ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Νέο φάρμακο για την μυϊκή δυστροφία Duchenne έλαβε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στην ΕΕ

Pharma Policy
EMA
Πρόκεται για ένα πόσιμο εναιώρημα που λαμβάνεται ταυτόχρονα με κορτικοστεροειδή και σύμφωνα με τον ΕΜΑ μπορεί να χορηγείται σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω που είναι σε θέση να περπατούν.
Δευτέρα, 28/04/2025 - 15:00
— Photo: EMA
News4Health Team News4Health Team

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) συνέστησε τη χορήγηση άδειας υπό όρους για την κυκλοφορία στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) του φαρμάκου givinostat για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω που είναι σε θέση να περπατούν. Πρόκεται για ένα πόσιμο εναιώρημα που λαμβάνεται ταυτόχρονα με κορτικοστεροειδή.


Η DMD είναι μια σπάνια γενετική νόσος που προκαλείται από την έλλειψη δυστροφίνης, μιας πρωτεΐνης που βοηθά στην ενίσχυση των μυϊκών ινών και στην προστασία τους από τραυματισμούς κατά τη σύσπαση των μυών. Αυτό προκαλεί προοδευτική εξασθένιση και απώλεια της λειτουργίας των μυών και τελικά οδηγεί στον θάνατο. Η διαδικασία αυτή επιδεινώνεται από τα αυξημένα επίπεδα των αποακετυλασών ιστόνης(HDAC), μιας κατηγορίας πρωτεϊνών.


Δεν υπάρχει θεραπεία για τη DMD και η συντηρητική αγωγή επικεντρώνεται στη θεραπεία με κορτικοστεροειδή, την πρόληψη των συσπάσεων και την ιατρική φροντίδα της καρδιάς και της αναπνευστικής λειτουργίας.


Η δραστική ουσία του νέου φαρμάκου είναι η γκιβινοστάτη, ένας αναστολέας των HDAC που ρυθμίζει την ανεξέλεγκτη δραστηριότητά τους στους δυστροφικούς μύες. Η αναστολή της δραστηριότητας των HDAC μπορεί να συμβάλει στη μείωση της φλεγμονής και της ουλώδους και πάχυνσης των ιστών.


Η γνώμη της CHMP βασίζεται σε δεδομένα από μια υποομάδα 120 ασθενών (79 που έλαβαν γκιβινοστάτη και 41 που έλαβαν εικονικό φάρμακο) σε μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε περιπατητικούς ασθενείς με DMD ηλικίας έξι ετών και άνω που λάμβαναν ταυτόχρονη θεραπεία με στεροειδή. Ο κύριος τελικός δείκτης ήταν η μεταβολή του χρόνου που απαιτήθηκε για την ολοκλήρωση της ανόδου τεσσάρων σκαλοπατιών (4SC), ένα εργαλείο που χρησιμοποιείται ευρέως για την αξιολόγηση της κινητικής λειτουργίας, σε 18 μήνες.

Τα αποτελέσματα ήταν στατιστικά σημαντικά, με τον χρόνο 4SC να αυξάνεται κατά μέσο όρο μόνο 1,25 δευτερόλεπτα στους ασθενείς που έλαβαν γκιβινοστάτη σε σύγκριση με 3,03 δευτερόλεπτα στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Η διαφορά στα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία που αξιολόγησαν τη λειτουργία, τη δύναμη και τη μυϊκή μορφολογία δεν ήταν στατιστικά σημαντική, αλλά όλα τα αποτελέσματα ήταν πιο θετικά στους ασθενείς που έλαβαν γκιβινοστάτη.


Το προφίλ ασφάλειας του νέου φαρμάκου βασίζεται σε δεδομένα από 179 ασθενείς. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε ασθενείς που το έλαβαν ήταν διάρροια, κοιλιακός πόνος, θρομβοπενία (χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων), έμετος, υπερτριγλυκεριδαιμία (υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων, ενός τύπου λίπους, στο αίμα) και πυρετός.


Το σκεύασμα συνιστάται για χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, ένας από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς της ΕΕ για τη διευκόλυνση της έγκαιρης πρόσβασης σε φάρμακα που καλύπτουν μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.

Αυτός ο τύπος έγκρισης επιτρέπει στον Οργανισμό να συνιστά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας ενός φαρμάκου με λιγότερα πλήρη δεδομένα από τα συνήθως απαιτούμενα, εάν το όφελος από την άμεση διαθεσιμότητα του φαρμάκου στους ασθενείς υπερτερεί του κινδύνου που ενέχει το γεγονός ότι δεν είναι ακόμη διαθέσιμα όλα τα δεδομένα.


Προκειμένου να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητα της γκιβινοστάτης, ζητήθηκε από την εταιρεία να διεξαγάγει μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε περιπατητικούς ασθενείς με DMD και μια μελέτη αποτελεσματικότητας και ασφάλειας μετά την άδεια κυκλοφορίας, με βάση δεδομένα από ένα μητρώο ασθενών παιδιών με DMD ηλικίας έξι ετών και άνω που έλαβαν θεραπεία με γκιβινοστάτη.


Η γνωμοδότηση που εξέδωσε η CHMP αποτελεί ενδιάμεσο στάδιο στη διαδικασία έγκρισης του Duvyzat για χρήση από τους ασθενείς. Η γνωμοδότηση θα διαβιβαστεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ.

Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την επιστροφή του κόστους θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο/χρήση του φαρμάκου αυτού στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εκάστοτε χώρας.

  • ΜΥΙΚΗ ΔΥΣΤΡΟΦΙΑ
  • EMA

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Η AbbVie ανακοινώνει επένδυση 10 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ σε βάθος δεκαετίας
Η AbbVie ανακοινώνει επένδυση 10 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ σε βάθος δεκαετίας 26 Απριλίου 2025
Ολοκληρώθηκε ο κύκλος της Daniela Malo στην προεδρία της ΕΕΦαΜ 28 Απριλίου 2025
Ολοκληρώθηκε ο κύκλος της Daniela Malo στην προεδρία της ΕΕΦαΜ

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Έγκριση λενακαπαβίρης από την Κομισιόν: Ένα βήμα πιο κοντά στον έλεγχο του HIV/AIDS
Pharma Policy
27/08/2025 - 13:37

Έγκριση λενακαπαβίρης από την Κομισιόν: Ένα βήμα πιο κοντά στον έλεγχο του HIV/AIDS

Η Κομισιόν ενέκρινε νέο φάρμακο για τον HIV με δραστική ουσία τη λενακαπαβίρη
Pharma Policy
26/08/2025 - 19:52

Η Κομισιόν ενέκρινε νέο φάρμακο για τον HIV με δραστική ουσία τη λενακαπαβίρη

Πράσινο φως από τον ΕΜΑ σε ενέσιμο σκεύασμα για την πρόληψη της λοίμωξης από τον HIV
Pharma Policy
26/07/2025 - 08:17

Πράσινο φως από τον ΕΜΑ σε ενέσιμο σκεύασμα για την πρόληψη της λοίμωξης από τον HIV

Roche: Προσωρινή αναστολή αποστολών γονιδιακής θεραπείας εκτός ΗΠΑ
Pharma Policy
23/07/2025 - 15:13

Roche: Προσωρινή αναστολή αποστολών γονιδιακής θεραπείας εκτός ΗΠΑ

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους
Υγεία
20/06/2025 - 19:11

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους

Οι αποφάσεις της Επιτροπής Φαρμακοεπαγρύπνησης του EMA για δύο σκευάσματα
Pharma Policy
08/05/2025 - 20:27

