ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία: Βελτίωση της κινητικής λειτουργίας με αυξημένη δόση νουσινερσένης

Pharma News
Freepik
Νέες αναλύσεις αναδεικνύουν τις βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία σε ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία στους οποίους αυξήθηκε η δοσολογία του αντινοηματικού ολιγονουκλεοτιδίου . Επιπλέον, το 92% των παιδιών με συμπτωματική μορφή της νόσου που έλαβε το φάρμακο απέκτησε την ικανότητα να περπατά χωρίς βοήθεια.
Πέμπτη, 10/07/2025 - 17:00
— Photo: Freepik
News4Health Team News4Health Team

Η Biogen Inc. ανακοίνωσε νέα δεδομένα που ενισχύουν την κλινική αξία του αντινοηματικού ολιγονουκλεοτιδίου, νουσινερσένης, σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA).

Τα τελευταία ευρήματα από το Μέρος C της μελέτης DEVOTE, η οποία αξιολογεί ένα δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης του nusinersen, αλλά και τα δεδομένα από τη μελέτη NURTURE, η οποία αξιολόγησε το εγκεκριμένο σχήμα των 12 mgnusinersen στην προσυμπτωματική SMA,παρουσιάστηκαν στο συνέδριο SMA Research &ClinicalCareMeeting, το οποίο διοργανώθηκε από τον οργανισμό Cure SMA στο Άναχαϊμ της Καλιφόρνια.

Οι αιτήσεις της Biogen για το δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης της νουσινερσένης που έχουν υποβληθεί στις ρυθμιστικές αρχές βρίσκονται επί του παρόντος υπό αξιολόγηση στις ΗΠΑ, την Ευρώπη, την Ιαπωνία και άλλες παγκόσμιες αγορές.

Το δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης περιλαμβάνει ένα ταχύτερο σχήμα εφόδου – δύο δόσεις των 50 mg με χρονική απόσταση 14 ημερών – και ένα σχήμα συντήρησης υψηλότερης δόσης – 28 mg κάθε τέσσερις μήνες.

«Καθώς το θεραπευτικό τοπίο της SMA συνεχίζει να εξελίσσεται, παραμένουμε σταθεροί στη δέσμευσή μας να ανταποκριθούμεστις ακάλυπτες ανάγκες της κοινότητας των ασθενών με SMA. Τα ευρήματα από το Μέρος C της μελέτης DEVOTE ενισχύουν περαιτέρω το συνεχώς αυξανόμενο σύνολο στοιχείων που υποστηρίζουν τα δυνητικά οφέλη του δοσολογικού σχήματος υψηλότερης δόσης του nusinersen», δήλωσε η Stephanie Fradette, Pharm.D., Επικεφαλής του Τομέα Ανάπτυξης Νευρομυϊκών Παθήσεων της Biogen.

Βελτιώσεις που παρατηρήθηκαν στους ασθενείς που μετέβησαν στο δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης

Λεπτομερή αποτελέσματα από το Μέρος C της μελέτης DEVOTE αναδεικνύουν τα δυνητικά κλινικά οφέλη μιας υπό διερεύνηση υψηλότερης δόσης της νουσινερσένης σε ένα ευρύ φάσμα ατόμων (n=38) που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με nusinersen στην εγκεκριμένη δόση των 12 mg για περίπου τέσσερα έτη (διάμεσος χρόνος: 3,9 έτη).

Οι συμμετέχοντες ήταν ηλικίας από 4 έως 65 ετών και οι μισοί (n=19) ήταν περιπατητικοί. Οι συμμετέχοντες στο Μέρος C έλαβαν μία δόση εφόδου (50 mg) και δύο δόσεις συντήρησης (28 mg η καθεμία) του nusinersen υψηλότερης δόσης στο πλαίσιο ανοιχτού σχεδιασμού κατά τη διάρκεια της μελέτης.

Οι περισσότεροι συμμετέχοντες εμφάνισαν βελτιώσεις στη Διευρυμένη Κλίμακα Λειτουργικής Κινητικότητας του Hammersmith (HFMSE), στην Αναθεωρημένη Ενότητα ΑξιολόγησηςΆνω Άκρων (RULM) ή/και στην κλίμακα Σφαιρικής Εντύπωσης της Μεταβολής από τη σκοπιά του Κλινικού Γιατρού (CGI-C, αξιολογήθηκε από τον ερευνητή ή τον φροντιστή) μετά τη μετάβαση στο δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης. Αυτές οι βελτιώσεις παρατηρήθηκαν σε όλους τους φαινότυπους, τα επίπεδα λειτουργικής κατάστασης και τις ηλικίες. Για παράδειγμα, οι μη περιπατητικοί ασθενείς παρουσίασαν κατά μέσο όρο βελτίωση +2,5 (95% CI: 0,49, 4,56) στην HFMSE, ενώ οι περιπατητικοί ασθενείς παρουσίασαν βελτίωση +1,1 (95% CI: -0,68, 2,89).

«Αυτά τα νέα δεδομένα καταδεικνύουν ότι ενδέχεται να επιτευχθούν πρόσθετα οφέλη στη λειτουργικότητα ακόμη και σε εκείνους με εγκατεστημένη νόσο που βρίσκονται υπό θεραπεία εδώ και χρόνια», δήλωσε ο Richard Finkel, M.D., διευθυντής του Κέντρου Πειραματικών Θεραπειών για Νευρολογικά Νοσήματα (Center for Experimental Neurotherapeutics - CENT) στο St. Jude Children’s Research Hospital. «Αυτή η προσπάθεια βελτιστοποίησης της δοσολογίας του nusinersen είναι εξαιρετικά ενδιαφέρουσα για την επιστημονική κοινότητα και θα μπορούσε να αλλάξει θεμελιωδώς τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε τους ασθενείς μας.»

Το προφίλ ασφάλειας του δοσολογικού σχήματος υψηλότερης δόσης της νουσινερσένης είναι εν γένει σύμφωνο με το ήδη γνωστό προφίλ ασφάλειας των 12 mg. Συνολικά στη μελέτη DEVOTE, οι αναφερθείσες ανεπιθύμητες ενέργειες (ΑΕ) περιλάμβαναν πνευμονία, αναπνευστική ανεπάρκεια, πυρεξία, COVID, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού, πόνο και κεφαλαλγία που σχετιζόταν με τη χορήγηση. Στο Μέρος C (n=40), ΑΕ αναφέρθηκαν σε 37/40 συμμετέχοντες, οι περισσότερες εκ των οποίων ήταν ήπιας ή μέτριας βαρύτητας. Σοβαρές ΑΕ αναφέρθηκαν από έξι συμμετέχοντες (15%), καμία εκ των οποίων δεν θεωρήθηκε από τον ερευνητή ότι σχετιζόταν με τη θεραπεία της μελέτης ή τη χορήγηση.

Τελικά δεδομένα από τη μελέτη NURTURE επαναπροσδιορίζουν τις προσδοκίες για την πρώιμη θεραπεία

Τα τελικά δεδομένα από την ανοιχτού σχεδιασμού μελέτη NURTURE διάρκειας 8 ετών αναδεικνύουν την κλινική αξία της πρώιμης παρέμβασης με 12 mg της νουσινερσένης σε προσυμπτωματικά βρέφη με SMA.Κατά την ολοκλήρωση της μελέτης, όλα τα παιδιά που συμμετείχαν στη μελέτη NURTURE (n=25) ήταν εν ζωή και εμφάνιζαν συνεχιζόμενα κλινικά οφέλη κατά τη διάρκεια της μελέτης.

Κανένας συμμετέχων δεν χρειάστηκε μόνιμη μηχανική υποστήριξη αναπνοής και η πλειονότητα (20 από τους 25 συμμετέχοντες) δεν χρειάστηκε καμία αναπνευστική υποστήριξη καθ’ όλη τη διάρκεια της μελέτης. Το 92% των συμμετεχόντων απέκτησε την ικανότητα να περπατά χωρίς βοήθεια, πολλοί μάλιστα εντός των φυσιολογικών ηλικιακών σταδίων ανάπτυξης. Συμμετέχοντες με αυξημένα επίπεδα νευροϊνιδίων ελαφράς αλυσίδας (NfL) κατά την έναρξη παρουσίασαν ταχεία και διατηρούμενη μείωση των επιπέδων NfL μετά την έναρξη θεραπείας με nusinersen, ενισχύοντας τη δυνητική χρησιμότητα των NfL ως αντικειμενικού βιολογικού δείκτη ενεργότητας της νόσου και ανταπόκρισης στη θεραπεία στην SMA.

Η νουσινερσένη γενικά ήταν καλά ανεκτή χωρίς να ταυτοποιηθούν νέα ζητήματα ασφάλειας κατά την οκταετή παρακολούθηση. Όλοι οι συμμετέχοντες εμφάνισαν τουλάχιστον μία ΑΕ, οι περισσότερες από τις οποίες ήταν ήπιας έως μέτριας βαρύτητας· καμία ΑΕ δεν οδήγησε σε διακοπή της θεραπείας ή αποχώρηση από τη μελέτη.

  • BIOGEN
  • ΝΩΤΙΑΙΑ ΜΥΪΚΗ ΑΤΡΟΦΙΑ
  • ΑΝΤΙΝΟΗΜΑΤΙΚΟ ΟΛΙΓΟΝΟΥΚΛΕΟΤΙΔΙΟ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Εξαγορά του κλάδου οδοντιατρικών προϊόντων της ΑBC Kinitron από την ΠΕΤΣΙΑΒΑΣ Α.Ε
Εξαγορά του κλάδου οδοντιατρικών προϊόντων της ΑBC Kinitron από την ΠΕΤΣΙΑΒΑΣ Α.Ε 10 Ιουλίου 2025
Η Tikun Olam Ελλάδος διευρύνει την πρόσβαση των ασθενών σε νέα τελικά προϊόντα φαρμακευτικής κάνναβης 14 Ιουλίου 2025
Η Tikun Olam Ελλάδος διευρύνει την πρόσβαση των ασθενών σε νέα τελικά προϊόντα φαρμακευτικής κάνναβης

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Το σωματείο SMA HELLAS συμμετέχει στον 19o Διεθνή Μαραθώνιο «Μέγας Αλέξανδρος» στη Θεσσαλονίκη
Patient Talk
27/03/2025 - 14:22

Το σωματείο SMA HELLAS συμμετέχει στον 19o Διεθνή Μαραθώνιο «Μέγας Αλέξανδρος» στη Θεσσαλονίκη

Δύο νέες πολύ σημαντικές πρωτοβουλίες για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία στην Ελλάδα
Patient Talk
19/12/2024 - 14:57

Δύο νέες πολύ σημαντικές πρωτοβουλίες για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία στην Ελλάδα

Νέα δεδομένα για τα πιθανά οφέλη του nusinersen σε βρέφη και παιδιά με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία
Pharma News
22/03/2024 - 14:34

Νέα δεδομένα για τα πιθανά οφέλη του nusinersen σε βρέφη και παιδιά με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

«Πράσινο» από την Κομισιόν στο πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της Αταξίας του Φρίντριχ
Πολιτική Υγείας
13/02/2024 - 14:16

«Πράσινο» από την Κομισιόν στο πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της Αταξίας του Φρίντριχ

Αισιόδοξα νέα δεδομένα από θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία: Βελτίωση στην κινητική λειτουργία βρεφών και παιδιών
Pharma News
17/07/2023 - 18:39

Αισιόδοξα νέα δεδομένα από θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία: Βελτίωση στην κινητική λειτουργία βρεφών και παιδιών

O FDA στηρίζει την έγκριση του φαρμάκου για τη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ
Pharma News
12/06/2023 - 11:55

O FDA στηρίζει την έγκριση του φαρμάκου για τη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Κρούσματα γαστρεντερίτιδας στην Τζιά: Βασικός ύποπτος ο νοροϊός
Επικαιρότητα
24/08/2025 - 10:33
Οι ισχυροί πόνοι της περιόδου και η αιμορραγίες συνδέονται με χαμηλότερες επιδόσεις στο σχολείο
Υγεία
23/08/2025 - 10:24
Πόσο χαμηλά πρέπει να είναι η πίεση; Νέα έρευνα έχει την απάντηση
Υγεία
23/08/2025 - 10:00
Τα 12 σημάδια που δείχνουν ότι καταναλώνετε υπερβολική ζάχαρη
Διατροφή
22/08/2025 - 21:44
Ερευνητές εντόπισαν σύνδεση της κακής ποιότητας ύπνου με τους αυτοτραυματισμούς στην εφηβεία
Ψυχική Υγεία
22/08/2025 - 19:02
Με τρεις τρόπους θα γίνεται πλέον η εξακρίβωση της ηλικίας των αιτούντων άσυλο
Επικαιρότητα
22/08/2025 - 18:34
Ανήλικη μεταφέρθηκε μεθυσμένη στο νοσοκομείο της Ρόδου
Επικαιρότητα
22/08/2025 - 16:23
Δραματική προειδοποίηση του ECDC: «Όλο και περισσότεροι άνθρωποι στην Ευρώπη θα κινδυνεύσουν από τα κουνούπια»
Υγεία
22/08/2025 - 16:02
Όλα όσα πρέπει να ξέρετε για τους ξηρούς καρπούς και τη δύναμη που προσθέτουν στον οργανισμό
Διατροφή
22/08/2025 - 15:44
Ο ΙΣΑ ζητά την υποχρεωτική τοποθέτηση απινιδωτών σε πολυσύχναστους χώρους
Πολιτική Υγείας
22/08/2025 - 15:28
Η χρήση ακουστικού βοηθήματος πριν από τα 70 μπορεί να μειώσει εντυπωσιακά τον κίνδυνο άνοιας.
Υγεία
22/08/2025 - 15:12
Η ΕΣΑμεΑ καταδικάζει τη χρήση του όρου «αυτισμός» με αρνητικό πρόσημο
Patient Talk
22/08/2025 - 14:53
Γάζα: Ο ΟΗΕ κήρυξε και επισήμως κατάσταση λιμού στην πολύπαθη λωρίδα γης
Επικαιρότητα
22/08/2025 - 14:39
Καθετήρες και βηματοδότες μπορούν να γίνουν το τέλειο περιβάλλον για θανατηφόρους μύκητες
Υγεία
22/08/2025 - 14:17
Στυτική δυσλειτουργία ανά ηλικία: Ποιες διαφορές υπάρχουν - Οι θεραπευτικές επιλογές
Health Talk
22/08/2025 - 13:52
ΟΕΝΓΕ, ΠΟΕΔΗΝ συμμετέχουν στην πανελλαδική απεργία της ΑΔΕΔΥ για το νέο πειθαρχικό, στις 28 Αυγούστου
Επικαιρότητα
22/08/2025 - 13:14
Το μπρόκολο ασπίδα κατά του καρκίνου του παχέος εντέρου - Ποια είναι η κατάλληλη ποσότητα
Διατροφή
22/08/2025 - 13:00
Συγκινητική ανάρτηση της ΜΚΟ «Τα Παιδιά Σώζουν Ζωές» για τον Απόστολο Βεσυρόπουλο
Επικαιρότητα
22/08/2025 - 12:23
Η έκθεση σε αντιβιοτικά κατά την κύηση δεν συνδέεται με την εκδήλωση αυτοάνοσων στα παιδιά
Υγεία
22/08/2025 - 12:00
Σωματείο Νοσοκομείου Νίκαιας: Σκληρή απάντηση στον Υπουργό Υγείας για τον "δισεκατομμυριούχο πολυτραυματία"
Επικαιρότητα
22/08/2025 - 11:02
Ο Τραμπ κλειδώνει το φαρμακευτικό δασμολογικό συντελεστή στο 15% για την ΕΕ - Εξαιρούνται τα γενόσημα
Pharma Policy
22/08/2025 - 10:37
Η μικρή κατανάλωση νερού αυξάνει το στρες
Υγεία
22/08/2025 - 10:00
Αμερικανός εκδήλωσε πανούκλα μετά από κάμπινγκ
Επικαιρότητα
22/08/2025 - 09:00
Υψηλές θερμοκρασίες: Ανοικτές επτά κλιματιζόμενες αίθουσες στον Δήμο Αθηναίων
Επικαιρότητα
22/08/2025 - 08:47
Αντιδρά η EFPIA στη νέα εμπορική συμφωνία ΗΠΑ–ΕΕ: «Κίνδυνος για τους ασθενείς και τη φαρμακοβιομηχανία»
Pharma Policy
21/08/2025 - 21:06
Περπάτημα με τον κανόνα «2:2:1»: Πως γίνεται και γιατί αξίζει να τον δοκιμάσετε
Fitness
21/08/2025 - 20:17
Διατροφή πλούσια σε Ωμέγα-3 λιπαρά οξέα μπορεί να αποτρέψει την ανάπτυξη μυωπίας στα παιδιά
Διατροφή
21/08/2025 - 19:39
W4O Hellas:Πανελλαδική εκστρατεία ενημέρωσης και πρόληψης για το κάπνισμα και το άτμισμα
Υγεία
21/08/2025 - 18:58
Η Novo Nordisk διαβεβαιώνει ότι θα κυκλοφορήσει κανονικά η σεμαγλουτίδη της για λήψη από το στόμα
Pharma News
21/08/2025 - 18:31
Νέες, αναθεωρημένες οδηγίες από την AHA για την αντιμετώπιση της υπέρτασης
Υγεία
21/08/2025 - 17:52

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Σωματείο Νοσοκομείου Νίκαιας: Σκληρή απάντηση στον Υπουργό Υγείας για τον "δισεκατομμυριούχο πολυτραυματία"
Επικαιρότητα
22/08/2025 - 11:02
Καθετήρες και βηματοδότες μπορούν να γίνουν το τέλειο περιβάλλον για θανατηφόρους μύκητες
Υγεία
22/08/2025 - 14:17
Όλα όσα πρέπει να ξέρετε για τους ξηρούς καρπούς και τη δύναμη που προσθέτουν στον οργανισμό
Διατροφή
22/08/2025 - 15:44
Τα 12 σημάδια που δείχνουν ότι καταναλώνετε υπερβολική ζάχαρη
Διατροφή
22/08/2025 - 21:44
Ερευνητές εντόπισαν σύνδεση της κακής ποιότητας ύπνου με τους αυτοτραυματισμούς στην εφηβεία
Ψυχική Υγεία
22/08/2025 - 19:02
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo