Ενδείκνυται για ενήλικες ασθενείς που έχουν διαγνωστεί με CΜL θετικού χρωμοσώματος φιλαδέλφειας σε χρόνια φάση (Ph+ CML- CP) οι οποίοι έχουν υποβληθεί σε τουλάχιστον δύο γύρους θεραπείας με αναστολείς κινάσης τυροσίνης (TKIs). Περαιτέρω εγκρίσεις στο πλαίσιο του Προγράμματος Ταχείας Έγκρισης θα εξαρτηθούν από πρόσθετες ενδείξεις κλινικών οφελών. Επιπλέον, το asciminib επιτρέπεται να χρησιμοποιείται σε ενήλικες ασθενείς με την ίδια διάγνωση αλλά με μετάλλαξη T31RI.

Μελέτες δείχνουν ότι περίπου το 55% όσων έχουν λάβει δύο TKIs εμφάνισαν δυσανεξία, ενώ έως και το 70% δεν είναι σε θέση να επιτύχουν σημαντική μοριακή ανταπόκριση (MMR) μέσα σε δύο χρόνια. Εκείνοι με μετάλλαξη T31RI είναι γενικά ανθεκτικοί σε TKIs, αφήνοντάς τους χωρίς επιλογή από το να υποστούν πρόοδο. Η μετάλλαξη συμβαίνει στο ελαττωματικό γονίδιο BCR-ABL1, το οποίο συνδέεται με τα κύτταρα υπερπαραγωγής που οδηγούν σε λευχαιμία.

Η απόφαση του FDA βασίζεται σε θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης ΙΙΙ ASCEMBL και μια δοκιμή Φάσης Ι σε ασθενείς με Ph+ CML- CP με μετάλλαξη T31RI.

Κατά τη διάρκεια της περιόδου μελέτης των 24 εβδομάδων, το asciminib ήταν σε θέση να διπλασιάσει σχεδόν το ποσοστό μοριακής ανταπόκρισης (MMR) σε σύγκριση με το επί του παρόντος χρησιμοποιούμενο Bosulif (bosutinib), ενώ το ποσοστό των ασθενών που σταμάτησαν τη θεραπεία λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν μόνο 7% (έναντι 25% στο Bosulif). Μερικές από τις ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν στο asciminib είναι μυοσκελετικός πόνος, χαμηλωμένη αιμοσφαιρίνη, αιμοπετάλια, ουδετερόφιλα, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, αυξημένη κινάση κρεατίνης, τριγλυκερίδια και αμινοτρανσφεράση αλανίνης (ALT).

Το asciminib, που προσφέρεται σε μορφή δισκίου, είναι τώρα διαθέσιμο για τους γιατρούς για να το συνταγογραφούν για ειδικευμένους ενήλικες ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες. Εκείνοι που πληρούν τις προϋποθέσεις να πάρουν το φάρμακο θα πρέπει να ενημερώσουν τους γιατρούς τους για οποιοδήποτε ιστορικό καρδιακών προβλημάτων, παγκρεατίτιδας ή θρόμβων αίματος. Δεν συνιστάται για έγκυες γυναίκες και εκείνες που θηλάζουν θα πρέπει να περιμένουν τουλάχιστον μια εβδομάδα για να συνεχίσουν μετά τη λήψη του φαρμάκου. Δεν είναι ακόμα γνωστό αν είναι αποτελεσματικό και ασφαλές στα παιδιά.

Σύμφωνα με πληροφορίες του biospace, η Novartis έχει αρχίσει να υποβάλλει αιτήσεις για κανονιστικές εγκρίσεις σε πολλές περιοχές και χώρες.

ΠΗΓΗ: Bioscpace