Οι αποφάσεις της Επιτροπής Φαρμακοεπαγρύπνησης του EMA για δύο σκευάσματα

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Πουλής για έναν χρόνο από την αθώωση του για την υπόθεση του ΚΕΕΛΠΝΟ: Μια σκευωρία με ενορχηστρωτή τον Πολάκη
Επικαιρότητα
02/09/2025 - 16:00
Αυτοπεποίθηση: Οδηγός βήμα - βήμα για την κατάκτησή της
Health Talk
02/09/2025 - 16:00
Έρευνα ΠΟΕΔΗΝ: Με προβλήματα σε προσωπικό και υποδομές 28 νοσοκομεία και 4 κέντρα υγείας της Βορείου Ελλάδας
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 15:00
Επίσκεψη Γεωργιάδη στο Νοσοκομείο Αλεξανδρούπολης εν μέσω διαμαρτυριών: "Για τους ασθενείς είμαστε εδώ όχι για φασαρίες"
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 14:33
Οι κοινές ψυχικές διαταραχές φέρνουν τους ανθρώπους πιο κοντά!
Ψυχική Υγεία
02/09/2025 - 14:00
Χάος στο αμερικανικό CDC: Οι κίνδυνοι για την παγκόσμια υγεία από τη σύγκρουση πολιτικής και επιστήμης
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 13:00
«Ειδήσεις; Ευχαριστώ δεν θα πάρω!» -Γιατί αυξάνονται οι «αρνητές» της ενημέρωσης
Ψυχική Υγεία
02/09/2025 - 12:00
Τεστ διάρκειας τριών μόλις λεπτών βοηθά στον εντοπισμό ατόμων με αυξημένο κίνδυνο Αλτσχάιμερ
Υγεία
02/09/2025 - 11:00
Ελληνικός Ερυθρός Σταυρός: 10ήμερο Ενημέρωσης για την Πρόληψη του Καρκίνου του Μαστού στην Κρήτη
Health Talk
02/09/2025 - 10:32
Πρωϊνό: Είναι τελικά το πιο σημαντικό γεύμα της ημέρας; Τι απαντά η έρευνα
Health Talk
02/09/2025 - 10:00
Περιοδεία Γεωργιάδη στη Βόρεια Ελλάδα ενόψει ΔΕΘ
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 08:30
Ένωση Ασθενών Ελλάδας: Συμμετοχή στο UNCAN-Connect για την προώθηση της έρευνας και καινοτομίας στον καρκίνο
Patient Talk
02/09/2025 - 08:00
ΙΑΣΩ Γενική Κλινική: Προσφορά Ελέγχου ΣΜΝ με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Σεξουαλικής Υγείας
Υπηρεσίες Υγείας
02/09/2025 - 03:37
Αθηναϊκή Κλινική: Νέος αξονικός τομογράφος RevolutionMaxima -Υψηλή ευκρίνεια, ελαχιστοποιημένη ακτινοβολία
Υπηρεσίες Υγείας
01/09/2025 - 21:01
Τοποθέτηση οπλίτη γιατρού στο πολυδύναμο περιφερειακό ιατρείο Ψαρών
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 19:30
BAT Hellas: Η τεχνητή νοημοσύνη στην υπηρεσία της προστασίας των ανηλίκων από αλκοολούχα και νικοτίνη
Digital Health
01/09/2025 - 19:00
Τριχόπτωση: Ο ρόλος της ζάχαρης και του αλκοόλ
Ομορφιά
01/09/2025 - 18:00
Ε.Σ.Α.μεΑ.: Άτομα με αναπηρία στην Γάζα- Μια τραγωδία μέσα στην τραγωδία
Patient Talk
01/09/2025 - 17:00
Το καλοκαίρι προκάλεσε έξαρση της ακμή σας; Αιτίες και θεραπεία
Health Talk
01/09/2025 - 16:00
Πόση ώρα πρέπει να κρατάει ένα φιλί στο στόμα για να αποτρέψει την τερηδόνα;
Υγεία
01/09/2025 - 15:30
Παπαστράτος και Πολιτεία ενώνουν δυνάμεις για την αποτροπή διάθεσης καπνικών προϊόντων σε ανηλίκους
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 15:11
Η θεραπεία ορμονικής υποκατάστασης αυξάνει τον κίνδυνο απώλειας ακοής
Υγεία
01/09/2025 - 14:30
Νέο φάρμακο υπόσχεται επιτυχή αντιμετώπιση της επίμονης υπέρτασης
Pharma News
01/09/2025 - 13:36
Τελικά η ασπιρίνη δεν είναι το καλύτερο φάρμακο στην πρόληψη των καρδιαγγειακών επεισοδίων
Pharma News
01/09/2025 - 12:30
Αλλαγή στην ηγεσία της GSK Ελλάδος: Η Lizzie Champion νέα Πρόεδρος ΔΣ και Διευθύνουσα Σύμβουλος
Pharma News
01/09/2025 - 11:25
Η δυσμηνόρροια στην εφηβεία προάγγελος χρόνιων πόνων στην ενήλικη ζωή
Υγεία
01/09/2025 - 11:20
Αγαπηδάκη: Η Ελλάδα δείχνει τον δρόμο στην πρόληψη καρδιαγγειακών νοσημάτων- Συγχαρητήρια από την Κομισιόν
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 10:10
Δασκαλάκης (CDC) για πολιτική κυβέρνησης Τραμπ: Κατάρρευση του τείχους προστασίας μεταξύ επιστήμης και ιδεολογίας0
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 09:00
Η Ελλάδα το 2050: Το 33% του πληθυσμού θα είναι άνω των 65 - Η «βόμβα» της δημόσιας υγείας
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 08:48
Γεωργιάδης: Τρία ψέματα και μισή αλήθεια για το ΕΣΥ
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:32

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Πόση ώρα πρέπει να κρατάει ένα φιλί στο στόμα για να αποτρέψει την τερηδόνα;
Υγεία
01/09/2025 - 15:30
Η Ελλάδα το 2050: Το 33% του πληθυσμού θα είναι άνω των 65 - Η «βόμβα» της δημόσιας υγείας
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 08:48
Γεωργιάδης: Τρία ψέματα και μισή αλήθεια για το ΕΣΥ
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:32
Ένας μήνας αξιολόγησης των νοσοκομείων του ΕΣΥ - Ποιοι τομείς έχουν υψηλές και ποιοι χαμηλές βαθμολογίες
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:22
BAT Hellas: Η τεχνητή νοημοσύνη στην υπηρεσία της προστασίας των ανηλίκων από αλκοολούχα και νικοτίνη
Digital Health
01/09/2025 - 19:00
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo