ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Ο FDA ενέκρινε για χρήση στις ΗΠΑ το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

Πολιτική Υγείας
Ο FDA ενέκρινε για χρήση στις ΗΠΑ το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο
Οι ρυθμιστικές αρχές των ΗΠΑ ενέκριναν τη γονιδιακή θεραπεία αιμορροφιλίας Β της CSL Behring, μια έγχυση που απαλλάσσει τους ασθενείς από τακτικές θεραπείες.
Πέμπτη, 24/11/2022 - 09:03
— Photo: Φωτογραφία από Chokniti Khongchum
Χριστίνα Παναγιώτα Βελαλή Χριστίνα Παναγιώτα Βελαλή

Το κόστος για τις ΗΠΑ ανέρχεται σε 3,5 εκατομμύρια δολάρια ανά δόση, καθιστώντας το, ως το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, όπως ανέφερε το Reuters.

Το Hemgenix της CSL Behring, που χορηγήθηκε μόνο μία φορά, μείωσε τον αριθμό των αιμορραγικών συμβάντων που αναμένονταν κατά τη διάρκεια ενός έτους κατά 54%, σύμφωνα τη βασική μελέτη της θεραπείας. Επίσης, απελευθέρωσε το 94% των ασθενών από τις χρονοβόρες και δαπανηρές εγχύσεις του παράγοντα IX, ο οποίος χρησιμοποιείται επί του παρόντος για τον έλεγχο της δυνητικά θανατηφόρας κατάστασης.

«Αν και η τιμή είναι λίγο υψηλότερη από το αναμενόμενο, πιστεύω ότι έχει πιθανότητες επιτυχίας, επειδή πρώτον, τα υπάρχοντα φάρμακα είναι επίσης πολύ ακριβά και δεύτερον, οι ασθενείς με αιμορροφιλία ζουν συνεχώς υπό τον φόβο της αιμορραγίας», δήλωσε ο Brad Loncar, επενδυτής βιοτεχνολογίας και διευθύνων σύμβουλος της Loncar Investments. «Ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας θα είναι ελκυστικό σε κάποιους».

Τι είναι η αιμορροφιλία Β

Η αιμορροφιλία Β είναι μια σπάνια, κληρονομική διαταραχή της πήξης του αίματος που συνήθως αντιμετωπίζεται με ενέσεις παράγοντα πήξης πρωτεΐνης IX τους οποίους χρειάζεται το σώμα για να σχηματίσει θρόμβους και να σταματήσει την αιμορραγία. Προκαλείται από ένα μόνο γονιδιακό ελάττωμα που οδηγεί σε ανεπαρκή παραγωγή του παράγοντα πήξης IX, καθιστώντας το σώμα των ασθενών ανίκανο να σταματήσει την αιμορραγία από μόνο του.

Σε ένα δελτίο τύπου, ο Matt Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της uniQure, χαρακτήρισε την έγκριση «ιστορικό επίτευγμα που βασίζεται σε πάνω από μια δεκαετία έρευνας και κλινικής ανάπτυξης» που θα επιτρέψει σε αυτούς τους ασθενείς «την πιθανότητα να απελευθερωθούν από τακτικές εγχύσεις».

Το Hemgenix λειτουργεί παρέχοντας ένα γονίδιο που μπορεί να παράγει τους παράγοντες πήξης που λείπουν στο ήπαρ, το οποίο αρχίζει να εργάζεται για να παράγει την πρωτεΐνη του παράγοντα IX.

Ο Kapusta πρόσθεσε στο BioSpace ότι η μεγαλύτερη πρόκληση για την ανάπτυξη του θεραπευτικού προέκυψε όταν η εταιρεία άλλαξε από τη χρήση της παραλλαγής wild-type FIX σε Factor IX στην παραλλαγή της Πάδοβας (FIX-Padova).

Ο Kapusta είπε ότι η ομάδα του έπρεπε στη συνέχεια να πείσει τον FDA ότι η αλλαγή, αν και σημαντική για τους ασθενείς, δεν ήταν αρκετά μεγάλη ώστε να δικαιολογήσει την επανεκκίνηση της δοκιμής από την εταιρεία.

Οι γονιδιακές θεραπείες μπορούν να βελτιώσουν σημαντικά μια σειρά καταστροφικών καταστάσεων διορθώνοντας τις υποκείμενες αιτίες τους.

Το Zolgensma της Novartis AG για μωρά με νωτιαία μυϊκή ατροφία είχε τιμή 2,1 εκατομμύρια δολάρια όταν εγκρίθηκε το 2019, ενώ το Zynteglo της Bluebird Bio για τη διαταραχή του αίματος βήτα θαλασσαιμία, κοστολογήθηκε στα 2,8 εκατομμύρια δολάρια νωρίτερα φέτος.

Αν και έχουν σημειωθεί πρόοδοι στη θεραπεία της αιμορροφιλίας, τα μέτρα που απαιτούνται για την πρόληψη και τη θεραπεία της αιμορραγίας μπορούν να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής των ασθενών, δήλωσε ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ.

Το Hemgenix καταγράφει σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για άτομα που επηρεάζονται από τη νόσο, επισήμανε.

Η γονιδιακή θεραπεία θα κατασκευαστεί στο Λέξινγκτον της Μασαχουσέτης από την uniQure NV, η οποία πούλησε τα δικαιώματα εμπορίας του Hemgenix στην CSL Behring το 2020.

Περίπου 16 εκατομμύρια άνθρωποι στις ΗΠΑ και την Ευρώπη έχουν αιμορροφιλία Β, σύμφωνα με την uniQure.

Η αιμορροφιλία Α είναι πιο συχνή, επηρεάζοντας περίπου πέντε φορές περισσότερους ανθρώπους.

Πηγή: Biospace, Reuters, uniQure

Δείτε επίσης: Πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της σοβαρής αιμορροφιλίας Α

Τελευταία τροποποίηση στις 24/11/2022 - 09:21
  • FDA
  • ΗΠΑ
  • ΦΑΡΜΑΚΟ
  • ΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΑ
  • ΘΕΡΑΠΕΙΑ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Κατατέθηκε στη Βουλή το νομοσχέδιο για τα νοσοκομεία του ΕΣΥ: Αυξάνονται αναδρομικά οι αποδοχές των γιατρών
Κατατέθηκε στη Βουλή το νομοσχέδιο για τα νοσοκομεία του ΕΣΥ: Αυξάνονται αναδρομικά οι αποδοχές των γιατρών 23 Νοεμβρίου 2022
ΕΣΥ: Σε ποιούς γιατρούς αυξάνεται το νοσοκομειακό επίδομα 24 Νοεμβρίου 2022
ΕΣΥ: Σε ποιούς γιατρούς αυξάνεται το νοσοκομειακό επίδομα

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Το καλοκαίρι προκάλεσε έξαρση της ακμή σας; Αιτίες και θεραπεία
Health Talk
01/09/2025 - 16:00

Το καλοκαίρι προκάλεσε έξαρση της ακμή σας; Αιτίες και θεραπεία

Νέο φάρμακο υπόσχεται επιτυχή αντιμετώπιση της επίμονης υπέρτασης
Pharma News
01/09/2025 - 13:36

Νέο φάρμακο υπόσχεται επιτυχή αντιμετώπιση της επίμονης υπέρτασης

Δασκαλάκης (CDC) για πολιτική κυβέρνησης Τραμπ: Κατάρρευση του τείχους προστασίας μεταξύ επιστήμης και ιδεολογίας0
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 09:00

Δασκαλάκης (CDC) για πολιτική κυβέρνησης Τραμπ: Κατάρρευση του τείχους προστασίας μεταξύ επιστήμης και ιδεολογίας0

Χάος στα αμερικανικά Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Ασθενειών : Απολύθηκε η νέα πρόεδρος
Πολιτική Υγείας
28/08/2025 - 09:01

Χάος στα αμερικανικά Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Ασθενειών : Απολύθηκε η νέα πρόεδρος

Φάρμακο για το άσθμα βοηθάει σημαντικά στην αντιμετώπιση σπάνιας νευρολογικής διαταραχής
Pharma News
27/08/2025 - 13:07

Φάρμακο για το άσθμα βοηθάει σημαντικά στην αντιμετώπιση σπάνιας νευρολογικής διαταραχής

Πειραματικό ημερήσιο χάπι μειώνει το βάρος κατά 10,5% σε ασθενείς με διαβήτη 2
Pharma News
27/08/2025 - 09:00

Πειραματικό ημερήσιο χάπι μειώνει το βάρος κατά 10,5% σε ασθενείς με διαβήτη 2

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

ΙΑΣΩ Γενική Κλινική: Προσφορά Ελέγχου ΣΜΝ με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Σεξουαλικής Υγείας
Υπηρεσίες Υγείας
02/09/2025 - 03:37
Αθηναϊκή Κλινική: Νέος αξονικός τομογράφος RevolutionMaxima -Υψηλή ευκρίνεια, ελαχιστοποιημένη ακτινοβολία
Υπηρεσίες Υγείας
01/09/2025 - 21:01
Τοποθέτηση οπλίτη γιατρού στο πολυδύναμο περιφερειακό ιατρείο Ψαρών
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 19:30
BAT Hellas: Η τεχνητή νοημοσύνη στην υπηρεσία της προστασίας των ανηλίκων από αλκοολούχα και νικοτίνη
Digital Health
01/09/2025 - 19:00
Τριχόπτωση: Ο ρόλος της ζάχαρης και του αλκοόλ
Ομορφιά
01/09/2025 - 18:00
Ε.Σ.Α.μεΑ.: Άτομα με αναπηρία στην Γάζα- Μια τραγωδία μέσα στην τραγωδία
Patient Talk
01/09/2025 - 17:00
Το καλοκαίρι προκάλεσε έξαρση της ακμή σας; Αιτίες και θεραπεία
Health Talk
01/09/2025 - 16:00
Πόση ώρα πρέπει να κρατάει ένα φιλί στο στόμα για να αποτρέψει την τερηδόνα;
Υγεία
01/09/2025 - 15:30
Παπαστράτος και Πολιτεία ενώνουν δυνάμεις για την αποτροπή διάθεσης καπνικών προϊόντων σε ανηλίκους
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 15:11
Η θεραπεία ορμονικής υποκατάστασης αυξάνει τον κίνδυνο απώλειας ακοής
Υγεία
01/09/2025 - 14:30
Νέο φάρμακο υπόσχεται επιτυχή αντιμετώπιση της επίμονης υπέρτασης
Pharma News
01/09/2025 - 13:36
Τελικά η ασπιρίνη δεν είναι το καλύτερο φάρμακο στην πρόληψη των καρδιαγγειακών επεισοδίων
Pharma News
01/09/2025 - 12:30
Αλλαγή στην ηγεσία της GSK Ελλάδος: Η Lizzie Champion νέα Πρόεδρος ΔΣ και Διευθύνουσα Σύμβουλος
Pharma News
01/09/2025 - 11:25
Η δυσμηνόρροια στην εφηβεία προάγγελος χρόνιων πόνων στην ενήλικη ζωή
Υγεία
01/09/2025 - 11:20
Αγαπηδάκη: Η Ελλάδα δείχνει τον δρόμο στην πρόληψη καρδιαγγειακών νοσημάτων- Συγχαρητήρια από την Κομισιόν
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 10:10
Δασκαλάκης (CDC) για πολιτική κυβέρνησης Τραμπ: Κατάρρευση του τείχους προστασίας μεταξύ επιστήμης και ιδεολογίας0
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 09:00
Η Ελλάδα το 2050: Το 33% του πληθυσμού θα είναι άνω των 65 - Η «βόμβα» της δημόσιας υγείας
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 08:48
Γεωργιάδης: Τρία ψέματα και μισή αλήθεια για το ΕΣΥ
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:32
Ένας μήνας αξιολόγησης των νοσοκομείων του ΕΣΥ - Ποιοι τομείς έχουν υψηλές και ποιοι χαμηλές βαθμολογίες
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:22
Πώς το hair styling με θερμότητα επιβαρύνει τους πνεύμονες όσο η παραμονή στην μποτιλιαρισμένη Κηφισίας
Ομορφιά
30/08/2025 - 08:53
ΗΔΙΚΑ: Προσωρινή διακοπή της ηλεκτρονικής συνταγογράφησης λόγω αναβάθμισης
Digital Health
30/08/2025 - 08:30
Ο σωστός και ποιοτικός ύπνος «κλειδί» για τη μείωση του κινδύνου ανάπτυξης Αλτσχάιμερ
Υγεία
29/08/2025 - 21:07
Προστατεύουν όλα τα είδη άσκησης από την οστεοαρθρίτιδα γόνατος; Τι δείχνουν νέες μελέτες!
Health Talk
29/08/2025 - 20:38
Αθλητισμός και ντόπινγκ: Ουσίες που προκαλούν επικίνδυνη υπερδιέγερση και νοθευμένα ρεκόρ
Fitness
29/08/2025 - 20:04
Η πρωταθλήτρια του τένις Μόνικα Σέλες πάσχει από μυασθένεια Gravis – Τι είναι και πώς επηρεάζει ασθενείς
Υγεία
29/08/2025 - 18:07
Παρουσία Δαβάκη η τελετή αποφοίτησης Ανθυπολοχαγών της Σχολής Εφαρμογής Υγειονομικού
Επικαιρότητα
29/08/2025 - 17:41
Τι είναι το πτερύγιο στο μάτι και πώς αντιμετωπίζεται
Health Talk
29/08/2025 - 16:52
Επηρεάζουν τα φάρμακα για το αδυνάτισμα τα γυναικεία γεννητικά όργανα; Τι λένε οι ειδικοί
Υγεία
29/08/2025 - 16:28
Ο ΠΦΣ καταγγέλλει απάτη με στόχο τα φαρμακεία σε ολόκληρη τη χώρα
Pharma Policy
29/08/2025 - 16:07
Πρωτοποριακό χάπι αυξάνει το προσδόκιμο ζωής ασθενών με καρκίνο του μαστού
Pharma News
29/08/2025 - 15:39

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Πώς το hair styling με θερμότητα επιβαρύνει τους πνεύμονες όσο η παραμονή στην μποτιλιαρισμένη Κηφισίας
Ομορφιά
30/08/2025 - 08:53
ΗΔΙΚΑ: Προσωρινή διακοπή της ηλεκτρονικής συνταγογράφησης λόγω αναβάθμισης
Digital Health
30/08/2025 - 08:30
Πόση ώρα πρέπει να κρατάει ένα φιλί στο στόμα για να αποτρέψει την τερηδόνα;
Υγεία
01/09/2025 - 15:30
Ένας μήνας αξιολόγησης των νοσοκομείων του ΕΣΥ - Ποιοι τομείς έχουν υψηλές και ποιοι χαμηλές βαθμολογίες
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:22
Γεωργιάδης: Τρία ψέματα και μισή αλήθεια για το ΕΣΥ
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:32
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo