ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Νέο φάρμακο για την μυϊκή δυστροφία Duchenne έλαβε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στην ΕΕ

Pharma Policy
EMA
Πρόκεται για ένα πόσιμο εναιώρημα που λαμβάνεται ταυτόχρονα με κορτικοστεροειδή και σύμφωνα με τον ΕΜΑ μπορεί να χορηγείται σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω που είναι σε θέση να περπατούν.
Δευτέρα, 28/04/2025 - 15:00
— Photo: EMA
News4Health Team News4Health Team

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) συνέστησε τη χορήγηση άδειας υπό όρους για την κυκλοφορία στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) του φαρμάκου givinostat για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω που είναι σε θέση να περπατούν. Πρόκεται για ένα πόσιμο εναιώρημα που λαμβάνεται ταυτόχρονα με κορτικοστεροειδή.


Η DMD είναι μια σπάνια γενετική νόσος που προκαλείται από την έλλειψη δυστροφίνης, μιας πρωτεΐνης που βοηθά στην ενίσχυση των μυϊκών ινών και στην προστασία τους από τραυματισμούς κατά τη σύσπαση των μυών. Αυτό προκαλεί προοδευτική εξασθένιση και απώλεια της λειτουργίας των μυών και τελικά οδηγεί στον θάνατο. Η διαδικασία αυτή επιδεινώνεται από τα αυξημένα επίπεδα των αποακετυλασών ιστόνης(HDAC), μιας κατηγορίας πρωτεϊνών.


Δεν υπάρχει θεραπεία για τη DMD και η συντηρητική αγωγή επικεντρώνεται στη θεραπεία με κορτικοστεροειδή, την πρόληψη των συσπάσεων και την ιατρική φροντίδα της καρδιάς και της αναπνευστικής λειτουργίας.


Η δραστική ουσία του νέου φαρμάκου είναι η γκιβινοστάτη, ένας αναστολέας των HDAC που ρυθμίζει την ανεξέλεγκτη δραστηριότητά τους στους δυστροφικούς μύες. Η αναστολή της δραστηριότητας των HDAC μπορεί να συμβάλει στη μείωση της φλεγμονής και της ουλώδους και πάχυνσης των ιστών.


Η γνώμη της CHMP βασίζεται σε δεδομένα από μια υποομάδα 120 ασθενών (79 που έλαβαν γκιβινοστάτη και 41 που έλαβαν εικονικό φάρμακο) σε μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε περιπατητικούς ασθενείς με DMD ηλικίας έξι ετών και άνω που λάμβαναν ταυτόχρονη θεραπεία με στεροειδή. Ο κύριος τελικός δείκτης ήταν η μεταβολή του χρόνου που απαιτήθηκε για την ολοκλήρωση της ανόδου τεσσάρων σκαλοπατιών (4SC), ένα εργαλείο που χρησιμοποιείται ευρέως για την αξιολόγηση της κινητικής λειτουργίας, σε 18 μήνες.

Τα αποτελέσματα ήταν στατιστικά σημαντικά, με τον χρόνο 4SC να αυξάνεται κατά μέσο όρο μόνο 1,25 δευτερόλεπτα στους ασθενείς που έλαβαν γκιβινοστάτη σε σύγκριση με 3,03 δευτερόλεπτα στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Η διαφορά στα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία που αξιολόγησαν τη λειτουργία, τη δύναμη και τη μυϊκή μορφολογία δεν ήταν στατιστικά σημαντική, αλλά όλα τα αποτελέσματα ήταν πιο θετικά στους ασθενείς που έλαβαν γκιβινοστάτη.


Το προφίλ ασφάλειας του νέου φαρμάκου βασίζεται σε δεδομένα από 179 ασθενείς. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε ασθενείς που το έλαβαν ήταν διάρροια, κοιλιακός πόνος, θρομβοπενία (χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων), έμετος, υπερτριγλυκεριδαιμία (υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων, ενός τύπου λίπους, στο αίμα) και πυρετός.


Το σκεύασμα συνιστάται για χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, ένας από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς της ΕΕ για τη διευκόλυνση της έγκαιρης πρόσβασης σε φάρμακα που καλύπτουν μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.

Αυτός ο τύπος έγκρισης επιτρέπει στον Οργανισμό να συνιστά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας ενός φαρμάκου με λιγότερα πλήρη δεδομένα από τα συνήθως απαιτούμενα, εάν το όφελος από την άμεση διαθεσιμότητα του φαρμάκου στους ασθενείς υπερτερεί του κινδύνου που ενέχει το γεγονός ότι δεν είναι ακόμη διαθέσιμα όλα τα δεδομένα.


Προκειμένου να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητα της γκιβινοστάτης, ζητήθηκε από την εταιρεία να διεξαγάγει μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε περιπατητικούς ασθενείς με DMD και μια μελέτη αποτελεσματικότητας και ασφάλειας μετά την άδεια κυκλοφορίας, με βάση δεδομένα από ένα μητρώο ασθενών παιδιών με DMD ηλικίας έξι ετών και άνω που έλαβαν θεραπεία με γκιβινοστάτη.


Η γνωμοδότηση που εξέδωσε η CHMP αποτελεί ενδιάμεσο στάδιο στη διαδικασία έγκρισης του Duvyzat για χρήση από τους ασθενείς. Η γνωμοδότηση θα διαβιβαστεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ.

Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την επιστροφή του κόστους θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο/χρήση του φαρμάκου αυτού στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εκάστοτε χώρας.

  • ΜΥΙΚΗ ΔΥΣΤΡΟΦΙΑ
  • EMA

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Η AbbVie ανακοινώνει επένδυση 10 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ σε βάθος δεκαετίας
Η AbbVie ανακοινώνει επένδυση 10 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ σε βάθος δεκαετίας 26 Απριλίου 2025
Ολοκληρώθηκε ο κύκλος της Daniela Malo στην προεδρία της ΕΕΦαΜ 28 Απριλίου 2025
Ολοκληρώθηκε ο κύκλος της Daniela Malo στην προεδρία της ΕΕΦαΜ

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Συναγερμός από τον ΕΜΑ για παράνομα φάρμακα παχυσαρκίας και διαβήτη στην Ε.Ε.
Pharma Policy
03/09/2025 - 18:39

Συναγερμός από τον ΕΜΑ για παράνομα φάρμακα παχυσαρκίας και διαβήτη στην Ε.Ε.

Έγκριση λενακαπαβίρης από την Κομισιόν: Ένα βήμα πιο κοντά στον έλεγχο του HIV/AIDS
Pharma Policy
27/08/2025 - 13:37

Έγκριση λενακαπαβίρης από την Κομισιόν: Ένα βήμα πιο κοντά στον έλεγχο του HIV/AIDS

Η Κομισιόν ενέκρινε νέο φάρμακο για τον HIV με δραστική ουσία τη λενακαπαβίρη
Pharma Policy
26/08/2025 - 19:52

Η Κομισιόν ενέκρινε νέο φάρμακο για τον HIV με δραστική ουσία τη λενακαπαβίρη

Πράσινο φως από τον ΕΜΑ σε ενέσιμο σκεύασμα για την πρόληψη της λοίμωξης από τον HIV
Pharma Policy
26/07/2025 - 08:17

Πράσινο φως από τον ΕΜΑ σε ενέσιμο σκεύασμα για την πρόληψη της λοίμωξης από τον HIV

Roche: Προσωρινή αναστολή αποστολών γονιδιακής θεραπείας εκτός ΗΠΑ
Pharma Policy
23/07/2025 - 15:13

Roche: Προσωρινή αναστολή αποστολών γονιδιακής θεραπείας εκτός ΗΠΑ

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους
Υγεία
20/06/2025 - 19:11

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Θεσσαλονίκη: Εθελοντική αιμοδοσία στο ΑΠΘ την Τρίτη 30 Σεπτεμβρίου
Επικαιρότητα
19/09/2025 - 00:08
ΣΥΡΙΖΑ: «Θλιβερή πρωτιά της Ελλάδας στην παιδική φτώχεια»
Επικαιρότητα
19/09/2025 - 00:07
Η θεατρική ομάδα του Νοσοκομείου Μεταξά «Metaxact» στο Βεάκειο Θέατρο Πειραιά
Πολιτική Υγείας
18/09/2025 - 22:53
Στην Ελλάδα ο Πρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου της Bayer AG, Bill Anderson
Pharma News
18/09/2025 - 22:32
Διατροφή παιδιών στους δημόσιους και ιδιωτικούς βρεφικούς, βρεφονηπιακούς και παιδικούς σταθμούς
Πολιτική Υγείας
18/09/2025 - 22:09
Ο ασταθής και ακραίος κύκλος του νερού απειλεί να φέρει παγκόσμια κρίση στους υδάτινους πόρους
Επικαιρότητα
18/09/2025 - 21:47
Νευροψυχολογική εκτίμηση για την άνοια στις εκδηλώσεις για την Παγκόσμια Ημέρα Αλτσχάιμερ
Υγεία
18/09/2025 - 21:12
ΕΣΗΕΑ και Ελληνική Καρδιολογική Εταιρεία υπέγραψαν μνημόνιο συνεργασίας - Ολοκληρώθηκε το σεμινάριο ΚΑΡΠΑ
Υγεία
18/09/2025 - 20:49
Διαβήτης τύπου 2: Μεγαλύτερος ο κίνδυνος για όσους καπνίζουν ή ατμίζουν
Υγεία
18/09/2025 - 20:33
Προειδοποίηση από τη Novo Nordisk για ιστοσελίδες που πωλούν παράνομα σκευάσματα σεμαγλουτίδης
Pharma News
18/09/2025 - 20:07
Premium ενδοφακοί: Πώς μπορείτε να απαλλαγείτε από τα γυαλιά μετά τον καταρράκτη
Health Talk
18/09/2025 - 19:41
Τι είναι η νόσος του Lyme με την οποία παλεύει επί 12 χρόνια η Μπέλα Χαντίντ - Τα συγκλονιστικά λόγια της μητέρας της!
Επικαιρότητα
18/09/2025 - 19:14
Κορονοϊός: Δύο θάνατοι και 226 νέες εισαγωγές την τελευταία εβδομάδα
Υγεία
18/09/2025 - 18:44
Ο ΠΟΥ προτείνει εφικτές οικονομικές λύσεις για τα μη μεταδιδόμενα νοσήματα και την ψυχική υγεία
Πολιτική Υγείας
18/09/2025 - 18:24
Ποια είναι τα οφέλη της προληπτικής κολονοσκόπησης;
Health Talk
18/09/2025 - 17:56
Οι κοινωνικές ανισότητες και οι διατροφικές διαταραχές στην εφηβεία
Ψυχική Υγεία
18/09/2025 - 17:19
Η Roche εξαγοράζει την εταιρεία ανάπτυξης φαρμάκων για το ήπαρ 89bio έναντι 3,5 δισ. δολαρίων
Pharma News
18/09/2025 - 17:02
ΠΣΦ: Σεμινάριο στο 401 ΓΣΝ, για ασθενείς και νοσηλευτές
Υγεία
18/09/2025 - 16:53
Το Μουσείο Κυκλαδικής Τέχνης ξεκινάει θεραπευτικό πρόγραμμα για άτομα άνω των 60 με προβλήματα ψυχικής υγείας
Ψυχική Υγεία
18/09/2025 - 16:27
Ευλογιά αιγοπροβάτων: «Ο εμβολιασμός των ζώων θα πλήξει τις εξαγωγές φέτας»
Επικαιρότητα
18/09/2025 - 16:01
Ναρκοληψία: Η άγνωστη πάθηση - Τα συμπτώματα, οι επιπτώσεις της και οι προτεινόμενες θεραπείες
Patient Talk
18/09/2025 - 15:22
Αισθητήρες εντόπισαν τους πέντε διαφορετικούς τύπους υπερφαγίας
Digital Health
18/09/2025 - 15:01
Το χάπι – έκπληξη της Novo Nordisk στον... χορό των θεραπειών κατά της παχυσαρκίας
Pharma News
18/09/2025 - 14:44
Νέα δραματική προειδοποίηση ΠΟΥ για τη Γάζα: «Στο χείλος της κατάρρευσης τα νοσοκομεία»
Επικαιρότητα
18/09/2025 - 14:19
Η προπόνηση με αντιστάσεις βελτιώνει την υγεία των νεύρων και επιβραδύνει τη γήρανση!
Fitness
18/09/2025 - 14:00
Συστατικό που εντοπίζεται στη φλούδα του μήλου και του σύκου στη μάχη κατά της περιοδοντίτιδας
Υγεία
18/09/2025 - 13:00
Ο υποσιτισμός προκαλεί μια ξεχωριστή μορφή διαβήτη
Υγεία
18/09/2025 - 12:30
Τα χαρακτηριστικά των ανθρώπων που απέχουν από το σεξ - Τι έδειξε έρευνα
Ψυχική Υγεία
18/09/2025 - 12:00
Πειραματικό ενέσιμο φάρμακο υπόσχεται διατήρηση της απώλειας βάρους και μετά τη διακοπή του
Pharma News
18/09/2025 - 11:00
Νέο εργαλείο ΑΙ μπορεί να προβλέψει τον κίνδυνο προσβολής από 1.000 ασθένειες και το πότε!
Digital Health
18/09/2025 - 10:00

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Η άνοια σε ηλικίες κάτω των 60: Τα συμπτώματα στην γκρίζα ζώνη και οι παράγοντες κινδύνου
Υγεία
16/09/2025 - 14:00
Το πολύ χαμηλό βάρος είναι πιο απειλητικό για τη ζωή απ' ό,τι τα περιττά κιλά
Υγεία
16/09/2025 - 13:00
Κυστίτιδα: Προγνωστικός δείκτης για καρκίνο του ουρογεννητικού συστήματος σε γυναίκες και άνδρες μετά τα 50
Υγεία
17/09/2025 - 12:00
Στο φως η άγνωστη πρωτεΐνη που μπορεί να αντιστρέψει τη γήρανση
Υγεία
16/09/2025 - 17:43
Σακελλαρίδης: «Μία στεφανιογραφία, δύο στεντ, τέρμα το τσιγάρο - Μην αγνοούμε τα σημάδια...»
Επικαιρότητα
16/09/2025 - 17:09
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo