Ειδικότερα, η γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία βραβεύτηκε στην κατηγορία «Καλύτερο Φάρμακο Για Σπάνια Πάθηση», ενώ η γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της απώλεια της όρασης λόγω κληρονομικής αμφιβληστροειδικής δυστροφίας ήταν στις τελικές υποψηφιότητες της κατηγορίας «Καλύτερο Βιοτεχνολογικό Προϊόν».
Πρόκειται για τις πρώτες γονιδιακές θεραπείες στις αντίστοιχες θεραπευτικές κατηγορίες, οι οποίες χορηγούνται εφάπαξ και μετασχηματίζουν με επαναστατικό τρόπο την διαχείριση σπάνιων και ολέθριων ασθενειών, με μεγάλο φορτίο για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους. Και οι δύο θεραπείες επιβεβαιώνουν την κλινική & κοινωνική αξία των γονιδιακών θεραπειών υπέρ των ασθενών και των συστημάτων υγείας, καθώς και την ηγετική θέση της Novartis στην αιχμή της έρευνας και επιστημονικής καινοτομίας.
Ο κ. Χρήστος Δάκας, Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis Gene Therapies, δήλωσε σχετικά, «Είμαστε ιδιαίτερα χαρούμενοι για τη διάκριση που έλαβε η γονιδιακή θεραπεία μας για την Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία. Είμαστε υπερήφανοι γιατί επιβεβαιώνει το όραμά μας, που είναι να επαναπροσδιορίσουμε τις έννοιες Ιατρική και Φάρμακο στην πράξη, μέσω καινοτόμων θεραπειών που ανοίγουν νέους δρόμους και παρέχουν νέες δυνατότητες στην ιατρική πρακτική για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους που έχουν πληγεί από σπάνιες γενετικές νόσους».
