ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Νέο φάρμακο για την μυϊκή δυστροφία Duchenne έλαβε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στην ΕΕ

Pharma Policy
EMA
Πρόκεται για ένα πόσιμο εναιώρημα που λαμβάνεται ταυτόχρονα με κορτικοστεροειδή και σύμφωνα με τον ΕΜΑ μπορεί να χορηγείται σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω που είναι σε θέση να περπατούν.
Δευτέρα, 28/04/2025 - 15:00
— Photo: EMA
News4Health Team News4Health Team

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) συνέστησε τη χορήγηση άδειας υπό όρους για την κυκλοφορία στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) του φαρμάκου givinostat για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω που είναι σε θέση να περπατούν. Πρόκεται για ένα πόσιμο εναιώρημα που λαμβάνεται ταυτόχρονα με κορτικοστεροειδή.


Η DMD είναι μια σπάνια γενετική νόσος που προκαλείται από την έλλειψη δυστροφίνης, μιας πρωτεΐνης που βοηθά στην ενίσχυση των μυϊκών ινών και στην προστασία τους από τραυματισμούς κατά τη σύσπαση των μυών. Αυτό προκαλεί προοδευτική εξασθένιση και απώλεια της λειτουργίας των μυών και τελικά οδηγεί στον θάνατο. Η διαδικασία αυτή επιδεινώνεται από τα αυξημένα επίπεδα των αποακετυλασών ιστόνης(HDAC), μιας κατηγορίας πρωτεϊνών.


Δεν υπάρχει θεραπεία για τη DMD και η συντηρητική αγωγή επικεντρώνεται στη θεραπεία με κορτικοστεροειδή, την πρόληψη των συσπάσεων και την ιατρική φροντίδα της καρδιάς και της αναπνευστικής λειτουργίας.


Η δραστική ουσία του νέου φαρμάκου είναι η γκιβινοστάτη, ένας αναστολέας των HDAC που ρυθμίζει την ανεξέλεγκτη δραστηριότητά τους στους δυστροφικούς μύες. Η αναστολή της δραστηριότητας των HDAC μπορεί να συμβάλει στη μείωση της φλεγμονής και της ουλώδους και πάχυνσης των ιστών.


Η γνώμη της CHMP βασίζεται σε δεδομένα από μια υποομάδα 120 ασθενών (79 που έλαβαν γκιβινοστάτη και 41 που έλαβαν εικονικό φάρμακο) σε μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε περιπατητικούς ασθενείς με DMD ηλικίας έξι ετών και άνω που λάμβαναν ταυτόχρονη θεραπεία με στεροειδή. Ο κύριος τελικός δείκτης ήταν η μεταβολή του χρόνου που απαιτήθηκε για την ολοκλήρωση της ανόδου τεσσάρων σκαλοπατιών (4SC), ένα εργαλείο που χρησιμοποιείται ευρέως για την αξιολόγηση της κινητικής λειτουργίας, σε 18 μήνες.

Τα αποτελέσματα ήταν στατιστικά σημαντικά, με τον χρόνο 4SC να αυξάνεται κατά μέσο όρο μόνο 1,25 δευτερόλεπτα στους ασθενείς που έλαβαν γκιβινοστάτη σε σύγκριση με 3,03 δευτερόλεπτα στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Η διαφορά στα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία που αξιολόγησαν τη λειτουργία, τη δύναμη και τη μυϊκή μορφολογία δεν ήταν στατιστικά σημαντική, αλλά όλα τα αποτελέσματα ήταν πιο θετικά στους ασθενείς που έλαβαν γκιβινοστάτη.


Το προφίλ ασφάλειας του νέου φαρμάκου βασίζεται σε δεδομένα από 179 ασθενείς. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε ασθενείς που το έλαβαν ήταν διάρροια, κοιλιακός πόνος, θρομβοπενία (χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων), έμετος, υπερτριγλυκεριδαιμία (υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων, ενός τύπου λίπους, στο αίμα) και πυρετός.


Το σκεύασμα συνιστάται για χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, ένας από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς της ΕΕ για τη διευκόλυνση της έγκαιρης πρόσβασης σε φάρμακα που καλύπτουν μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.

Αυτός ο τύπος έγκρισης επιτρέπει στον Οργανισμό να συνιστά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας ενός φαρμάκου με λιγότερα πλήρη δεδομένα από τα συνήθως απαιτούμενα, εάν το όφελος από την άμεση διαθεσιμότητα του φαρμάκου στους ασθενείς υπερτερεί του κινδύνου που ενέχει το γεγονός ότι δεν είναι ακόμη διαθέσιμα όλα τα δεδομένα.


Προκειμένου να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητα της γκιβινοστάτης, ζητήθηκε από την εταιρεία να διεξαγάγει μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε περιπατητικούς ασθενείς με DMD και μια μελέτη αποτελεσματικότητας και ασφάλειας μετά την άδεια κυκλοφορίας, με βάση δεδομένα από ένα μητρώο ασθενών παιδιών με DMD ηλικίας έξι ετών και άνω που έλαβαν θεραπεία με γκιβινοστάτη.


Η γνωμοδότηση που εξέδωσε η CHMP αποτελεί ενδιάμεσο στάδιο στη διαδικασία έγκρισης του Duvyzat για χρήση από τους ασθενείς. Η γνωμοδότηση θα διαβιβαστεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ.

Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την επιστροφή του κόστους θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο/χρήση του φαρμάκου αυτού στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εκάστοτε χώρας.

  • ΜΥΙΚΗ ΔΥΣΤΡΟΦΙΑ
  • EMA

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Η AbbVie ανακοινώνει επένδυση 10 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ σε βάθος δεκαετίας
Η AbbVie ανακοινώνει επένδυση 10 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ σε βάθος δεκαετίας 26 Απριλίου 2025
Ολοκληρώθηκε ο κύκλος της Daniela Malo στην προεδρία της ΕΕΦαΜ 28 Απριλίου 2025
Ολοκληρώθηκε ο κύκλος της Daniela Malo στην προεδρία της ΕΕΦαΜ

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους
Υγεία
20/06/2025 - 19:11

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους

Οι αποφάσεις της Επιτροπής Φαρμακοεπαγρύπνησης του EMA για δύο σκευάσματα
Pharma Policy
08/05/2025 - 20:27

Οι αποφάσεις της Επιτροπής Φαρμακοεπαγρύπνησης του EMA για δύο σκευάσματα

Τα δεδομένα υγείας και η ρύθμιση των φαρμάκων ανθρώπων και ζώων έως το 2028
Pharma Policy
07/05/2025 - 22:33

Τα δεδομένα υγείας και η ρύθμιση των φαρμάκων ανθρώπων και ζώων έως το 2028

Πράσινο από την CHMP σε θεραπεία της Vertex για την Κυστική Ίνωση
Pharma News
30/04/2025 - 16:47

Πράσινο από την CHMP σε θεραπεία της Vertex για την Κυστική Ίνωση

Πράσινο φως από τον ΕΜΑ για την πρώτη θεραπεία κατά της σοβαρής θυρεοειδικής οφθαλμοπάθειας (νόσου Graves)
Pharma News
26/04/2025 - 09:34

Πράσινο φως από τον ΕΜΑ για την πρώτη θεραπεία κατά της σοβαρής θυρεοειδικής οφθαλμοπάθειας (νόσου Graves)

Πρόταση του ΕΜΑ για τον εξορθολογισμό στην ανάπτυξη και αξιολόγηση των βιοομοειδών φαρμάκων
Pharma Policy
01/04/2025 - 20:58

Πρόταση του ΕΜΑ για τον εξορθολογισμό στην ανάπτυξη και αξιολόγηση των βιοομοειδών φαρμάκων

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Metropolitan General: Η τεχνητή νοημοσύνη ανιχνεύει και χαρακτηρίζει πολύποδες στο παχύ έντερο σε πραγματικό χρόνο
Digital Health
07/07/2025 - 20:18
Johnson & Johnson: Στηρίζοντας τη νεανική επιχειρηματικότητα και καινοτομία στον Ευρωπαϊκό Διαγωνισμό Gen-E
Pharma News
07/07/2025 - 19:00
Δεν αντέχετε συγκεκριμένους ήχους; Μπορεί να υποφέρετε από μισοφωνία!
Υγεία
07/07/2025 - 18:00
Ελληνικός Ερυθρός Σταυρός: Έκτακτη δράση υποστήριξης των επισκεπτών της Ακρόπολης λόγω καύσωνα
Υγεία
07/07/2025 - 17:14
HPV: Μύθοι και αλήθειες για τις μυρμηγκιές και τα κονδυλώματα
Health Talk
07/07/2025 - 17:00
Έχετε σκύλο ή γάτα; Οι εγκεφαλικές σας λειτουργίες είναι πιο θωρακισμένες απέναντι στη γήρανση!
Ψυχική Υγεία
07/07/2025 - 16:00
Πρωτοβουλία για την Ψυχική Υγεία Παιδιών & Εφήβων: Ενίσχυση της συνεργασίας με τις Υγειονομικές Περιφέρειες
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 15:37
Ήπαρ: Οι πέντε εχθροί της υγείας ενός από τα πιο σκληρά εργαζόμενα όργανα
Υγεία
07/07/2025 - 15:00
Οι προγραμματισμένες καισαρικές αυξάνουν τον κίνδυνο συγκεκριμένων καρκίνων της παιδικής ηλικίας
Υγεία
07/07/2025 - 14:00
Γιατί πρέπει να αλλάξουμε τον τρόπο που βλέπουμε την παχυσαρκία
Health Talk
07/07/2025 - 13:00
Τρικάκια και μπογιές στο γραφείο του Δ. Βαρτζόπουλου από τον Ρουβίκωνα
Επικαιρότητα
07/07/2025 - 12:23
Επιτροπή Διαχείρισης Κινδύνων και Κρίσεων του ΕΚΠΑ: Οδηγίες για πρόληψη της θερμικής καταπόνησης
Επικαιρότητα
07/07/2025 - 12:00
ΙΣΑ: Ζητά από τον ΕΟΠΥΥ την αποπληρωμή του clawback σε 120 δόσεις για τους γιατρούς
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 11:32
Καύσωνας: Πώς θα καταλάβετε ότι έχετε πάθει θερμοπληξία - Οι σωτήριες αντιδράσεις
Health Talk
07/07/2025 - 11:02
Θεμιστοκλέους: Περισσότερες από 3.000 αιτήσεις τη μέρα για κατ’ οίκον διανομή φαρμάκων από τον ΕΟΠΥΥ
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 09:52
«Καμπανάκι» για όσους έχουν κιρσούς: 3,5 φορές πιο συχνή η θρόμβωση από φλεβική ανεπάρκεια το καλοκαίρι
Health Talk
07/07/2025 - 09:00
Η SkinCeuticals παρουσιάζει καινότομο προϊόν για επαναστατική ανόρθωση και σύσφιξη
Pharma News
05/07/2025 - 06:52
ΟΕΝΓΕ: «Η αστυνομία σε ρόλο γιατρού κάνει ιατρικές γνωματεύσεις»
Επικαιρότητα
05/07/2025 - 03:24
ΕΕΣ και ΣΦΕΕ υποστηρίζουν ευάλωτους συνανθρώπους μας στη Μυτιλήνη
Επικαιρότητα
05/07/2025 - 00:04
UCB: Δεδομένα τριετίας για φάρμακο κατά της ψωριασικής αρθρίτιδας και της αξονικής σπονδυλαρθρίτιδας
Pharma News
04/07/2025 - 17:54
Επίσκεψη εργασίας κλιμακίου εμπειρογνωμόνων του ECDC στην Ελλάδα
Πολιτική Υγείας
04/07/2025 - 17:36
Θεσσαλονίκη: Η ατμοσφαιρική ρύπανση δεύτερη σημαντικότερη αιτία καρκίνου του πνεύμονα παγκοσμίως
Υγεία
04/07/2025 - 17:02
Επτά απλά κόλπα για να πίνουμε -μικροί και μεγάλοι- όσο νερό χρειαζόμαστε καθημερινά
Διατροφή
04/07/2025 - 15:51
Γάζα: Ο ΟΗΕ έχει καταγράψει 613 φόνους Παλαιστίνιων σε σημεία διανομής ανθρωπιστικής βοήθειας
Επικαιρότητα
04/07/2025 - 15:27
Εμμηνόπαυση και υγεία των οστών: Οι πέντε αλλαγές στη ζωή κάθε γυναίκας
Health Talk
04/07/2025 - 15:04
Διάρροια: Οδηγίες άμεσης δράσης για να την αντιμετωπίσουμε στο σπίτι
Υγεία
04/07/2025 - 14:31
Διαμαρτυρία στου Ζωγράφου για τη δωρεάν δημόσια Πρωτοβάθμια Φροντίδα Υγείας
Πολιτική Υγείας
04/07/2025 - 13:58
Επιπλέον ενίσχυση του νοσοκομείου ΑΧΕΠΑ Θεσσαλονίκης με ιατροτεχνολογικό εξοπλισμό
Πολιτική Υγείας
04/07/2025 - 13:23
Lavipharm A.E.: Νέα πρόεδρος διοικητικού συμβουλίου και διανομή μερίσματος έπειτα από 18 χρόνια
Pharma News
04/07/2025 - 13:09
Σοβαρό τροχαίο στη Βούλα με σύγκρουση λεωφορείων του ΟΑΣΑ και 47 τραυματίες - Εικόνες από το σημείο
Επικαιρότητα
04/07/2025 - 12:47

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Η SkinCeuticals παρουσιάζει καινότομο προϊόν για επαναστατική ανόρθωση και σύσφιξη
Pharma News
05/07/2025 - 06:52
Θεμιστοκλέους: Περισσότερες από 3.000 αιτήσεις τη μέρα για κατ’ οίκον διανομή φαρμάκων από τον ΕΟΠΥΥ
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 09:52
ΙΣΑ: Ζητά από τον ΕΟΠΥΥ την αποπληρωμή του clawback σε 120 δόσεις για τους γιατρούς
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 11:32
ΕΕΣ και ΣΦΕΕ υποστηρίζουν ευάλωτους συνανθρώπους μας στη Μυτιλήνη
Επικαιρότητα
05/07/2025 - 00:04
Πρωτοβουλία για την Ψυχική Υγεία Παιδιών & Εφήβων: Ενίσχυση της συνεργασίας με τις Υγειονομικές Περιφέρειες
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 15:37
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo