ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Ο FDA ενέκρινε για χρήση στις ΗΠΑ το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

Πολιτική Υγείας
Ο FDA ενέκρινε για χρήση στις ΗΠΑ το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο
Οι ρυθμιστικές αρχές των ΗΠΑ ενέκριναν τη γονιδιακή θεραπεία αιμορροφιλίας Β της CSL Behring, μια έγχυση που απαλλάσσει τους ασθενείς από τακτικές θεραπείες.
Πέμπτη, 24/11/2022 - 09:03
— Photo: Φωτογραφία από Chokniti Khongchum
Χριστίνα Παναγιώτα Βελαλή Χριστίνα Παναγιώτα Βελαλή

Το κόστος για τις ΗΠΑ ανέρχεται σε 3,5 εκατομμύρια δολάρια ανά δόση, καθιστώντας το, ως το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, όπως ανέφερε το Reuters.

Το Hemgenix της CSL Behring, που χορηγήθηκε μόνο μία φορά, μείωσε τον αριθμό των αιμορραγικών συμβάντων που αναμένονταν κατά τη διάρκεια ενός έτους κατά 54%, σύμφωνα τη βασική μελέτη της θεραπείας. Επίσης, απελευθέρωσε το 94% των ασθενών από τις χρονοβόρες και δαπανηρές εγχύσεις του παράγοντα IX, ο οποίος χρησιμοποιείται επί του παρόντος για τον έλεγχο της δυνητικά θανατηφόρας κατάστασης.

«Αν και η τιμή είναι λίγο υψηλότερη από το αναμενόμενο, πιστεύω ότι έχει πιθανότητες επιτυχίας, επειδή πρώτον, τα υπάρχοντα φάρμακα είναι επίσης πολύ ακριβά και δεύτερον, οι ασθενείς με αιμορροφιλία ζουν συνεχώς υπό τον φόβο της αιμορραγίας», δήλωσε ο Brad Loncar, επενδυτής βιοτεχνολογίας και διευθύνων σύμβουλος της Loncar Investments. «Ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας θα είναι ελκυστικό σε κάποιους».

Τι είναι η αιμορροφιλία Β

Η αιμορροφιλία Β είναι μια σπάνια, κληρονομική διαταραχή της πήξης του αίματος που συνήθως αντιμετωπίζεται με ενέσεις παράγοντα πήξης πρωτεΐνης IX τους οποίους χρειάζεται το σώμα για να σχηματίσει θρόμβους και να σταματήσει την αιμορραγία. Προκαλείται από ένα μόνο γονιδιακό ελάττωμα που οδηγεί σε ανεπαρκή παραγωγή του παράγοντα πήξης IX, καθιστώντας το σώμα των ασθενών ανίκανο να σταματήσει την αιμορραγία από μόνο του.

Σε ένα δελτίο τύπου, ο Matt Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της uniQure, χαρακτήρισε την έγκριση «ιστορικό επίτευγμα που βασίζεται σε πάνω από μια δεκαετία έρευνας και κλινικής ανάπτυξης» που θα επιτρέψει σε αυτούς τους ασθενείς «την πιθανότητα να απελευθερωθούν από τακτικές εγχύσεις».

Το Hemgenix λειτουργεί παρέχοντας ένα γονίδιο που μπορεί να παράγει τους παράγοντες πήξης που λείπουν στο ήπαρ, το οποίο αρχίζει να εργάζεται για να παράγει την πρωτεΐνη του παράγοντα IX.

Ο Kapusta πρόσθεσε στο BioSpace ότι η μεγαλύτερη πρόκληση για την ανάπτυξη του θεραπευτικού προέκυψε όταν η εταιρεία άλλαξε από τη χρήση της παραλλαγής wild-type FIX σε Factor IX στην παραλλαγή της Πάδοβας (FIX-Padova).

Ο Kapusta είπε ότι η ομάδα του έπρεπε στη συνέχεια να πείσει τον FDA ότι η αλλαγή, αν και σημαντική για τους ασθενείς, δεν ήταν αρκετά μεγάλη ώστε να δικαιολογήσει την επανεκκίνηση της δοκιμής από την εταιρεία.

Οι γονιδιακές θεραπείες μπορούν να βελτιώσουν σημαντικά μια σειρά καταστροφικών καταστάσεων διορθώνοντας τις υποκείμενες αιτίες τους.

Το Zolgensma της Novartis AG για μωρά με νωτιαία μυϊκή ατροφία είχε τιμή 2,1 εκατομμύρια δολάρια όταν εγκρίθηκε το 2019, ενώ το Zynteglo της Bluebird Bio για τη διαταραχή του αίματος βήτα θαλασσαιμία, κοστολογήθηκε στα 2,8 εκατομμύρια δολάρια νωρίτερα φέτος.

Αν και έχουν σημειωθεί πρόοδοι στη θεραπεία της αιμορροφιλίας, τα μέτρα που απαιτούνται για την πρόληψη και τη θεραπεία της αιμορραγίας μπορούν να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής των ασθενών, δήλωσε ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ.

Το Hemgenix καταγράφει σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για άτομα που επηρεάζονται από τη νόσο, επισήμανε.

Η γονιδιακή θεραπεία θα κατασκευαστεί στο Λέξινγκτον της Μασαχουσέτης από την uniQure NV, η οποία πούλησε τα δικαιώματα εμπορίας του Hemgenix στην CSL Behring το 2020.

Περίπου 16 εκατομμύρια άνθρωποι στις ΗΠΑ και την Ευρώπη έχουν αιμορροφιλία Β, σύμφωνα με την uniQure.

Η αιμορροφιλία Α είναι πιο συχνή, επηρεάζοντας περίπου πέντε φορές περισσότερους ανθρώπους.

Πηγή: Biospace, Reuters, uniQure

Δείτε επίσης: Πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της σοβαρής αιμορροφιλίας Α

Τελευταία τροποποίηση στις 24/11/2022 - 09:21
  • FDA
  • ΗΠΑ
  • ΦΑΡΜΑΚΟ
  • ΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΑ
  • ΘΕΡΑΠΕΙΑ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Κατατέθηκε στη Βουλή το νομοσχέδιο για τα νοσοκομεία του ΕΣΥ: Αυξάνονται αναδρομικά οι αποδοχές των γιατρών
Κατατέθηκε στη Βουλή το νομοσχέδιο για τα νοσοκομεία του ΕΣΥ: Αυξάνονται αναδρομικά οι αποδοχές των γιατρών 23 Νοεμβρίου 2022
ΕΣΥ: Σε ποιούς γιατρούς αυξάνεται το νοσοκομειακό επίδομα 24 Νοεμβρίου 2022
ΕΣΥ: Σε ποιούς γιατρούς αυξάνεται το νοσοκομειακό επίδομα

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Axios:Δυσοίωνη η εικόνα για το κόστος της ασφάλισης το 2026 για τους εργαζομένους στις ΗΠΑ
Υπηρεσίες Υγείας
12/09/2025 - 17:00

Axios:Δυσοίωνη η εικόνα για το κόστος της ασφάλισης το 2026 για τους εργαζομένους στις ΗΠΑ

Μούδιασμα, πόνος ή μυρμήγκιασμα στο χέρι; Όλα όσα πρέπει να γνωρίζετε για το Σύνδρομο Καρπιαίου Σωλήνα
Health Talk
12/09/2025 - 19:00

Μούδιασμα, πόνος ή μυρμήγκιασμα στο χέρι; Όλα όσα πρέπει να γνωρίζετε για το Σύνδρομο Καρπιαίου Σωλήνα

COVID-19: Οι μάσκες πιο αποτελεσματικές για τη δημόσια υγεία από το κλείσιμο των σχολείων
Πολιτική Υγείας
12/09/2025 - 20:00

COVID-19: Οι μάσκες πιο αποτελεσματικές για τη δημόσια υγεία από το κλείσιμο των σχολείων

Προς μία «καθολική» θεραπεία κατά της εποχικής γρίπης; Κοκτέιλ αντισωμάτων στοχεύει στο αδύνατο σημείο του ιού
Υγεία
11/09/2025 - 11:00

Προς μία «καθολική» θεραπεία κατά της εποχικής γρίπης; Κοκτέιλ αντισωμάτων στοχεύει στο αδύνατο σημείο του ιού

Σύνδρομο Πολυκυστικών Ωοθηκών: Ο ρόλος της μυο-ινοσιτόλης στη ρύθμιση του κύκλου και την προστασία της γονιμότητας
Pharma News
10/09/2025 - 09:15

Σύνδρομο Πολυκυστικών Ωοθηκών: Ο ρόλος της μυο-ινοσιτόλης στη ρύθμιση του κύκλου και την προστασία της γονιμότητας

Ενθαρρυντικά τα αποτελέσματα έρευνας για την αντιμετώπιση της επιληψίας και τη μείωση του σχετιζόμενου αιφνίδιου θανάτου
Pharma News
05/09/2025 - 17:09

Ενθαρρυντικά τα αποτελέσματα έρευνας για την αντιμετώπιση της επιληψίας και τη μείωση του σχετιζόμενου αιφνίδιου θανάτου

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Επίσκεψη Μητσοτάκη σε δικαιούχο το προγράμματος κατ' οίκον παράδοσης ΦΥΚ: Για εμένα ήταν θέμα αρχής
Πολιτική Υγείας
13/09/2025 - 11:01
Αυτισμός: Τα πρώτα σημάδια, η διάγνωση και οι δομές υποστήριξης
Health Talk
13/09/2025 - 10:00
Πρώτο πιλοτικό Δίκτυο Ολοκληρωμένης Αντιμετώπισης Γυναικολογικού Καρκίνου στο Νοσοκομείο «Αλεξάνδρα»
Υπηρεσίες Υγείας
12/09/2025 - 21:00
COVID-19: Οι μάσκες πιο αποτελεσματικές για τη δημόσια υγεία από το κλείσιμο των σχολείων
Πολιτική Υγείας
12/09/2025 - 20:00
Μούδιασμα, πόνος ή μυρμήγκιασμα στο χέρι; Όλα όσα πρέπει να γνωρίζετε για το Σύνδρομο Καρπιαίου Σωλήνα
Health Talk
12/09/2025 - 19:00
Αχρωματοψία: Εσείς πόσο σίγουροι είστε ότι βλέπετε τα χρώματα;
Υγεία
12/09/2025 - 18:00
Axios:Δυσοίωνη η εικόνα για το κόστος της ασφάλισης το 2026 για τους εργαζομένους στις ΗΠΑ
Υπηρεσίες Υγείας
12/09/2025 - 17:00
EFPIA: Στηρίζει το νέο Σχέδιο της ΕΕ για την Καρδιαγγειακή Υγεία - Οι προτάσεις της
Pharma Policy
12/09/2025 - 16:00
Η χρήση κάνναβης συνδέεται με ανωμαλίες στα ωάρια και μείωση της επιτυχίας των εξωσωματικών
Υγεία
12/09/2025 - 15:04
Χασάμπης (DeepMind): Η τεχνητή νοημοσύνη θα ανακαλύπτει νέα φάρμακα μέσα σε λίγους μήνες
Digital Health
12/09/2025 - 13:43
Ντέμης Χασάμπης (DeepMind): Η Ελλάδα έχει μια τεράστια ευκαιρία να βρεθεί στην πρώτη γραμμή της τεχνητής νοημοσύνης
Digital Health
12/09/2025 - 13:10
Η τρυφερή και συνεπής ανατροφή των παιδιών επιφέρει αλλαγές στη λειτουργία του εγκεφάλου και στον τρόπο μάθησης.
Ψυχική Υγεία
12/09/2025 - 13:00
Η αμερικανική φαρμακευτική εταιρεία Merck παγώνει επένδυση 1 δισ. λιρών στο Λονδίνο, καταργεί 125 θέσεις εργασίας
Pharma Policy
12/09/2025 - 11:37
Οι ιώσεις και οι ουρολοιμώξεις μπορεί να οδηγήσουν σε καρδιακή προσβολή
Υγεία
12/09/2025 - 11:00
Πώς η τοποθέτηση "παγίδας" στο έντερο μπορεί να αποτρέψει θανατηφόρα ηπατοπάθεια
Υγεία
12/09/2025 - 10:06
Σύλληψη άνδρα για απειλές κατά της ζωής του Άδωνι Γεωργιάδη και της οικογένειάς του
Επικαιρότητα
12/09/2025 - 09:28
Η αιμοδοσία μειώνει τον καρδιαγγειακό κίνδυνο - Το πρόβλημα της υπερμετάγγισης στην Ελλάδα
Επικαιρότητα
12/09/2025 - 08:39
ΔΕΘ: Καμπάνια ευαισθητοποίησης για την αποτροπή της χρήσης νικοτίνης από τους ανηλίκους
Επικαιρότητα
12/09/2025 - 08:32
Swixx: Η συνεργασία με την Lundbeck αναβαθμίζει τη θέσης της στη θεραπεία νοσημάτων του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος
Pharma News
11/09/2025 - 22:00
Η Πατρική Μορφή σε κρίση ή σε εξέλιξη;
Ψυχική Υγεία
11/09/2025 - 21:00
Διατροφικός περιορισμός στη μάχη κατά της νόσου Alzheimer: Τα οφέλη και οι δυσκολίες
Health Talk
11/09/2025 - 20:00
Σύλλογος Ασθενών με Ημικρανία-Κεφαλαλγία: Ώρα για ουσιαστικές παρεμβάσεις στην θεραπεία και την υποστήριξη των ασθενών
Patient Talk
11/09/2025 - 19:00
Νοσοκομειακό clawback: Επανάληψη του «δράματος» για τις φαρμακευτικές εταιρείες
Pharma Policy
11/09/2025 - 18:02
Προβλήματα με το στομάχι; Τα εύπεπτα τρόφιμα που μπορούν να βοηθήσουν
Διατροφή
11/09/2025 - 18:00
Κονδυλώματα και HPV: Έγκαιρη διάγνωση - Ασφαλής αντιμετώπιση
Health Talk
11/09/2025 - 17:00
Η τεχνητή νοημοσύνη παίζει κυριολεκτικά στα δάκτυλα την έγκαιρη διάγνωση του Πάρκινσον
Digital Health
11/09/2025 - 16:00
Τα κουνούπια προτιμούν όσους έχουν πιει μπύρα και έχουν κάνει σεξ
Υγεία
11/09/2025 - 14:50
Οι πέντε αλλαγές στον τρόπο ζωής που μειώνουν τον κίνδυνο δυσκοιλιότητας κατά 40%
Υγεία
11/09/2025 - 14:00
ECDC: Ραγδαία εξάπλωση ανθεκτικού στα φάρμακα μύκητα στα νοσοκομεία - Η Ελλάδα στις χώρες με τα περισσότερα κρούσματα
Πολιτική Υγείας
11/09/2025 - 13:00
Lancet: Οι θάνατοι από χρόνιες ασθένειες έχουν μειωθεί κατά 80% παγκοσμίως
Επικαιρότητα
11/09/2025 - 12:00

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

ECDC: Ραγδαία εξάπλωση ανθεκτικού στα φάρμακα μύκητα στα νοσοκομεία - Η Ελλάδα στις χώρες με τα περισσότερα κρούσματα
Πολιτική Υγείας
11/09/2025 - 13:00
Οι επιστήμονες πιο κοντά στη λύση για δυνατά οστά για μια ζωή
Υγεία
11/09/2025 - 10:00
Τα κουνούπια προτιμούν όσους έχουν πιει μπύρα και έχουν κάνει σεξ
Υγεία
11/09/2025 - 14:50
Νοσοκομειακό clawback: Επανάληψη του «δράματος» για τις φαρμακευτικές εταιρείες
Pharma Policy
11/09/2025 - 18:02
Η τεχνητή νοημοσύνη παίζει κυριολεκτικά στα δάκτυλα την έγκαιρη διάγνωση του Πάρκινσον
Digital Health
11/09/2025 - 16:00
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo