Μια σπάνια αλλά ιδιαίτερα σοβαρή αυτοάνοση νευρολογική νόσος ενδέχεται να αντιμετωπιστεί μακροπρόθεσμα με μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων από δότη, σύμφωνα με νέα μελέτη που δημοσιεύθηκε στο επιστημονικό περιοδικό Med.

Η διαταραχή φάσματος της νευρομυελίτιδας οπτικού νεύρου (Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder - NMOSD) είναι μια σπάνια αυτοάνοση πάθηση κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται λανθασμένα στο κεντρικό νευρικό σύστημα, κυρίως στα οπτικά νεύρα και στον νωτιαίο μυελό. Οι επιθέσεις αυτές μπορεί να προκαλέσουν απώλεια όρασης, διαταραχές της λειτουργίας της ουροδόχου κύστης και του εντέρου, καθώς και σοβαρές κινητικές αναπηρίες, ακόμη και παράλυση.

Σε αρκετούς ασθενείς η νόσος προκαλείται από τα αυτοαντισώματα AQP4-IgG, τα οποία στρέφονται εναντίον κυττάρων του νευρικού συστήματος και οδηγούν σε καταστροφή της μυελίνης, του προστατευτικού περιβλήματος των νευρικών ινών.

Παρακολούθηση για 15 και 16 χρόνια

Οι ερευνητές παρακολούθησαν δύο ασθενείς με ιδιαίτερα επιθετική μορφή της νόσου, οι οποίοι είχαν υποβληθεί σε αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (alloHCT) το 2009 και το 2010.

Πρόκειται για μια θεραπευτική προσέγγιση κατά την οποία το παθολογικό ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς αντικαθίσταται από υγιή αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα που προέρχονται από συμβατό δότη.

Πριν από τη μεταμόσχευση, οι ασθενείς έλαβαν χημειοθεραπευτικά φάρμακα για την καταστροφή των δυσλειτουργικών ανοσοκυττάρων, καθώς και θεραπεία με το μονοκλωνικό αντίσωμα rituximab, το οποίο μειώνει τα Β-λεμφοκύτταρα που παράγουν τα παθολογικά αντισώματα.

Κατά τη διάρκεια της πολυετούς παρακολούθησης, οι ασθενείς υποβλήθηκαν σε τακτικές νευρολογικές εξετάσεις, μαγνητικές τομογραφίες εγκεφάλου και νωτιαίου μυελού, καθώς και σε αιματολογικούς ελέγχους για την ανίχνευση των αντισωμάτων που σχετίζονται με τη νόσο.

Εντυπωσιακή μακροχρόνια ύφεση

Σύμφωνα με τα αποτελέσματα, κανένας από τους δύο ασθενείς δεν παρουσίασε υποτροπή της νόσου για 15 και 16 χρόνια αντίστοιχα, χωρίς να χρειαστεί περαιτέρω ανοσοκατασταλτική θεραπεία.

Παράλληλα, τα αντισώματα AQP4-IgG εξαφανίστηκαν από το αίμα των ασθενών μετά τη μεταμόσχευση και παρέμειναν μη ανιχνεύσιμα σε όλη τη διάρκεια της παρακολούθησης, κάτι που οι υπάρχουσες θεραπείες συνήθως δεν επιτυγχάνουν.

Οι εργαστηριακοί έλεγχοι έδειξαν επίσης ότι το αρχικό, δυσλειτουργικό ανοσοποιητικό σύστημα είχε αντικατασταθεί πλήρως από τα κύτταρα των δοτών.

Βελτίωση της ποιότητας ζωής

Πέρα από τον έλεγχο της νόσου, οι δύο ασθενείς ανέφεραν σημαντική βελτίωση στην ποιότητα ζωής τους.

Ο ένας παρουσίασε αισθητή βελτίωση της σωματικής του λειτουργικότητας και στη συνέχεια απέκτησε δύο παιδιά. Η δεύτερη ασθενής εξακολουθούσε να έχει ορισμένες μόνιμες αναπηρίες που είχαν προκληθεί πριν από τη μεταμόσχευση, ωστόσο δήλωσε ότι μπορούσε να πραγματοποιεί δραστηριότητες που προηγουμένως ήταν αδύνατες.

Απαιτούνται μεγαλύτερες μελέτες

Οι ερευνητές επισημαίνουν ότι τα αποτελέσματα αφορούν μόνο δύο ασθενείς και δεν μπορούν να γενικευθούν σε όλους τους πάσχοντες από NMOSD. Ωστόσο, θεωρούν ότι η μελέτη αποτελεί σημαντική απόδειξη ότι η αλλογενής μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων μπορεί, σε επιλεγμένες περιπτώσεις σοβαρής και ανθεκτικής νόσου, να αλλάξει ουσιαστικά τη φυσική πορεία της πάθησης.

Όπως τονίζουν, απαιτούνται μεγαλύτερες κλινικές μελέτες για να καθοριστεί ποιοι ασθενείς μπορούν να ωφεληθούν περισσότερο από τη θεραπεία, καθώς και για να αξιολογηθούν η ασφάλεια και τα μακροπρόθεσμα οφέλη της μεθόδου.

Πηγή: MedicalXpress