ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Ο FDA ενέκρινε για χρήση στις ΗΠΑ το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

Πολιτική Υγείας
Ο FDA ενέκρινε για χρήση στις ΗΠΑ το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο
Οι ρυθμιστικές αρχές των ΗΠΑ ενέκριναν τη γονιδιακή θεραπεία αιμορροφιλίας Β της CSL Behring, μια έγχυση που απαλλάσσει τους ασθενείς από τακτικές θεραπείες.
Πέμπτη, 24/11/2022 - 09:03
— Photo: Φωτογραφία από Chokniti Khongchum
Χριστίνα Παναγιώτα Βελαλή Χριστίνα Παναγιώτα Βελαλή

Το κόστος για τις ΗΠΑ ανέρχεται σε 3,5 εκατομμύρια δολάρια ανά δόση, καθιστώντας το, ως το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, όπως ανέφερε το Reuters.

Το Hemgenix της CSL Behring, που χορηγήθηκε μόνο μία φορά, μείωσε τον αριθμό των αιμορραγικών συμβάντων που αναμένονταν κατά τη διάρκεια ενός έτους κατά 54%, σύμφωνα τη βασική μελέτη της θεραπείας. Επίσης, απελευθέρωσε το 94% των ασθενών από τις χρονοβόρες και δαπανηρές εγχύσεις του παράγοντα IX, ο οποίος χρησιμοποιείται επί του παρόντος για τον έλεγχο της δυνητικά θανατηφόρας κατάστασης.

«Αν και η τιμή είναι λίγο υψηλότερη από το αναμενόμενο, πιστεύω ότι έχει πιθανότητες επιτυχίας, επειδή πρώτον, τα υπάρχοντα φάρμακα είναι επίσης πολύ ακριβά και δεύτερον, οι ασθενείς με αιμορροφιλία ζουν συνεχώς υπό τον φόβο της αιμορραγίας», δήλωσε ο Brad Loncar, επενδυτής βιοτεχνολογίας και διευθύνων σύμβουλος της Loncar Investments. «Ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας θα είναι ελκυστικό σε κάποιους».

Τι είναι η αιμορροφιλία Β

Η αιμορροφιλία Β είναι μια σπάνια, κληρονομική διαταραχή της πήξης του αίματος που συνήθως αντιμετωπίζεται με ενέσεις παράγοντα πήξης πρωτεΐνης IX τους οποίους χρειάζεται το σώμα για να σχηματίσει θρόμβους και να σταματήσει την αιμορραγία. Προκαλείται από ένα μόνο γονιδιακό ελάττωμα που οδηγεί σε ανεπαρκή παραγωγή του παράγοντα πήξης IX, καθιστώντας το σώμα των ασθενών ανίκανο να σταματήσει την αιμορραγία από μόνο του.

Σε ένα δελτίο τύπου, ο Matt Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της uniQure, χαρακτήρισε την έγκριση «ιστορικό επίτευγμα που βασίζεται σε πάνω από μια δεκαετία έρευνας και κλινικής ανάπτυξης» που θα επιτρέψει σε αυτούς τους ασθενείς «την πιθανότητα να απελευθερωθούν από τακτικές εγχύσεις».

Το Hemgenix λειτουργεί παρέχοντας ένα γονίδιο που μπορεί να παράγει τους παράγοντες πήξης που λείπουν στο ήπαρ, το οποίο αρχίζει να εργάζεται για να παράγει την πρωτεΐνη του παράγοντα IX.

Ο Kapusta πρόσθεσε στο BioSpace ότι η μεγαλύτερη πρόκληση για την ανάπτυξη του θεραπευτικού προέκυψε όταν η εταιρεία άλλαξε από τη χρήση της παραλλαγής wild-type FIX σε Factor IX στην παραλλαγή της Πάδοβας (FIX-Padova).

Ο Kapusta είπε ότι η ομάδα του έπρεπε στη συνέχεια να πείσει τον FDA ότι η αλλαγή, αν και σημαντική για τους ασθενείς, δεν ήταν αρκετά μεγάλη ώστε να δικαιολογήσει την επανεκκίνηση της δοκιμής από την εταιρεία.

Οι γονιδιακές θεραπείες μπορούν να βελτιώσουν σημαντικά μια σειρά καταστροφικών καταστάσεων διορθώνοντας τις υποκείμενες αιτίες τους.

Το Zolgensma της Novartis AG για μωρά με νωτιαία μυϊκή ατροφία είχε τιμή 2,1 εκατομμύρια δολάρια όταν εγκρίθηκε το 2019, ενώ το Zynteglo της Bluebird Bio για τη διαταραχή του αίματος βήτα θαλασσαιμία, κοστολογήθηκε στα 2,8 εκατομμύρια δολάρια νωρίτερα φέτος.

Αν και έχουν σημειωθεί πρόοδοι στη θεραπεία της αιμορροφιλίας, τα μέτρα που απαιτούνται για την πρόληψη και τη θεραπεία της αιμορραγίας μπορούν να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής των ασθενών, δήλωσε ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ.

Το Hemgenix καταγράφει σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για άτομα που επηρεάζονται από τη νόσο, επισήμανε.

Η γονιδιακή θεραπεία θα κατασκευαστεί στο Λέξινγκτον της Μασαχουσέτης από την uniQure NV, η οποία πούλησε τα δικαιώματα εμπορίας του Hemgenix στην CSL Behring το 2020.

Περίπου 16 εκατομμύρια άνθρωποι στις ΗΠΑ και την Ευρώπη έχουν αιμορροφιλία Β, σύμφωνα με την uniQure.

Η αιμορροφιλία Α είναι πιο συχνή, επηρεάζοντας περίπου πέντε φορές περισσότερους ανθρώπους.

Πηγή: Biospace, Reuters, uniQure

Δείτε επίσης: Πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της σοβαρής αιμορροφιλίας Α

Τελευταία τροποποίηση στις 24/11/2022 - 09:21
  • FDA
  • ΗΠΑ
  • ΦΑΡΜΑΚΟ
  • ΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΑ
  • ΘΕΡΑΠΕΙΑ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Κατατέθηκε στη Βουλή το νομοσχέδιο για τα νοσοκομεία του ΕΣΥ: Αυξάνονται αναδρομικά οι αποδοχές των γιατρών
Κατατέθηκε στη Βουλή το νομοσχέδιο για τα νοσοκομεία του ΕΣΥ: Αυξάνονται αναδρομικά οι αποδοχές των γιατρών 23 Νοεμβρίου 2022
ΕΣΥ: Σε ποιούς γιατρούς αυξάνεται το νοσοκομειακό επίδομα 24 Νοεμβρίου 2022
ΕΣΥ: Σε ποιούς γιατρούς αυξάνεται το νοσοκομειακό επίδομα

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

AIDS: Οι περικοπές της διεθνούς βοήθειας από τις ΗΠΑ απειλούν να γυρίσουν τον κόσμο 20 χρόνια πίσω
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 16:00

AIDS: Οι περικοπές της διεθνούς βοήθειας από τις ΗΠΑ απειλούν να γυρίσουν τον κόσμο 20 χρόνια πίσω

Πολλαπλό μυέλωμα: Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για διάγνωση και θεραπεία
Health Talk
10/07/2025 - 14:00

Πολλαπλό μυέλωμα: Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για διάγνωση και θεραπεία

Νέα θεραπεία μπορεί να καθυστερήσει τον διαβήτη τύπου 1 για χρόνια αν χορηγηθεί εγκαίρως
Pharma News
10/07/2025 - 12:00

Νέα θεραπεία μπορεί να καθυστερήσει τον διαβήτη τύπου 1 για χρόνια αν χορηγηθεί εγκαίρως

Δημ. Τσιόδρας - Ν. Παπανδρέου: Ενδεχόμενοι δασμοί των ΗΠΑ σε φαρμακευτικά προϊόντα απειλούν την υγεία και τις αλυσίδες εφοδιασμού
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 08:01

Δημ. Τσιόδρας - Ν. Παπανδρέου: Ενδεχόμενοι δασμοί των ΗΠΑ σε φαρμακευτικά προϊόντα απειλούν την υγεία και τις αλυσίδες εφοδιασμού

Αγωγή γιατρών σε βάρος του Κένεντι τζούνιορ για την πολιτική του έναντι των εμβολιασμών κατά της Covid
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 16:07

Αγωγή γιατρών σε βάρος του Κένεντι τζούνιορ για την πολιτική του έναντι των εμβολιασμών κατά της Covid

EFPIA:Η Κίνα ξεπερνά για πρώτη φορά τις ΗΠΑ και την ΕΕ ως ηγέτης στην ανακάλυψη φαρμάκων
Pharma Policy
08/07/2025 - 11:00

EFPIA:Η Κίνα ξεπερνά για πρώτη φορά τις ΗΠΑ και την ΕΕ ως ηγέτης στην ανακάλυψη φαρμάκων

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Τα οφέλη της ηλιοθεραπείας με...μέτρο
Υγεία
11/07/2025 - 09:00
Εξαγορά του κλάδου οδοντιατρικών προϊόντων της ΑBC Kinitron από την ΠΕΤΣΙΑΒΑΣ Α.Ε
Pharma News
10/07/2025 - 20:00
Αντιμετώπιση παθήσεων εγκεφάλου, σπονδυλικής στήλης και αρθρώσεων στο Metropolitan General
Υπηρεσίες Υγείας
10/07/2025 - 19:00
Καρκίνος του πνεύμονα και διατροφή: 7 ωφέλιμες τροφές για τους ασθενείς
Διατροφή
10/07/2025 - 18:00
Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία: Βελτίωση της κινητικής λειτουργίας με αυξημένη δόση νουσινερσένης
Pharma News
10/07/2025 - 17:00
AIDS: Οι περικοπές της διεθνούς βοήθειας από τις ΗΠΑ απειλούν να γυρίσουν τον κόσμο 20 χρόνια πίσω
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 16:00
Gwada αρνητικό: η πιο σπάνια ομάδα αίματος στον κόσμο
Υγεία
10/07/2025 - 15:00
Πολλαπλό μυέλωμα: Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για διάγνωση και θεραπεία
Health Talk
10/07/2025 - 14:00
Γεωργιάδης για Τζάνειο: Ο ΟΔΙΠΥ είχε κάνει ελέγχους νωρίτερα - Ντρέπομαι για τον εκτυπωτή χωρίς μελάνι
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 13:18
Merck: Δυνατή προσθήκη σκευάσματος για τη ΧΑΠ στο πορτφόλιο της με την εξαγορά έναντι 10 δισ. της Verona
Pharma News
10/07/2025 - 13:00
Γεωργιάδης: Σ' ένα 10ήμερο η κατ' οίκον παράδοση φαρμάκων θα έχει ομαλοποιηθεί
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 12:47
Νέα θεραπεία μπορεί να καθυστερήσει τον διαβήτη τύπου 1 για χρόνια αν χορηγηθεί εγκαίρως
Pharma News
10/07/2025 - 12:00
Ρομπότ πραγματοποίησε επέμβαση χωρίς ανθρώπινη βοήθεια με 100% ακρίβεια
Digital Health
10/07/2025 - 11:00
Σε αναστολή τέθηκε η ιατροδικαστική υπηρεσία της Πάτρας
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 10:31
Στάση εργασίας του Συλλόγου Εργαζομένων 1ης και 2ης Υγειονομικής Περιφέρειας από τις 12:00 μέχρι τις 15:00
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 10:30
Χημειοθεραπεία χωρίς απώλεια μαλλιών χάρη στην ψύξη και τα αντιοξειδωτικά των σταφυλιών
Υγεία
10/07/2025 - 10:08
Η 11η «Βιβλιοθήκη Ανάσας» παραδόθηκε στο Ιπποκράτειο Νοσοκομείο Θεσσαλονίκης
Υγεία
10/07/2025 - 09:14
ECDC: Η διφθερίτιδα εξαπλώνεται - Μέτρα προστασίας των ευάλωτων πληθυσμών
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 09:00
Υγεία - Μητέρα: Ενοποίηση των δύο κτιριακών συγκροτημάτων και δημιουργία ενιαίου κήπου 12.500 τ.μ
Υπηρεσίες Υγείας
10/07/2025 - 07:55
Το «προΣfΕΕρουμε» στη Μυτιλήνη: Στήριξη σε ευάλωτους συνανθρώπους μας σε δομές
Pharma Policy
10/07/2025 - 06:04
Η Ελλάδα ως κόμβος καινοτομίας στις βιοεπιστήμες
Pharma Policy
09/07/2025 - 21:00
ΙΣΑ και φορείς ΠΦΥ ζητούν αύξηση της αμοιβής της ιατρικής επίσκεψης από τον ΕΟΠΥΥ
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 20:00
Ο σχεδιασμός και η υλοποίηση του νέου υγειονομικού χάρτη της χώρας στο τραπέζι της συνάντησης της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας με τον Υφυπουργό Υγείας
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 19:00
Οι ειδικοί προειδοποιούν ότι πολλές διαγνώσεις ΔΕΠΥ μπορεί να είναι ανακριβείς
Ψυχική Υγεία
09/07/2025 - 19:00
ΕΟΔΥ: 4 κρούσματα λοίμωξης ιού του Δυτικού Νείλου στην Αττική - Κάθε Τετάρτη η ενημέρωση
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 18:21
Η περιφέρεια της μέσης εργαλείο για την πρόβλεψη του προσδόκιμου ζωής
Υγεία
09/07/2025 - 18:00
Τηλεφωνική γραμμή ενημέρωσης και υποστήριξης για ζητήματα γονιμότητας
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 17:05
Κυκλοφόρησε η πρώτη Barbie με διαβήτη τύπου 1
Επικαιρότητα
09/07/2025 - 16:01
Έρευνα καταγράφει διπλασιασμό της ερωτικής συχνότητας σε περιόδους κρίσης και πολέμου
Ψυχική Υγεία
09/07/2025 - 15:00
Αξιολόγηση δημόσιων νοσοκομείων: Οι 38 ερωτήσεις στις οποίες θα απαντούν οι ασθενείς
Digital Health
09/07/2025 - 14:40

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Παγκόσμια Ημέρα Αλλεργίας: Τα τρόφιμα που πυροδοτούν τροφική αλλεργία
Διατροφή
08/07/2025 - 11:58
Φάρμακο για τον βήχα φαίνεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της άνοιας της νόσου Πάρκινσον
Pharma News
08/07/2025 - 13:00
Μ. Θεμιστοκλέους: 300 νέοι διασώστες του ΕΚΑΒ φέτος το καλοκαίρι σε όλη τη χώρα
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 11:55
AbbVie και «ΑΝΑΣΑ»: Μια εβδομάδα γεμάτη από δράσεις για τα παιδιά και το περιβάλλον
Pharma News
08/07/2025 - 21:39
Αγωγή γιατρών σε βάρος του Κένεντι τζούνιορ για την πολιτική του έναντι των εμβολιασμών κατά της Covid
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 16:07
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo