Οι στοχευμένες θεραπείες και οι ανοσοθεραπείες έχουν ανατρέψει τις προβλέψεις για ασθένειες που μέχρι πρόσφατα θεωρούνταν ανίατες, προσφέροντας μακροχρόνιες υφέσεις και σε αρκετές περιπτώσεις πρακτικά ίαση. Ενδεικτικό είναι ότι η πενταετής επιβίωση σε παιδιά με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία ξεπερνά σήμερα το 90%, ενώ στην οξεία μυελογενή λευχαιμία, που παραδοσιακά είχε κακή πρόγνωση, νέοι συνδυασμοί φαρμάκων βελτιώνουν σημαντικά τις εκβάσεις των ασθενών.

Οι Ιατροί της Θεραπευτικής Κλινικής (Νοσοκομείο Αλεξάνδρα) της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ Θεοδώρα Ψαλτοπούλου (Παθολόγος, Καθηγήτρια Θεραπευτικής-Επιδημιολογίας-Προληπτικής Ιατρικής) και Θάνος Δημόπουλος (τ. Πρύτανης ΕΚΠΑ, Καθηγητής Θεραπευτικής – Ογκολογίας – Αιματολογίας, Διευθυντής Θεραπευτικής Κλινικής) συνοψίζουν τα κυριότερα σημεία.

Οι θεραπείες με Τ λεμφοκύτταρα που φέρουν ένα χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου (CAR-T) αποτελούν ίσως την πιο θεαματική καινοτομία, με εξατομικευμένα τροποποιημένα κύτταρα του ίδιου του ασθενούς να στοχεύουν και να καταστρέφουν τα καρκινικά κύτταρα. Ήδη εγκρίνονται νέες μορφές CAR-T για διαφορετικούς τύπους λεμφωμάτων και για το πολλαπλούν μυέλωμα, ενώ κλινικές δοκιμές διερευνούν τη χρήση τους σε ακόμη περισσότερους καρκίνους του αίματος. Παράλληλα, οι θεραπείες με αμφι-ειδικά αντισώματα (bispecific antibodies) κερδίζουν έδαφος, καθώς μπορούν να ενεργοποιήσουν τα Τ-κύτταρα του ασθενούς, ώστε να επιτίθενται στα καρκινικά κύτταρα με μεγάλη ακρίβεια.

Νέοι βιοδείκτες

Η γονιδιακή και μοριακή έρευνα έχει επίσης αναδείξει νέους βιοδείκτες που βοηθούν τόσο στην έγκαιρη διάγνωση όσο και στην επιλογή εξατομικευμένων θεραπειών. Για παράδειγμα, η ανίχνευση συγκεκριμένων μεταλλάξεων σε λευχαιμίες και λεμφώματα οδηγεί σε θεραπείες που στοχεύουν τα μοριακά αίτια της νόσου και όχι μόνο τα συμπτώματά της. Αυτό έχει μειώσει αισθητά τις παρενέργειες σε σύγκριση με τη χημειοθεραπεία και έχει βελτιώσει την ποιότητα ζωής των ασθενών.

Ωστόσο, οι προκλήσεις παραμένουν σημαντικές. Το υψηλό κόστος των νέων θεραπειών περιορίζει την πρόσβαση, ενώ η ανισότητα στη συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές στερεί από πολλές ομάδες ασθενών την ευκαιρία να επωφεληθούν από τις πιο πρόσφατες εξελίξεις. Επιπλέον, οι παρενέργειες, όπως οι ισχυρές ανοσολογικές αντιδράσεις από τις CAR-T θεραπείες, απαιτούν εξειδικευμένη αντιμετώπιση και στενή παρακολούθηση.

Παρά τα εμπόδια, η πορεία είναι ξεκάθαρα ανοδική. Οι αιματολογικές κακοήθειες αποτελούν πεδίο-οδηγό για την ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών που σύντομα θα εφαρμοστούν και σε άλλους τύπους καρκίνου. Με τη συνέχιση της επένδυσης στην έρευνα και την εξασφάλιση δικαιότερης πρόσβασης για όλους τους ασθενείς, οι εξελίξεις υπόσχονται να μεταμορφώσουν ριζικά την αντιμετώπιση των αιματολογικών κακοηθειών τις επόμενες δεκαετίες.