O Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για την ενεργή ουσία brensocatib σε δισκία των 25 mg, για τη θεραπεία των βρογχεκτασιών που δεν οφείλονται σε κυστική ίνωση σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που έχουν υποστεί δύο ή περισσότερες εξάρσεις (επιδείνωση) κατά τους προηγούμενους 12 μήνες.
Πρόκειται για μια χρόνια, προοδευτική πνευμονική νόσος που προκαλεί βλάβη στους αεραγωγούς και σοβαρή πνευμονική δυσλειτουργία, οδηγώντας συχνά σε χρόνιο βήχα και απόφραξη της ροής του αέρα λόγω ανώμαλης παραγωγής βλέννας.
Προκαλείται από επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις και φλεγμονές και μπορεί να ενεργοποιηθεί από διάφορες αιτίες, όπως λοιμώξεις του αναπνευστικού συστήματος, αυτοάνοσες ασθένειες (όταν το αμυντικό σύστημα του οργανισμού επιτίθεται σε φυσιολογικό ιστό) και διαταραχές ανοσοανεπάρκειας (όταν οι άμυνες του οργανισμού είναι μειωμένες από τη γέννηση). Ο εκτιμώμενος αριθμός ασθενών με αυτή τη νόσο στην ΕΕ κυμαίνεται μεταξύ 400.000 και τριών εκατομμυρίων.
Οι ασθενείς συνήθως παρουσιάζουν από μία έως τέσσερις εξάρσεις ετησίως. Οι εξάρσεις συνδέονται με προοδευτική μείωση της πνευμονικής λειτουργίας, επιδείνωση της ποιότητας ζωής και αύξηση της θνησιμότητας. Προς το παρόν, δεν υπάρχουν εγκεκριμένα φάρμακα . Οι ασθενείς έχουν ανάγκη την απομάκρυνση των εκκρίσεων από τους αεραγωγούς και λαμβάνουν αντιβιοτικά και αντιφλεγμονώδη φάρμακα.
Η δραστική ουσία του brensocatib, μια ουσία που αναστέλλει τη διπεπτιδυλοπεπτιδάση 1 (DPP1), ένα ένζυμο που εμπλέκεται στην ενεργοποίηση των ουδετερόφιλων (ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων). Η επαναλαμβανόμενη ενεργοποίηση των ουδετερόφιλων σε ασθενείς με βρογχοεκτασία που δεν προκαλείται από κυστική ίνωση οδηγεί στην υπερβολική απελευθέρωση των πρωτεασών σερίνης(NSP), προκαλώντας βλάβη στο τοίχωμα των αεραγωγών, υπερβολική παραγωγή βλέννας, παρατεταμένη φλεγμονή και διαταραχή της λειτουργίας του ανοσοποιητικού συστήματος. Αναστέλλοντας την DPP1, το brensocatib εμποδίζει την ενεργοποίηση των πρωτεασών σερίνης, μειώνοντας έτσι την επιβλαβή δράση τους στους πνεύμονες.
Μείωση σχεδόν 20% τνω πνευμονικών εξάρσεων
Η σύσταση βασίζεται στα αποτελέσματα μιας τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο κλινικής δοκιμής σε 1.767 ασθενείς. Οι ασθενείς που έλαβαν δισκία 25 mg του φαρμάκου παρουσίασαν μείωση κατά 19,4% στον ετήσιο ρυθμό πνευμονικών εξάρσεων και καθυστέρηση 14 εβδομάδων στον μέσο χρόνο έως την πρώτη πνευμονική έξαρση. Το ποσοστό των ασθενών που παρέμειναν χωρίς εξάρσεις στην εβδομάδα 52 ήταν επίσης σημαντικά υψηλότερο σε όσους έλαβαν θεραπεία.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν πονοκέφαλος, φλεγμονή των ούλων (ασθένειες των ούλων και των περιοδοντικών ιστών) και δερματικά προβλήματα, όπως υπερκεράτωση (πάχυνση του δέρματος), δερματίτιδα (πρήξιμο και ερεθισμός του δέρματος), εξανθήματα και ξηρό δέρμα.
Η γνώμη θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την υιοθέτηση απόφασης σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας σε όλη την ΕΕ. Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εκάστοτε χώρας.
