O Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση για το τεμπεντάφουσπ (tebentafusp), ένα φάρμακο για τη θεραπεία ενηλίκων με Χοριοειδικό Μελάνωμα, ένα σπάνιο τύπο καρκίνου των ματιών.
Το Χοριοειδικό Μελάνωμα είναι μία σπάνια και επιθετική ασθένεια, κατά την οποία σχηματίζονται καρκινικά κύτταρα στους ιστούς του ματιού. Τα σημάδια του Χοριοειδικού μελανώματος περιλαμβάνουν θολή όραση ή σκοτεινή κηλίδα στην ίριδα. Οι ασθενείς με ελαττωματικό ή οφθαλμικό μελάνωμα έχουν συχνά κακή πρόγνωση, καθώς η ασθένεια μπορεί να αντισταθεί στις θεραπείες και εξαπλώνεται γρήγορα στο σώμα με το ήπαρ να είναι η πιο συχνή θέση μετάστασης (ασθένεια που εξαπλώνεται σε άλλα μέρη του σώματος). Μόλις εξαπλωθεί η ασθένεια, πολλοί ασθενείς επιβιώνουν λιγότερο από ένα χρόνο.
Επί του παρόντος, οι πιο ευρέως χρησιμοποιούμενες επιλογές θεραπείας πρώτης γραμμής για τη μη μεταστατική νόσο για αυτόν τον καρκίνο είναι η χειρουργική επέμβαση, η ακτινοθεραπεία και η εκπυρήνωση (διαδικασία με την οποία αφαιρείται ολόκληρο το μάτι). Η πάθηση εντοπίζεται κυρίως στον πληθυσμό με ανοιχτόχρωμο δέρμα και ανοιχτόχρωμα μάτια. Υπολογίζεται ότι το μελάνωμα του ραγοειδούς αγγείου επηρεάζει από πέντε έως έντεκα ασθενείς ανά εκατομμύριο.
Το Tebentafusp, είναι ένας τύπος θεραπείας που ονομάζεται διειδική πρωτεΐνη σύντηξης. Λειτουργεί βοηθώντας τα κύτταρα του ανοσοποιητικού να έρθουν αρκετά κοντά στα καρκινικά κύτταρα για να τα επιτεθούν. Η θεραπεία μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε ενήλικες ασθενείς που είναι θετικοί στο ανθρώπινο αντιγόνο λευκοκυττάρων (HLA)-A*02:01 και έχουν ανεγχείρητο (δεν μπορεί να αφαιρεθεί χειρουργικά) ή μεταστατικό μελάνωμα ραγοειδούς.
Η επιτροπή ανθρώπινων φαρμάκων του EMA ( CHMP ) εξέτασε την αίτηση για άδεια κυκλοφορίας στο πλαίσιο ενός επιταχυνόμενου χρονοδιαγράμματος για να επιτρέψει την ταχύτερη πρόσβαση των ασθενών σε αυτό το φάρμακο εν όψει της υψηλής ιατρικής ανάγκης που δεν έχει καλυφθεί.
Η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου
Η CHMP στήριξε τη σύστασή της σε δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη βασική μελέτη Φάσης 3 και μια υποστηρικτική μελέτη. Η κεντρική μελέτη περιελάμβανε 378 ασθενείς με προχωρημένο ραγοειδές μελάνωμα που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία, από τους οποίους οι 252 επιλέχθηκαν τυχαία για να λάβουν tebentafusp και οι 126 ήταν στην ομάδα ελέγχου και έλαβαν μία από τις τρεις ήδη καθιερωμένες θεραπείες για την πάθηση (dacarbazine, ipilimumab ή pembrolizumab). Το Tebentafusp χορηγήθηκε σε ασθενείς μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης. Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν η συνολική επιβίωση (πόσο καιρό έζησαν οι ασθενείς). Η μελέτη έδειξε ότι το φάρμακο παρέτεινε τη ζωή των ασθενών: η διάμεση συνολική επιβίωση ήταν 21,7 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν το tebentafusp και 16 μήνες για τους ασθενείς της ομάδας ελέγχου.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν σε κλινικές δοκιμές ήταν δερματικά εξανθήματα, πυρετός και κνησμός.
Η γνώμη που ενέκρινε η CHMP είναι ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία της θεραπείας προς την πρόσβαση των ασθενών. Η γνώμη θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με άδεια κυκλοφορίας σε όλη την ΕΕ . Μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο/χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας αυτής της χώρας.
