Μια διαδικασία μεταμόσχευσης μυελού των οστών που αναπτύχθηκε από ερευνητές του Κέντρου Καρκίνου Kimmel του Johns Hopkins είναι ασφαλής και με πολύ καλά θεραπευτικά αποτελέσματα σε ενήλικες με δρεπανοκυτταρική νόσο, σύμφωνα με τα αποτελέσματα μιας δοκιμής που ολοκληρώθηκε στο Johns Hopkins και σε περίπου 20 επιπλέον κέντρα καρκίνου.
Η θεραπεία, η οποία είναι διαθέσιμη σε πολλά ιατρικά κέντρα των ΗΠΑ, είναι μια βιώσιμη και λιγότερο δαπανηρή εναλλακτική λύση σε σχέση με τα πρόσφατα εγκεκριμένα προϊόντα γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, λένε οι συγγραφείς.
Κατά τη διάρκεια αυτού του τύπου μεταμόσχευσης, που ονομάζεται haploidentical μεταμόσχευση μυελού των οστών μειωμένης έντασης
, ο μυελός των οστών χορηγείται από έναν δότη, όπως γονέα, αδελφό, παιδί, ανιψιά, ανιψιό, θεία, θείο ή ξάδελφο του ασθενούς. Αυτό σημαίνει ότι οι πρωτεΐνες που βοηθούν στη λειτουργία του ανοσοποιητικού συστήματος του οργανισμού, και οι οποίες υπάρχουν στα κύτταρα του μυελού του δότη, πρέπει να ταιριάζουν τουλάχιστον κατά το ήμισυ με τις πρωτεΐνες αυτές στα κύτταρα του λήπτη, ώστε να υπάρχει καλή προσαρμογή και να μην επιτεθούν στον οργανισμό του λήπτη μετά τη μεταμόσχευση.
Πριν από τη μεταμόσχευση, οι ασθενείς υποβάλλονται σε θεραπεία με χαμηλές δόσεις χημειοθεραπείας και υποβάλλονται σε ολόσωμη ακτινοβολία . Μετά τη μεταμόσχευση, τους χορηγείται κυκλοφωσφαμίδη (ένα φάρμακο για την πρόληψη της αποβολής του μοσχεύματος) και άλλα φάρμακα για έως και ένα έτος.
Από 42 άτομα με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο που υποβλήθηκαν στη διαδικασία κατά τη διάρκεια της δοκιμής, το 95% ήταν εν ζωή δύο χρόνια μετά τη μεταμόσχευση και το 88% θεωρείται θεραπευμένο και δεν αντιμετωπίζει κανένα συμβάν σχετιζόμενο με τη νόσο. Τα αποτελέσματα αυτά θα δημοσιευθούν στο τεύχος της 25ης Φεβρουαρίου του The New England Journal of Medicine Evidence. Τα πρώτα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν τον Δεκέμβριο του 2023 κατά τη διάρκεια της ετήσιας συνάντησης της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας.
Η δοκιμή δείχνει πολύ υψηλή εμφύτευση των κυττάρων του δότη και πολύ υψηλά ποσοστά ίασης, λένε οι συγγραφείς.
«Τα αποτελέσματά μας με αυτού του τύπου τη μεταμόσχευση είναι εξίσου καλά ή και καλύτερα από αυτά που βλέπετε με τη γονιδιακή θεραπεία», λέει ο Richard Jones, M.D., καθηγητής ογκολογίας, διευθυντής του προγράμματος μεταμόσχευσης μυελού των οστών και συνδιευθυντής του προγράμματος αιματολογικών κακοηθειών στο Κέντρο Καρκίνου Kimmel. Οι περισσότεροι άνθρωποι με δρεπανοκυτταρική νόσο είναι επιλέξιμοι για τη μεταμόσχευση, η οποία κοστίζει ελάχιστα σε σχέση με τη γονιδιακή θεραπεία", όπως προσθέτει.
