Πρόκεiται για την πρώτη και μοναδική θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ για την αντιμετώπιση μιας καθοριστικής παθολογίας της νόσου μειώνοντας τις αμυλοειδείς βήτα πλάκες στον εγκέφαλο.
Η ταχεία έγκριση χορηγήθηκε με βάση δεδομένα από κλινικές δοκιμές που αποδεικνύουν την επίδραση του ADUHELM (εμπορική ονομασία) στη μείωση των πλακών βήτα αμυλοειδούς, ενός βιοδείκτη που είναι ευλόγως πιθανό να προβλέψει κλινικό όφελος. Η συνεχής έγκριση για την ένδειξη του φαρμάκου ως θεραπείας για τη νόσο του Αλτσχάιμερ μπορεί να εξαρτηθεί από την επαλήθευση του κλινικού οφέλους σε επιβεβαιωτικές δοκιμές.
«Αυτή η ιστορική στιγμή είναι το αποκορύφωμα μιας δεκαετίας πρωτοποριακής έρευνας στον σύνθετο τομέα της νόσου του Αλτσχάιμερ. Πιστεύουμε ότι αυτή η θεραπεία θα μεταμορφώσει τη ζωή των ανθρώπων που ζουν με τη νόσο του Αλτσχάιμερ και θα πυροδοτήσει συνεχή καινοτομία τα επόμενα χρόνια», δήλωσε ο Michel Vounatsos, Διευθύνων Σύμβουλος της Biogen. «Είμαστε ευγνώμονες για τη συμβολή χιλιάδων ασθενών και φροντιστών που συμμετείχαν στις κλινικές μας δοκιμές, καθώς και για την αφοσίωση των επιστημόνων και των ερευνητών μας. Μαζί με την κοινότητα της υγειονομικής περίθαλψης, είμαστε έτοιμοι να φέρουμε αυτό το νέο φάρμακο στους ασθενείς και να αρχίσουμε να αντιμετωπίζουμε αυτή την αυξανόμενη παγκόσμια κρίση υγείας».
«Το Eisai εργάζεται για τη δημιουργία νέων θεραπειών για τη νόσο του Αλτσχάιμερ από τις αρχές της δεκαετίας του '80 μέσω της προσπάθειάς μας να κατανοήσουμε τα βαθύτερα αίτια αυτής της ασθένειας και έχουμε περάσει περισσότερο από ένα τέταρτο του αιώνα με ανθρώπους που ζουν με τη νόσο του Αλτσχάιμερ για να κατανοήσουμε τις ανάγκες τους», δήλωσε ο Haruo Naito, Διευθύνων Σύμβουλος της Eisai. «Είμαστε πολύ χαρούμενοι που είμαστε σε θέση να ανοίξουμε ένα νέο κεφάλαιο στην ιστορία της θεραπείας της νόσου του Αλτσχάιμερ με την έγκριση του σκευάσματος. Αυτή η έγκριση έχει τη δυνατότητα να φέρει ελπίδα στο μέλλον της παγκόσμιας υγείας, της κοινωνίας και, το πιο σημαντικό, των ασθενών και των οικογενειών τους».
Τι έδειξαν τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών
Η αποτελεσματικότητα της αντουκανουμάμπης αξιολογήθηκε σε δύο κλινικές δοκιμές Φάσης 3 – EMERGE (Μελέτη 1) και ENGAGE (Μελέτη 2)– σε ασθενείς με πρώιμα στάδια της νόσου του Αλτσχάιμερ (ήπια γνωστική εξασθένηση και ήπια άνοια) με επιβεβαιωμένη παρουσία αμυλοειδούς παθολογίας. Οι επιδράσεις του φαρμάκου αξιολογήθηκαν επίσης στη διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, δοσοεξαρτώμενη μελέτη Φάσης 1β, PRIME (Μελέτη 3). Σε αυτές τις μελέτες, το ADUHELM έδειξε σταθερά μια δοσοεξαρτώμενη και χρονικά εξαρτώμενη επίδραση στη μείωση των πλακών βήτα αμυλοειδούς (κατά 59 τοις εκατό [p0, 0001] στο ENGAGE, 71 τοις εκατό [p0, 0001] στο EMERGE και 61 τοις εκατό [p0, 0001] στο PRIME).
Στο πλαίσιο της ταχείας έγκρισης, η Biogen θα διεξάγει μια ελεγχόμενη δοκιμή για να επαληθεύσει το κλινικό όφελος του σκευάσματος σε ασθενείς με νόσο του Αλτσχάιμερ.
Οι παρενέργειες του φαρμάκου
Το προφίλ ασφάλειας ADUHELM χαρακτηρίζεται ως καλό σε πάνω από 3. 000 ασθενείς που έλαβαν τουλάχιστον μία δόση του σκευάσματος. Το πιο συχνά αναφερόμενο ανεπιθύμητο συμβάν ήταν η ακτινογραφική ανίχνευση συμβάντων που χαρακτηρίζονται από ανωμαλίες απεικόνισης που σχετίζονται με αμυλοειδή, ή "ARIA". Το ARIA παρατηρήθηκε στο 41% των ασθενών που έλαβαν αντουκανουμάμπη, 10 mg/ kg σε σύγκριση με το 10% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Κλινικά συμπτώματα υπήρχαν στο 24% των ασθενών που έλαβαν αντουκανουμάμπη, 10 mg/ kg που είχαν παρατήρηση του ARIA (- E και / ή -H), σε σύγκριση με το 5 τοις εκατό των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Το πιο συχνό σύμπτωμα σε ασθενείς με ARIA ήταν ο πονοκέφαλος. Άλλα συμπτώματα που σχετίζονται με το ARIA περιελάμβαναν σύγχυση, ζάλη, οπτικές διαταραχές και ναυτία. Ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν σε τουλάχιστον 2% των ασθενών που έλαβαν αντουκανουμάμπη, και τουλάχιστον 2% συχνότερα από ό, τι σε ασθενείς με εικονικό φάρμακο ήταν το ARIA- E, κεφαλαλγία, μικρομοριακή ARIA- H, επιφανειακή παράφρωση ARIA- H, πτώση, διάρροια και σύγχυση / παραλήρημα / αλλοιωμένη ψυχική κατάσταση / αποπροσανατολισμός.
Πριν από τη λήψη του φαρμάκου, οι ασθενείς θα πρέπει να ενημερώσουν τον παροχέα υγειονομικής περίθαλψης για όλες τις ιατρικές τους καταστάσεις, συμπεριλαμβανομένης της περίπτωσηςπου :είναι έγκυες ή σχεδιάζουν να μείνουν έγκυες ή θηλάζουν ή σχεδιάζουν να θηλάσουν. Δεν είναι γνωστό εάν θα βλάψει το αγέννητο μωρό τους ή εάν το aducanumab θα περάσει στο μητρικό γάλα.
Ο Δρ Stephen Salloway, Διευθυντής νευρολογίας και το Πρόγραμμα Μνήμης και Γήρανσης στο Νοσοκομείο Μπάτλερ, δήλωσε: «Αυτή η έγκριση αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο στη θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ. Μειώνοντας τις πλάκες βήτα αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, αντιμετωπίζουμε μία από τις καθοριστικές παθολογίες της νόσου. Τα άτομα με νόσο του Αλτσχάιμερ, μαζί με τους γιατρούς τους, μπορούν τώρα να αποφασίσουν εάν η θεραπεία είναι κατάλληλη για αυτούς».
