Οι ασθενείς αυτοί δεν είναι υποψήφιοι για μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (HSCT) ή επιλέγουν να μην προχωρήσουν σε μεταμόσχευση.Το azacitidine σε δισκίαείναι η πρώτηαρχική θεραπεία συντήρησης, χορηγούμενη από του στόματος άπαξ ημερησίως, η οποία καταδεικνύει αφενός σημαντική συνολική επιβίωσηκαι αφετέρου όφελος ως προς την επιβίωση χωρίς υποτροπήτης νόσου σε ασθενείς που πάσχουν από διαφορετικούς υποτύπους της ΟΜΛ.

Η κεντρική άδεια κυκλοφορίαςεγκρίνει τη χρήσητου azacitidineστο σύνολο των κρατών μελών της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στη Νορβηγία, στην Ισλανδία και στο Λιχτενστάιν.*Επιπλέον, το azacitidineέχει εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη συνέχιση της θεραπείας ενηλίκων ασθενών με ΟΜΛ οι οποίοι πέτυχαν πρώτη πλήρη ύφεση (CR) ή πλήρη ύφεση με ατελή αιματολογική ανάκαμψη (CRi) ύστερα από εντατική χημειοθεραπεία εφόδουκαιοι οποίοι δεν είναι σε θέση να ολοκληρώσουν εντατική θεραπεία με στόχο την ίαση. Στον Καναδά, το azacitidineέχει λάβει έγκριση ως θεραπεία συντήρησης για ενήλικες ασθενείς με ΟΜΛ οι οποίοι πέτυχανπλήρη ύφεση (CR) ήπλήρη ύφεση με ατελή αιματολογική ανάκαμψη (CRi) ύστερα από θεραπεία εφόδου σε συνδυασμό με ή χωρίς αγωγή σταθεροποίησης και οι οποίοι δεν είναι κατάλληλοι γιαμεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (HSCT).

«Η ανάγκη για επιλογές θεραπείας συντήρησης για την οξεία μυελογενή λευχαιμία παραμένει ακάλυπτη στην Ευρωπαϊκή Ένωση, εάν λάβουμε υπόψη ότι η ανταπόκριση στη θεραπεία εφόδου ενδέχεται να είναι μικρής διάρκειας καιο κίνδυνος υποτροπής είναι υψηλός, ιδιαίτερα για ασθενείς που δεν κρίνονται κατάλληλοι για μεταμόσχευση αρχέγονων κυττάρων», δήλωσε οAndrewWei, MBBS, Ph.D., κύριος ερευνητής της μελέτηςQUAZAR®AML-001 στο Νοσοκομείο Alfredκαι το Πανεπιστήμιο Monashστη Μελβούρνη της Αυστραλίας.«Η έγκρισητου azacitidine σε δισκία από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει τη δυνατότητα να προσφέρει κλινικό όφελος και να αλλάξει το θεραπευτικό παράδειγμα για ασθενείςμε διαφορετικούς υποτύπουςτης νόσου». Η έγκριση τουazacitidine σε δισκία από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε σε αποτελέσματα από τη μελέτηQUAZAR®AML-001, μία διεθνή, τυχαιοποιημένη, διπλάτυφλή μελέτη Φάσης 3.

Οι ασθενείς που κρίθηκαν κατάλληλοι ήταν ηλικίας 55 ή άνω, είχαν πρόσφατα διαγνωσθεί με ΟΜΛ, παρουσίαζαν ευρήματακυτταρογενετικής ανάλυσης ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου, είχαν πετύχει πρώτη πλήρη ύφεση (CR) ήπλήρη ύφεση με ατελή αιματολογική ανάκαμψη(CRi)ύστερα από εντατική χημειοθεραπεία εφόδου σε συνδυασμό με ή χωρίς αγωγή σταθεροποίησης (της επιλογής του ερευνητή πριν από την ένταξη στη μελέτη) και δεν ήταν υποψήφιοι για μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (HSCT)κατά τη διαλογή.

«Η έγκριση τουazacitidine σε δισκία αποτελεί σημαντική θεραπευτική εξέλιξη για τους ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση που ζουν με οξεία μυελογενή λευχαιμία και συνεχίζουν να χρειάζονται επειγόντως θεραπείες συντήρησης για αυτήν την επιθετική μορφή αιματολογικού καρκίνου», δήλωσε οNoahBerkowitz, M.D., Ph.D., ανώτερος αντιπρόεδρος ανάπτυξης του τομέα Αιματολογίας τηςBristolMyersSquibb. «Έχουμε δεσμευτεί να συμβάλλουμε στη βελτίωση των μακροχρόνιων αποτελεσμάτων και τη σημαντική παράταση της επιβίωσης για ασθενείς που πάσχουν από δύσκολα στην αντιμετώπιση νοσήματα. Παράλληλα, συνεργαζόμαστε με τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης προκειμένου τοazacitidine σε δισκία να γίνει διαθέσιμο στους υποψήφιους ασθενείς το συντομότερο δυνατό».

*Η κεντρική άδεια κυκλοφορίας δεν περιλαμβάνει έγκριση στη Μεγάλη Βρετανία (Αγγλία, Σκωτία και Ουαλία).

Σχετικά με τη μελέτηQUAZAR®AML-001

Η μελέτη QUAZAR®AML-001 είναι μία παγκόσμια, τυχαιοποιημένη, διπλάτυφλή μελέτη Φάσης 3. Οι ασθενείς που κρίθηκαν κατάλληλοι ήταν ηλικίας 55 ή άνω, είχαν πρόσφατα διαγνωσθεί με ΟΜΛ, παρουσίαζαν ευρήματακυτταρογενετικής ανάλυσης ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου, είχαν πετύχει πρώτη πλήρη ύφεση (CR) ή πλήρη ύφεση με ατελή αιματολογική ανάκαμψη (CRi) ύστερα από εντατική χημειοθεραπεία εφόδου σε συνδυασμό με ή χωρίς αγωγή σταθεροποίησης (της επιλογής του ερευνητή πριν από την ένταξη στη μελέτη) εντός τεσσάρων μηνών (+/- 7 ημέρες) πριν την τυχαιοποίηση και δεν ήταν υποψήφιοι για μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (HSCT) κατά τη διαλογή.

Στη μελέτη εντάχθηκαν 472 ασθενείς, οι οποίοι κατανεμήθηκαν τυχαία (τυχαιοποιήθηκαν 1:1) ώστε να λάβουν είτεazacitidine 300 mg (N=238) είτε εικονικό φάρμακο (N=234), από του στόματοςάπαξ ημερησίως, για 14 ημέρες κατά τη διάρκεια ενός κύκλουθεραπείας 28 ημερών, σε συνδυασμό με βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή. Επίσης, αποτελέσματα από τη μελέτη δημοσιεύθηκαν στο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine τον Δεκέμβριο του 2020.*

Στο σκέλος θεραπείας μεazacitidine, ηδιάμεση συνολική επιβίωση (OS), που ήταν καιτο πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης, ξεπέρασε τα δύο χρόνιααπό τη χρονική στιγμή της τυχαιοποίησης(24,7 μήνες• 95% Διάστημα Εμπιστοσύνης [CI]: 18,7 έως 30,5) σε σύγκριση με 14,8 μήνες για το εικονικό φάρμακο (Λόγος Κινδύνου [HR]: 0,69, 95% CI: 0,55 έως 0,86•p=0,0009). Η διάμεση διάρκεια θεραπείας ήταν 12 κύκλοι (1 έως 82) για τοazacitidineκαι 6 κύκλοι για το εικονικό φάρμακο (1 έως 76).Επιπλέον, η διάμεση επιβίωση χωρίς υποτροπήήταν σημαντικά μεγαλύτερη με τοazacitidineσε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (10,2 μήνες και 4,8 μήνες, αντίστοιχα•p0,001). Η συνολική ποιότητα ζωής των ασθενών διατηρήθηκε κατά τη διάρκεια της θεραπείας μεazacitidine.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες και στα δύο σκέλη θεραπείας ήτανΒαθμού 1 ή 2 και αφορούσαν στο γαστρεντερικό σύστημα. Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες Βαθμού 3 ή 4 ήταν η ουδετεροπενία (στο 41% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία μεazacitidineκαιστο 24% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο) και η θρομβοπενία(22% και 21%, αντίστοιχα).

*Μεμονωμένα αποτελέσματα που συνδέονται με τις ρυθμιστικές αρχές ενδέχεται να διαφέρουν από τα αποτελέσματα που περιλαμβάνονται στη δημοσίευση.

Σχετικά με την οξεία μυελογενή λευχαιμία

Η οξεία μυελογενής λευχαιμία (ΟΜΛ) αποτελεί μία από τις πιο συχνές μορφές οξείας λευχαιμίας σε ενήλικες. Η συχνότητα της νόσου υπολογίζεται σε περισσότερες από 350.000 περιπτώσεις παγκοσμίως, ενώ το εκτιμώμενο ποσοστό πενταετούς επιβίωσηςγια την ΟΜΛ στην Ευρώπη αγγίζει το 17%. Η ΟΜΛ χαρακτηρίζεται από τον ταχύ πολλαπλασιασμό μη φυσιολογικών κυττάρων στον μυελό των οστών, οδηγώντας σε μη φυσιολογική παραγωγή και λειτουργία των κυττάρων του αίματος. Λόγω τηςμειωμένης παραγωγής ερυθρών αιμοσφαιρίων, αιμοπεταλίων και λευκών αιμοσφαιρίων, οι ασθενείς μπορεί να εμφανίζουν αναιμία, αιμορραγίες και λοιμώξεις. Η ΟΜΛ είναι μία ετερογενής νόσος που συνδέεται με ποικίλες γενετικές μεταλλάξεις και, εάν δεν αντιμετωπιστεί έγκαιρα,μπορεί να παρουσιάσει ταχεία εξέλιξη και να οδηγήσει τον ασθενή στον θάνατο.

Η ανταπόκριση των ασθενών στη θεραπεία μπορεί να είναι μικρής διάρκειας. Αυτό σημαίνει ότι μετά την αρχική ανταπόκριση στη χημειοθεραπεία, περίπου οι μισοίεμφανίζουν υποτροπή εντός ενός έτους,αναδεικνύοντας τη σημαντική ακάλυπτη ανάγκη για θεραπείες συντήρησης που παρατείνουν τη συνολική επιβίωση.