Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε πρόσφατα έγκριση για τη χρήση μιας νέας θεραπείας πρόληψης του κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΚΑΟ) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω. Το ΚΑΟ είναι μια σπάνια, γενετική πάθηση που προκαλεί απρόβλεπτα επεισόδια οιδήματος, τα οποία μπορεί να επηρεάσουν άκρα, πρόσωπο, κοιλιακή χώρα, γεννητικά όργανα και λάρυγγα, με κίνδυνο ακόμη και για τη ζωή.
Η νέα θεραπεί α, το donidalorsen είναι η πρώτη στην κατηγορία της, ριβονουκλεϊκούοξέος (RNA)-στοχευμένη,προφυλακτική θεραπεία για ασθενείς με κληρονομικό αγγειοοίδημα στην Ευρώπη. Κλινικές δοκιμές Φάσης 3 έδειξαν σημαντική μείωση της συχνότητας των επεισοδίων σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, ενώ οι ασθενείς παρουσίασαν βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής τους. Συγκεκριμένα, η συχνότητα εμφάνισης επεισοδίων μειώθηκε έως και 81% σε συμμετέχοντες που λάμβαναν τη θεραπεία κάθε τέσσερις εβδομάδες.
Η θεραπεία φάνηκε να είναι καλά ανεκτή, με τις συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες να περιλαμβάνουν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, ήπια αύξηση ηπατικών ενζύμων και περιστατικά υπερευαισθησίας.
Ειδικοί τονίζουν ότι η έγκριση αυτής της θεραπείας αποτελεί σημαντική πρόοδο για την πρόληψη των επεισοδίων ΚΑΟ και προσφέρει στους γιατρούς και στους ασθενείς περισσότερες επιλογές για τη διαχείριση ενός σπάνιου και δυνητικά επικίνδυνου νοσήματος.
«Η έγκριση του donidalorsen από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί μια ιδιαίτερα θετική εξέλιξη για την ιατρική κοινότητα που ασχολείται με τοκληρονομικό αγγειοοίδημα», δήλωσε ο Καθηγητής Danny Cohn, Παθολόγος, Τμήμα Αγγειακής Ιατρικής, Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο του Άμστερνταμ. «Με ενθαρρυντικά αποτελέσματα από τις κλινικές δοκιμές, το donidalorsen έχει καταδείξει κλινική αποτελεσματικότητα και αποτελεί μια ουσιαστική προσθήκη στις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές μας.»
Η Ionis Pharmaceuticals, Inc. και η Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. το 2023 προχώρησαν σε συμφωνία για την εμπορική διάθεση του donidalorsen στην Ευρώπη, η οποία στη συνέχεια επεκτάθηκε και στην περιοχή Ασίας–Ειρηνικού. Η Ionis διατηρεί την ευθύνηγια την κλινική ανάπτυξη του donidalorsen και την κυκλοφορία του στιςΗΠΑ, ενώ η Otsuka, αξιοποιώντας την εξειδίκευσή της στα σπάνια νοσήματα καιτην εμπορική επιχειρησιακή της βάση, προετοιμάζει την κυκλοφορία του φαρμάκου σε νέες αγορές.
«Είμαστε υπερήφανοι για την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής να εγκρίνει τη χρήση του donidalorsen στο κληρονομικό αγγειοοίδημα. Η έγκριση αυτή αποτελεί ένα ακόμη σημαντικό ορόσημο στη συνεργασία της Otsuka και της Ionis, που έχει ως επίκεντρο την κάλυψη σημαντικών, ανεκπλήρωτων μέχρι σήμερα, ιατρικών αναγκών σε ένα απαιτητικό και σπάνιο νόσημα», δήλωσε ο Andy Hodge, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. «Θέλουμε να ευχαριστήσουμε όλους εκείνους πουσυνέβαλαν με αφοσίωση στην ανάπτυξη και διάθεση αυτής της νέας θεραπευτικής επιλογής για τους ασθενείς, τόσοστην Otsuka όσο και στην Ionis.»
Η έγκριση καλύπτει όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Η θεραπεία θα διατεθεί στην Ευρώπη μέσω συνεργασίας ανάμεσα σε δύο φαρμακευτικές εταιρείες, με σκοπό την κάλυψη ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών σε ένα απαιτητικό πεδίο των σπάνιων νοσημάτων.
