ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Θετική γνωμοδότηση για σκεύασμα της Novartis ως μονοθεραπεία σε σπάνια αιματολογική διαταραχή

Pharma News
EUROKINISSI
Η θετική γνωμοδότηση από την CHMP βασίστηκε σε ισχυρά δεδομένα μελετών Φάσης III, συμπεριλαμβανομένης της APPLY-PNH, που καταδεικνύουν ανώτερη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης, απουσία μεταγγίσεων με iptacopan, σε σύγκριση με τη θεραπεία με C5 αναστολείς
Πέμπτη, 28/03/2024 - 16:54
— Photo: EUROKINISSI
News4Health Team News4Health Team

Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση και συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το iptacopan για τη θεραπεία ενηλίκων με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ) που έχουν αιμολυτική αναιμία.

«Με ένα ισχυρό σύνολο αποδεικτικών στοιχείων και ένα αποδεδειγμένο προφίλ ασφάλειας, το iptacopan θα μπορούσε να αλλάξει την κλινική πρακτική για τους ασθενείς, βοηθώντας στην ανακούφιση του φόρτου από τη νόσο που βιώνουν οι άνθρωποι που ζουν με ΠΝΑ», δήλωσε ο Antonio Risitano, MD, Ph.D., Πρόεδρος της Διεθνούς Ομάδας Ενδιαφέροντος για την ΠΝΑ και επικεφαλής της Μονάδας Αιματολογίας και Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων, Κέντρο Αναφοράς για την Απλαστική Αναιμία και την ΠΝΑ στο AORN, San Giuseppe Moscati, του Αβελίνο της Ιταλίας. «Σε κλινικές μελέτες, το από του στόματος iptacopan έδειξε ανώτερη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης χωρίς την ανάγκη μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων σε σύγκριση με τις θεραπείες με C5 αναστολείς, οδηγώντας σε ομαλοποίηση της αιμοσφαιρίνης στην πλειοψηφία των ασθενών - ένα δυνητικά πρωτοποριακό όφελος για όσους ζουν με αυτή τη χρόνια διαταραχή του αίματος».

Η ΠΝΑ χαρακτηρίζεται από αιμόλυση, ανεπάρκεια μυελού των οστών και θρόμβωση σε ποικίλους συνδυασμούς και επίπεδα βαρύτητας. Οι υπάρχουσες θεραπείες με C5 αναστολείς χορηγούνται μέσω έγχυσης ή υποδόριας ένεσης και μπορεί να αφήσουν τα συμπτώματα της ΠΝΑ ανεξέλεγκτα. Έως και 50% των ασθενών που λαμβάνουν θεραπεία με C5 αναστολείς μπορεί να έχουν εμμένουσα αναιμία με το 23-39% να παραμένει εξαρτημένο από μεταγγίσεις αίματος και η πλειοψηφία (75-89%) των ασθενών που λαμβάνουν θεραπεία με C5 αναστολείς να παραμένουν κουρασμένοι.

Η θετική απόφαση της CHMP βασίζεται σε ισχυρά δεδομένα από τη μελέτη Φάσης III APPLY-PNH σε ασθενείς με υπολειμματική αναιμία παρά την προηγούμενη θεραπεία με C5 αναστολείς που άλλαξαν σε iptacopan έναντι ασθενών που παρέμειναν σε θεραπεία με C5 αναστολείς και από τη μελέτη Φάσης III APPOINT-PNH σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολείς συμπληρώματος. Στη μελέτη APPLY-PNH, στις 24 εβδομάδες, το 82,3% των ασθενών με iptacopan που είχαν λάβει θεραπεία με C5 αναστολείς πέτυχαν σταθερή αύξηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης κατά Hb ≥2 g/dL από την αρχική τιμή απουσία μεταγγίσεων έναντι 2,0% για τους ασθενείς υπό θεραπεία με C5 αναστολείς (διαφορά 80,2%, P<0,0001). Στην APPOINT-PNH, το 92,2% των ασθενών που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολέα του συμπληρώματος και έλαβαν iptacopan πέτυχαν αυτό το αποτέλεσμα2,3. Ομοίως, στη μελέτη APPLY-PNH, τα αποτελέσματα επέδειξαν ένα ποσοστό αποφυγής μεταγγίσεων στο 94,8% των ασθενών με iptacopan που είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία με C5 αναστολείς έναντι 25,9% για τη θεραπεία με C5 αναστολείς (διαφορά 68,9%, P<0,0001).

Και στις δύο μελέτες, το iptacopan έδειξε επίσης ότι ελέγχει την καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων εντός των αιμοφόρων αγγείων, γνωστή ως ενδαγγειακή αιμόλυση (IVH), με τα μέσα επίπεδα γαλακτικής αφυδρογονάσης (LDH) να διατηρούνται σε <1,5 x του ανώτερου φυσιολογικού ορίου. Στην APPLY-PNH, οι ασθενείς ανέφεραν βελτιώσεις στην κόπωση όπως μετρήθηκαν με την κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης Θεραπείας Χρόνιας Νόσου – Κόπωση [FACIT-F]2,19. Το προφίλ ασφάλειας του iptacopan ήταν συνεπές και στις δύο μελέτες APPLY-PNH και APPOINT-PNH2,3.

«Εάν εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το iptacopan θα είναι η πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία διαθέσιμη σε ασθενείς με ΠΝΑ στην Ευρώπη», δήλωσε ο Patrick Horber M.D., Πρόεδρος, International, Novartis. «Με το τρέχον πρότυπο φροντίδας, τα συμπτώματα της ΠΝΑ είναι συχνά ανεξέλεγκτα, ενώ οι ασθενείς υπομένουν τακτικές και χρονοβόρες εγχύσεις. Αυτή η από του στόματος θεραπεία θα μπορούσε να προσφέρει μια πολύ αναγκαία εναλλακτική λύση για την υποστήριξη πολλών ανθρώπων που ζουν με ΠΝΑ, οι οποίοι συχνά πρέπει να δομήσουν τη ζωή τους γύρω από τη διαχείριση της νόσου».

Σε συνέχεια της σύστασης της CHMP για έγκριση του iptacopan σε ενήλικες ασθενείς με ΠΝΑ που πάσχουν από αιμολυτική αναιμία, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα λάβει τελική απόφαση εντός περίπου δύο μηνών.

Τι είναι η παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία

Η ΠΝΑ είναι μια σπάνια, χρόνια και σοβαρή μεσολαβούμενη από το συμπλήρωμα διαταραχή του αίματος. Τα άτομα με ΠΝΑ έχουν μια επίκτητη μετάλλαξη σε ορισμένα από τα αιμοποιητικά τους βλαστοκύτταρα (τα οποία βρίσκονται στον μυελό των οστών και μπορούν να αναπτύσσονται και να εξελίσσονται σε ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια) η οποία προκαλεί την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων που είναι επιρρεπή σε πρόωρη καταστροφή από το σύστημα του συμπληρώματος. Αυτό οδηγεί σε ενδοαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων εντός των αιμοφόρων αγγείων) και εξωαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων κυρίως στον σπλήνα και το ήπαρ), οι οποίες προκαλούν αναιμία (χαμηλά επίπεδα κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων), θρόμβωση (σχηματισμός θρόμβων αίματος) και άλλα συμπτώματα που εξασθενούν τους ασθενείς.
 
Εκτιμάται ότι σε όλο τον κόσμο περίπου 10-20 άτομα ανά εκατομμύριο ζουν με ΠΝΑ. Παρόλο που η ΠΝΑ μπορεί να αναπτυχθεί σε οποιαδήποτε ηλικία, συχνά διαγιγνώσκεται σε άτομα ηλικίας μεταξύ 30-40 ετών.
 
Στην ΠΝΑ υπάρχει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη που δεν αντιμετωπίζεται πλήρως από τις θεραπείες με C5 αναστολείς (εκουλιζουμάμπη ή ραβουλιζουμάμπη), παρά τη θεραπεία με με C5 αναστολείς, ένα μεγάλο ποσοστό ατόμων με ΠΝΑ παραμένουν αναιμικά και εξαρτώμενα από μεταγγίσεις αίματος.

  • ΦΑΡΜΑΚΟ
  • NOVARTIS
  • ΣΠΑΝΙΑ ΔΙΑΤΑΡΑΧΗ
  • ΑΙΜΑΤΟΛΟΓΙΚΗ ΔΙΑΤΑΡΑΧΗ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Ο Όμιλος ΒΙΑΝΕΞ επενδύει στις εταιρείες γενετικής iDNA Genomics &amp; iDNA Laboratories
Ο Όμιλος ΒΙΑΝΕΞ επενδύει στις εταιρείες γενετικής iDNA Genomics & iDNA Laboratories 27 Μαρτίου 2024
Οι ομιλητές στο επικείμενο 14ο Συνέδριο Φαρμακευτικού Management 28 Μαρτίου 2024
Οι ομιλητές στο επικείμενο 14ο Συνέδριο Φαρμακευτικού Management

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Εγκρίθηκε το πρώτο φάρμακο κατά της ελονοσίας για νεογέννητα
Pharma Policy
09/07/2025 - 09:00

Εγκρίθηκε το πρώτο φάρμακο κατά της ελονοσίας για νεογέννητα

Bristol Myers Squibb: Κρίσιμες επαφές στην Ελλάδα για ένα βιώσιμο μοντέλο φαρμακευτικής πολιτικής
Pharma News
02/07/2025 - 14:48

Bristol Myers Squibb: Κρίσιμες επαφές στην Ελλάδα για ένα βιώσιμο μοντέλο φαρμακευτικής πολιτικής

«Η φαρμακευτική μεταρρύθμιση στοχεύει στην πρόσβαση των Ευρωπαίων σε προσιτά σκευάσματα»
Pharma Policy
01/07/2025 - 21:17

«Η φαρμακευτική μεταρρύθμιση στοχεύει στην πρόσβαση των Ευρωπαίων σε προσιτά σκευάσματα»

Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση: Φάρμακο μειώνει τον κίνδυνο επιδείνωσης της σπάνιας νόσου
Pharma News
27/06/2025 - 16:36

Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση: Φάρμακο μειώνει τον κίνδυνο επιδείνωσης της σπάνιας νόσου

Θεμιστοκλέους: «Η Ευρώπη χρειάζεται στρατηγική αυτάρκειας στο φάρμακο»
Πολιτική Υγείας
20/06/2025 - 17:52

Θεμιστοκλέους: «Η Ευρώπη χρειάζεται στρατηγική αυτάρκειας στο φάρμακο»

Πρώτη θεραπεία για τις ουλές του ήπατος που προκαλούνται από έναν τύπο στεατοηπατίτιδας
Υγεία
20/06/2025 - 15:49

Πρώτη θεραπεία για τις ουλές του ήπατος που προκαλούνται από έναν τύπο στεατοηπατίτιδας

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Εξαγορά του κλάδου οδοντιατρικών προϊόντων της ΑBC Kinitron από την ΠΕΤΣΙΑΒΑΣ Α.Ε
Pharma News
10/07/2025 - 20:00
Αντιμετώπιση παθήσεων εγκεφάλου, σπονδυλικής στήλης και αρθρώσεων στο Metropolitan General
Υπηρεσίες Υγείας
10/07/2025 - 19:00
Καρκίνος του πνεύμονα και διατροφή: 7 ωφέλιμες τροφές για τους ασθενείς
Διατροφή
10/07/2025 - 18:00
Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία: Βελτίωση της κινητικής λειτουργίας με αυξημένη δόση νουσινερσένης
Pharma News
10/07/2025 - 17:00
AIDS: Οι περικοπές της διεθνούς βοήθειας από τις ΗΠΑ απειλούν να γυρίσουν τον κόσμο 20 χρόνια πίσω
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 16:00
Gwada αρνητικό: η πιο σπάνια ομάδα αίματος στον κόσμο
Υγεία
10/07/2025 - 15:00
Πολλαπλό μυέλωμα: Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για διάγνωση και θεραπεία
Health Talk
10/07/2025 - 14:00
Γεωργιάδης για Τζάνειο: Ο ΟΔΙΠΥ είχε κάνει ελέγχους νωρίτερα - Ντρέπομαι για τον εκτυπωτή χωρίς μελάνι
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 13:18
Merck: Δυνατή προσθήκη σκευάσματος για τη ΧΑΠ στο πορτφόλιο της με την εξαγορά έναντι 10 δισ. της Verona
Pharma News
10/07/2025 - 13:00
Γεωργιάδης: Σ' ένα 10ήμερο η κατ' οίκον παράδοση φαρμάκων θα έχει ομαλοποιηθεί
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 12:47
Νέα θεραπεία μπορεί να καθυστερήσει τον διαβήτη τύπου 1 για χρόνια αν χορηγηθεί εγκαίρως
Pharma News
10/07/2025 - 12:00
Ρομπότ πραγματοποίησε επέμβαση χωρίς ανθρώπινη βοήθεια με 100% ακρίβεια
Digital Health
10/07/2025 - 11:00
Σε αναστολή τέθηκε η ιατροδικαστική υπηρεσία της Πάτρας
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 10:31
Στάση εργασίας του Συλλόγου Εργαζομένων 1ης και 2ης Υγειονομικής Περιφέρειας από τις 12:00 μέχρι τις 15:00
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 10:30
Χημειοθεραπεία χωρίς απώλεια μαλλιών χάρη στην ψύξη και τα αντιοξειδωτικά των σταφυλιών
Υγεία
10/07/2025 - 10:08
Η 11η «Βιβλιοθήκη Ανάσας» παραδόθηκε στο Ιπποκράτειο Νοσοκομείο Θεσσαλονίκης
Υγεία
10/07/2025 - 09:14
ECDC: Η διφθερίτιδα εξαπλώνεται - Μέτρα προστασίας των ευάλωτων πληθυσμών
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 09:00
Υγεία - Μητέρα: Ενοποίηση των δύο κτιριακών συγκροτημάτων και δημιουργία ενιαίου κήπου 12.500 τ.μ
Υπηρεσίες Υγείας
10/07/2025 - 07:55
Το «προΣfΕΕρουμε» στη Μυτιλήνη: Στήριξη σε ευάλωτους συνανθρώπους μας σε δομές
Pharma Policy
10/07/2025 - 06:04
Η Ελλάδα ως κόμβος καινοτομίας στις βιοεπιστήμες
Pharma Policy
09/07/2025 - 21:00
ΙΣΑ και φορείς ΠΦΥ ζητούν αύξηση της αμοιβής της ιατρικής επίσκεψης από τον ΕΟΠΥΥ
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 20:00
Ο σχεδιασμός και η υλοποίηση του νέου υγειονομικού χάρτη της χώρας στο τραπέζι της συνάντησης της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας με τον Υφυπουργό Υγείας
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 19:00
Οι ειδικοί προειδοποιούν ότι πολλές διαγνώσεις ΔΕΠΥ μπορεί να είναι ανακριβείς
Ψυχική Υγεία
09/07/2025 - 19:00
ΕΟΔΥ: 4 κρούσματα λοίμωξης ιού του Δυτικού Νείλου στην Αττική - Κάθε Τετάρτη η ενημέρωση
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 18:21
Η περιφέρεια της μέσης εργαλείο για την πρόβλεψη του προσδόκιμου ζωής
Υγεία
09/07/2025 - 18:00
Τηλεφωνική γραμμή ενημέρωσης και υποστήριξης για ζητήματα γονιμότητας
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 17:05
Κυκλοφόρησε η πρώτη Barbie με διαβήτη τύπου 1
Επικαιρότητα
09/07/2025 - 16:01
Έρευνα καταγράφει διπλασιασμό της ερωτικής συχνότητας σε περιόδους κρίσης και πολέμου
Ψυχική Υγεία
09/07/2025 - 15:00
Αξιολόγηση δημόσιων νοσοκομείων: Οι 38 ερωτήσεις στις οποίες θα απαντούν οι ασθενείς
Digital Health
09/07/2025 - 14:40
Ξεκινάει την Τρίτη η λειτουργία του δωρεάν αριθμού 1566 του ΕΟΠΥΥ για ενημέρωση σε όλα τα θέματα υγείας
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 14:00

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Παγκόσμια Ημέρα Αλλεργίας: Τα τρόφιμα που πυροδοτούν τροφική αλλεργία
Διατροφή
08/07/2025 - 11:58
ΠΡΟΛΑΜΒΑΝΩ: Ήδη έχουν συμμετάσχει 3,5 εκατομμύρια πολίτες
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 08:08
Επέκταση της DEMO στη Γαλλία με την ίδρυση θυγατρικής εταιρείας
Pharma News
08/07/2025 - 09:10
Φάρμακο για τον βήχα φαίνεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της άνοιας της νόσου Πάρκινσον
Pharma News
08/07/2025 - 13:00
Μ. Θεμιστοκλέους: 300 νέοι διασώστες του ΕΚΑΒ φέτος το καλοκαίρι σε όλη τη χώρα
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 11:55
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo