Η επιτροπή ανθρώπινων φαρμάκων του EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους για το φαρμακευτικό προϊόν προηγμένων θεραπειών (ATMP) Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία σοβαρής και μέτριας σοβαρής αιμορροφιλίας Β.

Η αιμορροφιλία Β είναι μια κληρονομική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από αυξημένη αιμορραγική τάση λόγω μερικής ή πλήρους ανεπάρκειας στη δραστηριότητα του παράγοντα IX, μιας πρωτεΐνης που απαιτείται να παράγει θρόμβους αίματος για να σταματήσει η αιμορραγία.

Το Hemgenix υποστηρίχθηκε μέσω του προγράμματος PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, το οποίο παρέχει έγκαιρη και ενισχυμένη επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη σε φάρμακα που έχουν ιδιαίτερη δυνατότητα να αντιμετωπίσουν τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες των ασθενών.

Επίσης, η επιτροπή ενέκρινε το Imjudo (tremelimumab), που θα χρησιμοποιηθεί σε συνδυασμό με το Imfinzi (durvalumab) για τη θεραπεία ενηλίκων με ηπατοκυτταρικό καρκίνωμα, έναν τύπο καρκίνου του ήπατος, όπως και το Tremelimumab AstraZeneca (tremelimumab), για τη θεραπεία του μεταστατικού μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα σε συνδυασμό με Imfinzi (durvalumab) και χημειοθεραπεία με βάση την πλατίνα.

Η CHMP εξέδωσε θετική γνώμη για το Pombiliti * (σιπαγλυκοσιδάση άλφα) για τη θεραπεία της νόσου αποθήκευσης γλυκογόνου τύπου II, γνωστής και ως νόσος Pompe. Αυτή είναι μια σπάνια, συχνά θανατηφόρα γενετική διαταραχή που προκαλεί μυϊκή αδυναμία και απενεργοποιεί την καρδιά λόγω του γλυκογόνου που συσσωρεύεται στα κύτταρα και τα νεύρα του σώματος.

Ένα γενόσημο φάρμακο, το Dimethyl fumarate Accord (φουμαρικός διμεθυλεστέρας), εγκρίθηκε για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας, μιας χρόνιας νόσου που επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα.

Το φουμαρικό διμεθυλεστέρα Accord ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών ηλικίας 13 ετών και άνω.

Απο την άλλη η CHMP δεν ενέκρινε να κυκλοφορήσει το Omblastys που προοριζόταν για τη θεραπεία του νευροβλαστώματος, ενός σπάνιου τύπου καρκίνου.

Συστάσεις για επεκτάσεις θεραπευτικής ένδειξης για 11 φάρμακα

Η επιτροπή ανθρώπινων φαρμάκων του EMA (CHMP) συνέστησε τη χορήγηση επέκτασης της ένδειξης για 12 φάρμακα που είναι ήδη εγκεκριμένα στην ΕΕ και αυτά είναι τα εξής:

1. Adcirca
2. Dupixent
3. Edistride
4. Enhertu
5. Fintepla
6. Forxiga
7. Hemlibra
8. Imfinzi
9. Kerendia
10. Spikevax
11. Triumeq

Δείτε επίσης: Ο FDA ενέκρινε για χρήση στις ΗΠΑ το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο