ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Νέο φάρμακο για την μυϊκή δυστροφία Duchenne έλαβε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στην ΕΕ

Pharma Policy
EMA
Πρόκεται για ένα πόσιμο εναιώρημα που λαμβάνεται ταυτόχρονα με κορτικοστεροειδή και σύμφωνα με τον ΕΜΑ μπορεί να χορηγείται σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω που είναι σε θέση να περπατούν.
Δευτέρα, 28/04/2025 - 15:00
— Photo: EMA
News4Health Team News4Health Team

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) συνέστησε τη χορήγηση άδειας υπό όρους για την κυκλοφορία στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) του φαρμάκου givinostat για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω που είναι σε θέση να περπατούν. Πρόκεται για ένα πόσιμο εναιώρημα που λαμβάνεται ταυτόχρονα με κορτικοστεροειδή.


Η DMD είναι μια σπάνια γενετική νόσος που προκαλείται από την έλλειψη δυστροφίνης, μιας πρωτεΐνης που βοηθά στην ενίσχυση των μυϊκών ινών και στην προστασία τους από τραυματισμούς κατά τη σύσπαση των μυών. Αυτό προκαλεί προοδευτική εξασθένιση και απώλεια της λειτουργίας των μυών και τελικά οδηγεί στον θάνατο. Η διαδικασία αυτή επιδεινώνεται από τα αυξημένα επίπεδα των αποακετυλασών ιστόνης(HDAC), μιας κατηγορίας πρωτεϊνών.


Δεν υπάρχει θεραπεία για τη DMD και η συντηρητική αγωγή επικεντρώνεται στη θεραπεία με κορτικοστεροειδή, την πρόληψη των συσπάσεων και την ιατρική φροντίδα της καρδιάς και της αναπνευστικής λειτουργίας.


Η δραστική ουσία του νέου φαρμάκου είναι η γκιβινοστάτη, ένας αναστολέας των HDAC που ρυθμίζει την ανεξέλεγκτη δραστηριότητά τους στους δυστροφικούς μύες. Η αναστολή της δραστηριότητας των HDAC μπορεί να συμβάλει στη μείωση της φλεγμονής και της ουλώδους και πάχυνσης των ιστών.


Η γνώμη της CHMP βασίζεται σε δεδομένα από μια υποομάδα 120 ασθενών (79 που έλαβαν γκιβινοστάτη και 41 που έλαβαν εικονικό φάρμακο) σε μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε περιπατητικούς ασθενείς με DMD ηλικίας έξι ετών και άνω που λάμβαναν ταυτόχρονη θεραπεία με στεροειδή. Ο κύριος τελικός δείκτης ήταν η μεταβολή του χρόνου που απαιτήθηκε για την ολοκλήρωση της ανόδου τεσσάρων σκαλοπατιών (4SC), ένα εργαλείο που χρησιμοποιείται ευρέως για την αξιολόγηση της κινητικής λειτουργίας, σε 18 μήνες.

Τα αποτελέσματα ήταν στατιστικά σημαντικά, με τον χρόνο 4SC να αυξάνεται κατά μέσο όρο μόνο 1,25 δευτερόλεπτα στους ασθενείς που έλαβαν γκιβινοστάτη σε σύγκριση με 3,03 δευτερόλεπτα στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Η διαφορά στα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία που αξιολόγησαν τη λειτουργία, τη δύναμη και τη μυϊκή μορφολογία δεν ήταν στατιστικά σημαντική, αλλά όλα τα αποτελέσματα ήταν πιο θετικά στους ασθενείς που έλαβαν γκιβινοστάτη.


Το προφίλ ασφάλειας του νέου φαρμάκου βασίζεται σε δεδομένα από 179 ασθενείς. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε ασθενείς που το έλαβαν ήταν διάρροια, κοιλιακός πόνος, θρομβοπενία (χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων), έμετος, υπερτριγλυκεριδαιμία (υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων, ενός τύπου λίπους, στο αίμα) και πυρετός.


Το σκεύασμα συνιστάται για χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, ένας από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς της ΕΕ για τη διευκόλυνση της έγκαιρης πρόσβασης σε φάρμακα που καλύπτουν μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.

Αυτός ο τύπος έγκρισης επιτρέπει στον Οργανισμό να συνιστά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας ενός φαρμάκου με λιγότερα πλήρη δεδομένα από τα συνήθως απαιτούμενα, εάν το όφελος από την άμεση διαθεσιμότητα του φαρμάκου στους ασθενείς υπερτερεί του κινδύνου που ενέχει το γεγονός ότι δεν είναι ακόμη διαθέσιμα όλα τα δεδομένα.


Προκειμένου να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητα της γκιβινοστάτης, ζητήθηκε από την εταιρεία να διεξαγάγει μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε περιπατητικούς ασθενείς με DMD και μια μελέτη αποτελεσματικότητας και ασφάλειας μετά την άδεια κυκλοφορίας, με βάση δεδομένα από ένα μητρώο ασθενών παιδιών με DMD ηλικίας έξι ετών και άνω που έλαβαν θεραπεία με γκιβινοστάτη.


Η γνωμοδότηση που εξέδωσε η CHMP αποτελεί ενδιάμεσο στάδιο στη διαδικασία έγκρισης του Duvyzat για χρήση από τους ασθενείς. Η γνωμοδότηση θα διαβιβαστεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ.

Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την επιστροφή του κόστους θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο/χρήση του φαρμάκου αυτού στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εκάστοτε χώρας.

  • ΜΥΙΚΗ ΔΥΣΤΡΟΦΙΑ
  • EMA

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Η AbbVie ανακοινώνει επένδυση 10 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ σε βάθος δεκαετίας
Η AbbVie ανακοινώνει επένδυση 10 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ σε βάθος δεκαετίας 26 Απριλίου 2025
Ολοκληρώθηκε ο κύκλος της Daniela Malo στην προεδρία της ΕΕΦαΜ 28 Απριλίου 2025
Ολοκληρώθηκε ο κύκλος της Daniela Malo στην προεδρία της ΕΕΦαΜ

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους
Υγεία
20/06/2025 - 19:11

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους

Οι αποφάσεις της Επιτροπής Φαρμακοεπαγρύπνησης του EMA για δύο σκευάσματα
Pharma Policy
08/05/2025 - 20:27

Οι αποφάσεις της Επιτροπής Φαρμακοεπαγρύπνησης του EMA για δύο σκευάσματα

Τα δεδομένα υγείας και η ρύθμιση των φαρμάκων ανθρώπων και ζώων έως το 2028
Pharma Policy
07/05/2025 - 22:33

Τα δεδομένα υγείας και η ρύθμιση των φαρμάκων ανθρώπων και ζώων έως το 2028

Πράσινο από την CHMP σε θεραπεία της Vertex για την Κυστική Ίνωση
Pharma News
30/04/2025 - 16:47

Πράσινο από την CHMP σε θεραπεία της Vertex για την Κυστική Ίνωση

Πράσινο φως από τον ΕΜΑ για την πρώτη θεραπεία κατά της σοβαρής θυρεοειδικής οφθαλμοπάθειας (νόσου Graves)
Pharma News
26/04/2025 - 09:34

Πράσινο φως από τον ΕΜΑ για την πρώτη θεραπεία κατά της σοβαρής θυρεοειδικής οφθαλμοπάθειας (νόσου Graves)

Πρόταση του ΕΜΑ για τον εξορθολογισμό στην ανάπτυξη και αξιολόγηση των βιοομοειδών φαρμάκων
Pharma Policy
01/04/2025 - 20:58

Πρόταση του ΕΜΑ για τον εξορθολογισμό στην ανάπτυξη και αξιολόγηση των βιοομοειδών φαρμάκων

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Φλώρινα: Αυστηρή τήρηση των μέτρων βιοασφάλειας κατά της εξάπλωσης της ευλογιάς ζήτησε ο Κέλλας
Επικαιρότητα
19/07/2025 - 03:27
Οι γιατροί Καρδίτσας και Τρικάλων διαμαρτύρονται για τις μετακινήσεις σε νησιά με το «έτσι θέλω»
Πολιτική Υγείας
19/07/2025 - 00:09
Μιχαηλίδου: «Ηλεκτρικά αναπηρικά αμαξίδια για 15.000 συμπολίτες μας χωρίς οικονομική επιβάρυνση»
Επικαιρότητα
18/07/2025 - 19:43
Έρχεται καύσωνας από την Κυριακή με 44άρια στα θερμόμετρα - Η πρόγνωση Κολυδά
Επικαιρότητα
18/07/2025 - 17:44
Τι πίνουμε τις ημέρες του καύσωνα; Προτάσεις για να μείνουμε ακμαίοι και σωστά ενυδατωμένοι
Διατροφή
18/07/2025 - 17:06
Καταρράκτης και καλοκαίρι: Πώς επηρεάζεται η όραση;
Health Talk
18/07/2025 - 16:44
Τα τελευταία δεδομένα για τις επιδημικές εξάρσεις του ιού του Δυτικού Νείλου
Υγεία
18/07/2025 - 16:21
H DEMO συστήνει την πρώτη Βιο-Ακαδημία στην Ελλάδα
Pharma News
18/07/2025 - 15:58
Το Specialized Healthcare Hub έλαβε πιστοποίηση ISO 15224
Υπηρεσίες Υγείας
18/07/2025 - 15:34
Το μοναδικό στην Ελλάδα υπερμικροσκόπιο στην πανεπιστημιακή Α' Ορθοπαιδική Κλινική του Παπανικολάου
Υγεία
18/07/2025 - 15:18
Η μουσική μπορεί να μειώσει την ταραχή σε ασθενείς με άνοια
Ψυχική Υγεία
18/07/2025 - 15:00
Ο ΙΣΑ προσφεύγει στα ευρωπαϊκά δικαστήρια για το clawback - «Απειλεί τη βιωσιμότητα των εργαστηρίων»
Πολιτική Υγείας
18/07/2025 - 14:44
ΕΣΑμεΑ: Επιστολή σε Γεωργιάδη για τα πολύ σοβαρά προβλήματα με τη διανομή κατ' οίκον των ΦΥΚ
Patient Talk
18/07/2025 - 14:26
Νέος ορισμός παχυσαρκίας: Ένας στους 5 με περιττό βάρος είναι τελικά παχύσαρκος- Το προφίλ υγείας τους
Υγεία
18/07/2025 - 14:00
Φάρμακο κατά της παχυσαρκίας φαίνεται να μειώνει το μέγεθος των καρκινικών όγκων του μαστού
Pharma News
18/07/2025 - 13:00
Τεχνητή γλυκαντική ουσία που περιέχεται σε light αναψυκτικά και σε τσίχλες μπορεί να προκαλεί πρόωρη εφηβεία
Διατροφή
18/07/2025 - 12:00
Παιδικά εμβόλια και αυτισμός: Mελέτη-ορόσημο έδειξε ότι μπορεί και να προστατεύουν από τη διαταραχή
Υγεία
18/07/2025 - 11:07
Εξέταση στα μάτια μπορεί να προβλέψει τις πιθανότητες καρδιακής προσβολής ή εγκεφαλικού επεισοδίου μέσα στα επόμενα 10 χρόνια
Υγεία
18/07/2025 - 10:00
Ένας καφές αρκεί για να αλλάξει τη δομή του ύπνου
Υγεία
18/07/2025 - 09:00
Τι είναι η χρόνια φλεβική ανεπάρκεια με την οποία διαγνώστηκε ο Ντόναλντ Τραμπ
Επικαιρότητα
18/07/2025 - 08:03
Η Chiesi Hellas βραβεύθηκε για πρωτοβουλίες που προασπίζουν την ισότητα και την καινοτομία
Pharma News
18/07/2025 - 06:54
Γνωστή δικηγορική εταιρεία δώρισε βιβλία σε θεραπευτική κοινότητα του ΕΟΠΑΕ
Ψυχική Υγεία
18/07/2025 - 03:27
Ο ΠΟΥ ζητεί να υποδεχθούν και άλλες χώρες ασθενείς από τη Γάζα για νοσηλεία
Επικαιρότητα
18/07/2025 - 00:03
Ο John Nason διαδέχεται τον Δημήτρη Καδή στη θέση του Διευθύνοντος Συμβούλου του Ομίλου Pharmathen
Pharma News
17/07/2025 - 19:19
«Παγώνοντας» τον χρόνο: Πώς τα «μαγικά μανιτάρια» μπορούν να καθυστερήσουν το γήρας
Υγεία
17/07/2025 - 18:57
EIFO και Novo Nordisk επενδύουν 80 εκατ. ευρώ στον ισχυρότερο κβαντικό υπολογιστή παγκοσμίως
Pharma News
17/07/2025 - 17:17
Πάρκινσον: Τα σκυλιά ανιχνεύουν την νόσο χρόνια πριν εμφανιστούν τα συμπτώματα με ακρίβεια 98%
Υγεία
17/07/2025 - 16:49
Θεσσαλονίκη: Τα δύο κλειδιά για την προστασία των ζώων από την ευλογιά των προβάτων
Επικαιρότητα
17/07/2025 - 16:38
Mediterraneo Hospital: Παγκόσμια πρωτιά στην ενδοσκοπική μαστεκτομή με το ρομποτικό σύστημα HandX
Υπηρεσίες Υγείας
17/07/2025 - 16:21
Ξεκινάει ο ψηφιακός μετασχηματισμός των ιδιωτικών κλινικών - Τι αλλάζει στη φροντίδα των ασθενών
Υπηρεσίες Υγείας
17/07/2025 - 15:47

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Η MSD εξαγοράζει την Verona Pharma επεκτείνοντας το χαρτοφυλάκιό της στις καρδιοαναπνευστικές παθήσεις
Pharma News
16/07/2025 - 06:54
Αριστείο γυναικείας επιχειρηματικότητας στην Ιουλία Τσέτη
Pharma News
16/07/2025 - 13:47
The Lancet: Η υγεία παγκοσμίως σε περίοδο «λιτότητας»
Πολιτική Υγείας
16/07/2025 - 07:57
Η Άννα Παπακοσμοπούλου,νέα Head of Communications & Patient Advocacy της Novartis Hellas
Pharma News
16/07/2025 - 11:29
Γεωργιάδης: 3.000 κλήσεις την πρώτη μέρα στο 1566- Δεν καταργείται το 166
Πολιτική Υγείας
16/07/2025 - 13:00
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo