ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Νέο φάρμακο για την μυϊκή δυστροφία Duchenne έλαβε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στην ΕΕ

Pharma Policy
EMA
Πρόκεται για ένα πόσιμο εναιώρημα που λαμβάνεται ταυτόχρονα με κορτικοστεροειδή και σύμφωνα με τον ΕΜΑ μπορεί να χορηγείται σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω που είναι σε θέση να περπατούν.
Δευτέρα, 28/04/2025 - 15:00
— Photo: EMA
News4Health Team News4Health Team

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) συνέστησε τη χορήγηση άδειας υπό όρους για την κυκλοφορία στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) του φαρμάκου givinostat για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω που είναι σε θέση να περπατούν. Πρόκεται για ένα πόσιμο εναιώρημα που λαμβάνεται ταυτόχρονα με κορτικοστεροειδή.


Η DMD είναι μια σπάνια γενετική νόσος που προκαλείται από την έλλειψη δυστροφίνης, μιας πρωτεΐνης που βοηθά στην ενίσχυση των μυϊκών ινών και στην προστασία τους από τραυματισμούς κατά τη σύσπαση των μυών. Αυτό προκαλεί προοδευτική εξασθένιση και απώλεια της λειτουργίας των μυών και τελικά οδηγεί στον θάνατο. Η διαδικασία αυτή επιδεινώνεται από τα αυξημένα επίπεδα των αποακετυλασών ιστόνης(HDAC), μιας κατηγορίας πρωτεϊνών.


Δεν υπάρχει θεραπεία για τη DMD και η συντηρητική αγωγή επικεντρώνεται στη θεραπεία με κορτικοστεροειδή, την πρόληψη των συσπάσεων και την ιατρική φροντίδα της καρδιάς και της αναπνευστικής λειτουργίας.


Η δραστική ουσία του νέου φαρμάκου είναι η γκιβινοστάτη, ένας αναστολέας των HDAC που ρυθμίζει την ανεξέλεγκτη δραστηριότητά τους στους δυστροφικούς μύες. Η αναστολή της δραστηριότητας των HDAC μπορεί να συμβάλει στη μείωση της φλεγμονής και της ουλώδους και πάχυνσης των ιστών.


Η γνώμη της CHMP βασίζεται σε δεδομένα από μια υποομάδα 120 ασθενών (79 που έλαβαν γκιβινοστάτη και 41 που έλαβαν εικονικό φάρμακο) σε μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε περιπατητικούς ασθενείς με DMD ηλικίας έξι ετών και άνω που λάμβαναν ταυτόχρονη θεραπεία με στεροειδή. Ο κύριος τελικός δείκτης ήταν η μεταβολή του χρόνου που απαιτήθηκε για την ολοκλήρωση της ανόδου τεσσάρων σκαλοπατιών (4SC), ένα εργαλείο που χρησιμοποιείται ευρέως για την αξιολόγηση της κινητικής λειτουργίας, σε 18 μήνες.

Τα αποτελέσματα ήταν στατιστικά σημαντικά, με τον χρόνο 4SC να αυξάνεται κατά μέσο όρο μόνο 1,25 δευτερόλεπτα στους ασθενείς που έλαβαν γκιβινοστάτη σε σύγκριση με 3,03 δευτερόλεπτα στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Η διαφορά στα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία που αξιολόγησαν τη λειτουργία, τη δύναμη και τη μυϊκή μορφολογία δεν ήταν στατιστικά σημαντική, αλλά όλα τα αποτελέσματα ήταν πιο θετικά στους ασθενείς που έλαβαν γκιβινοστάτη.


Το προφίλ ασφάλειας του νέου φαρμάκου βασίζεται σε δεδομένα από 179 ασθενείς. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε ασθενείς που το έλαβαν ήταν διάρροια, κοιλιακός πόνος, θρομβοπενία (χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων), έμετος, υπερτριγλυκεριδαιμία (υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων, ενός τύπου λίπους, στο αίμα) και πυρετός.


Το σκεύασμα συνιστάται για χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, ένας από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς της ΕΕ για τη διευκόλυνση της έγκαιρης πρόσβασης σε φάρμακα που καλύπτουν μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.

Αυτός ο τύπος έγκρισης επιτρέπει στον Οργανισμό να συνιστά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας ενός φαρμάκου με λιγότερα πλήρη δεδομένα από τα συνήθως απαιτούμενα, εάν το όφελος από την άμεση διαθεσιμότητα του φαρμάκου στους ασθενείς υπερτερεί του κινδύνου που ενέχει το γεγονός ότι δεν είναι ακόμη διαθέσιμα όλα τα δεδομένα.


Προκειμένου να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητα της γκιβινοστάτης, ζητήθηκε από την εταιρεία να διεξαγάγει μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε περιπατητικούς ασθενείς με DMD και μια μελέτη αποτελεσματικότητας και ασφάλειας μετά την άδεια κυκλοφορίας, με βάση δεδομένα από ένα μητρώο ασθενών παιδιών με DMD ηλικίας έξι ετών και άνω που έλαβαν θεραπεία με γκιβινοστάτη.


Η γνωμοδότηση που εξέδωσε η CHMP αποτελεί ενδιάμεσο στάδιο στη διαδικασία έγκρισης του Duvyzat για χρήση από τους ασθενείς. Η γνωμοδότηση θα διαβιβαστεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ.

Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την επιστροφή του κόστους θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο/χρήση του φαρμάκου αυτού στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εκάστοτε χώρας.

  • ΜΥΙΚΗ ΔΥΣΤΡΟΦΙΑ
  • EMA

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Η AbbVie ανακοινώνει επένδυση 10 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ σε βάθος δεκαετίας
Η AbbVie ανακοινώνει επένδυση 10 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ σε βάθος δεκαετίας 26 Απριλίου 2025
Ολοκληρώθηκε ο κύκλος της Daniela Malo στην προεδρία της ΕΕΦαΜ 28 Απριλίου 2025
Ολοκληρώθηκε ο κύκλος της Daniela Malo στην προεδρία της ΕΕΦαΜ

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Οι αποφάσεις της Επιτροπής Φαρμακοεπαγρύπνησης του EMA για δύο σκευάσματα
Pharma Policy
08/05/2025 - 20:27

Οι αποφάσεις της Επιτροπής Φαρμακοεπαγρύπνησης του EMA για δύο σκευάσματα

Τα δεδομένα υγείας και η ρύθμιση των φαρμάκων ανθρώπων και ζώων έως το 2028
Pharma Policy
07/05/2025 - 22:33

Τα δεδομένα υγείας και η ρύθμιση των φαρμάκων ανθρώπων και ζώων έως το 2028

Πράσινο από την CHMP σε θεραπεία της Vertex για την Κυστική Ίνωση
Pharma News
30/04/2025 - 16:47

Πράσινο από την CHMP σε θεραπεία της Vertex για την Κυστική Ίνωση

Πράσινο φως από τον ΕΜΑ για την πρώτη θεραπεία κατά της σοβαρής θυρεοειδικής οφθαλμοπάθειας (νόσου Graves)
Pharma News
26/04/2025 - 09:34

Πράσινο φως από τον ΕΜΑ για την πρώτη θεραπεία κατά της σοβαρής θυρεοειδικής οφθαλμοπάθειας (νόσου Graves)

Πρόταση του ΕΜΑ για τον εξορθολογισμό στην ανάπτυξη και αξιολόγηση των βιοομοειδών φαρμάκων
Pharma Policy
01/04/2025 - 20:58

Πρόταση του ΕΜΑ για τον εξορθολογισμό στην ανάπτυξη και αξιολόγηση των βιοομοειδών φαρμάκων

Sexability: Μία Ιστορία για τη Μυϊκή Δυστροφία Duchenne και τον Έρωτα στο Φεστιβάλ Ντοκιμαντέρ Θεσσαλονίκης
Patient Talk
28/02/2025 - 13:01

Sexability: Μία Ιστορία για τη Μυϊκή Δυστροφία Duchenne και τον Έρωτα στο Φεστιβάλ Ντοκιμαντέρ Θεσσαλονίκης

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Καρκίνος της Ουροδόχου Κύστης: Νεότερες θεραπείες, έγκαιρη διάγνωση και πρόληψη
Υγεία
23/05/2025 - 10:00
Sanofi: Ενισχύει το "χαρτοφυλάκιο" της κατά του Αλτσχάιμερ με εξαγορά 470 εκατομμυρίων δολαρίων
Pharma News
23/05/2025 - 08:36
ΠΟΥ για Γάζα: Είναι άδικο η τροφή να μετατρέπεται σε όπλο
Επικαιρότητα
23/05/2025 - 08:19
Στρεπτόκοκκος: Κλειστά 5 σχολεία στη Θεσσαλονίκη- Πάνω από δέκα τα κρούσματα
Επικαιρότητα
23/05/2025 - 07:52
ΕνΕΑΠ: «Αποδίδει καρπούς η δράση για τη μείωση της επιβλαβούς κατανάλωσης αλκοόλ
Επικαιρότητα
23/05/2025 - 06:51
ΕΟΠΕ: Ο καθοριστικός ρόλος της κλινικής έρευνας στην ογκολογία
Health Talk
23/05/2025 - 03:33
Η ΕΙΝΑΠ καταγγέλλει πληρότητες έως και 400% σε Παθολογικές Κλινικές
Πολιτική Υγείας
23/05/2025 - 00:07
InnoHealth Forum: Oι νέες προκλήσεις που διαμορφώνουν το μέλλον της Υγείας και του φαρμάκου
Επικαιρότητα
22/05/2025 - 21:37
ΙΣΑ: Ανυπόστατα δημοσιεύματα περί «θανάτου παιδιού από εμβόλιο για τον στρεπτόκοκκο»
Υγεία
22/05/2025 - 21:19
Σέρρες: Απαγορεύτηκε η κατανάλωση νερού σε 2000 νοικοκυριά λόγω αυξημένων τιμών ουρανίου
Υγεία
22/05/2025 - 20:58
Πέθανε στα 83 του ο Ανδρέας Μαρτίνης
Επικαιρότητα
22/05/2025 - 20:42
Έξι πράγματα που πρέπει να γνωρίζουμε για τον «ξεχασμένο» καρκίνο της ουροδόχου κύστης
Health Talk
22/05/2025 - 18:09
ΕΟΔΥ: Τέσσερις θάνατοι από COVID-19 και γρίπη - Σε χαμηλά επίπεδα και η θετικότητα
Υγεία
22/05/2025 - 17:51
«Αναπηρία δεν σημαίνει ανικανότητα»
Επικαιρότητα
22/05/2025 - 17:32
Πώς οι επίμονες λιγούρες για γλυκό μπορεί να κρύβουν ελλείμματα του οργανισμού
Διατροφή
22/05/2025 - 16:41
Οι Πανελλήνιες 2025 και τα μάτια σας! Τα "πρέπει" και τα "μη" για την προστασία της όρασης
Health Talk
22/05/2025 - 16:13
Ποια εξέταση μειώνει τις επιπλοκές στις επεμβάσεις για τον καρκίνο του παχέος εντέρου!
Health Talk
22/05/2025 - 15:47
Γάζα: Με το σταγονόμετρο η ανθρωπιστική βοήθεια
Επικαιρότητα
22/05/2025 - 15:24
Πασίγνωστο αντικαταθλιπτικό μπορεί να βοηθήσει το ανοσοποιητικό σύστημα να καταπολεμήσει τον καρκίνο
Pharma News
22/05/2025 - 15:06
Η MSD Ελλάδος παρουσιάζει το «LungX» ένα νέο ψηφιακό ερωτηματολόγιο για την υγεία των πνευμόνων
Pharma News
22/05/2025 - 14:43
ΕΙΝΑΠ: «Ζεστό χρήμα προς τους κλινικάρχες με τα sms για τα απογευματινά χειρουργεία»
Πολιτική Υγείας
22/05/2025 - 14:22
Η έκθεση στο σελήνιο κατά την κύηση μπορεί να μειώσει τις στρεπτοκοκκικές λοιμώξεις στα παιδιά
Υγεία
22/05/2025 - 14:00
Επιστήμονες προτείνουν την απευθείας θεραπεία των κουνουπιών από ελονοσία!
Υγεία
22/05/2025 - 13:00
Γεωργιάδης: Ανήσυχος για τον παράγοντα Τραμπ - Πλατφόρμα ΙΦΕΤ για την αγορά φαρμάκων
Pharma Policy
22/05/2025 - 12:22
IPPC: Κάλεσμα και προς την Ελλάδα για την συλλογή πλάσματος με σκοπό την παραγωγή κρίσιμων φαρμάκων
Pharma News
22/05/2025 - 12:02
Οι bodybuilders αγωνιστικών αξιώσεων αντιμετωπίζουν διπλάσιο κίνδυνο αιφνίδιου θανάτου
Fitness
22/05/2025 - 12:00
Αποσύρσεις τσουρεκιών από τον ΕΦΕΤ: Τι είναι η κουμαρίνη που τα καθιστά επικίνδυνα
Διατροφή
22/05/2025 - 11:38
Μεγάλη ποσότητα βιταμίνης D καθημερινά ανακόπτει κατά τρία χρόνια τη γήρανση - Οι περιορισμοί
Υγεία
22/05/2025 - 11:00
Τα συμπτώματα που έστειλαν τη Βάνα Μπάρμπα στο νοσοκομείο με διάγνωση εγκεφαλικού
Επικαιρότητα
22/05/2025 - 10:29
Ο συνδυασμός της μαστογραφίας με επιπλέον απεικονιστικές μπορεί να σώσει ζωές από καρκίνο στις γυναίκες με πυκνούς μαστούς
Υγεία
22/05/2025 - 10:00

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

ΕΦΕΤ: Αποσύρεται γνωστό τσουρέκι με γέμιση πραλίνας φουντουκιού - Κρίθηκε μη ασφαλές
Διατροφή
20/05/2025 - 14:54
Στο Αιγάλεω η Ειρήνη Αγαπηδάκη για την Εθνική Δράση κατά της Παιδικής Παχυσαρκίας
Πολιτική Υγείας
20/05/2025 - 14:15
ELPEN: Δυναμική συμμετοχή στη Be Pharma 2025
Pharma News
20/05/2025 - 16:17
Η Novo Nordisk Hellas για ακόμη μια χρονιά Strategic Healthcare Sponsor στο Navarino Challenge
Pharma News
20/05/2025 - 20:58
Η ενίσχυση και η ανάπτυξη του ΠΑΓΝΗ, στο επίκεντρο συνάντησης στην Περιφέρεια Κρήτης
Πολιτική Υγείας
20/05/2025 - 21:42
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo