Πρόκειται μια γονιδιακή θεραπεία για τη φροντίδα ενηλίκων ασθενών με διάχυτο λέμφωμα μεγάλων Β-κυττάρων (DLBCL), πρωτοπαθές λέμφωμα μεγάλων κυττάρων Β μεσοθωρακίου (PMBCL) και ωοθυλακικό λέμφωμα βαθμού 3Β (FL3B), των οποίων ο καρκίνος επανήλθε ή που δεν ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.
Οι DLBCL, PMBCL και FL3B είναι υποτύποι του λεμφώματος non-Hodgkin, ενός καρκίνου του λεμφικού συστήματος που ξεκινά από τα Β-κύτταρα, ένας υποτύπος των λευκών αιμοσφαιρίων του ανοσοποιητικού συστήματος και μπορεί να αναπτυχθεί σε όγκους στους λεμφαδένες ή σε άλλους σημεία στο σώμα, προκαλώντας σοβαρά προβλήματα στο ανοσοποιητικό σύστημα και στο όργανο στο οποίο αναπτύσσονται.
Περίπου το 50% έως το 60% των ασθενών επιτυγχάνουν μακροχρόνια ανταπόκριση και θα θεραπευτούν από τη νόσο με την τυπική ανοσολογική χημειοθεραπεία. Ωστόσο, η θεραπεία ασθενών που δεν ανταποκρίνονται στην τυπική θεραπεία ή των οποίων ο καρκίνος έχει επανέλθει μετά από προηγούμενες θεραπείες παραμένει προκλητική και απαιτούν εναλλακτικές επιλογές για τη βελτίωση της προοπτικής για την υγεία τους.
Το Breyanzi είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν προηγμένης θεραπείας (ATMP) που ανήκει σε μια νέα γενιά εξατομικευμένων γονιδιακών θεραπειών που βασίζονται σε κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που βασίζονται στη συλλογή και τη γενετική τροποποίηση των ανοσοκυττάρων του ίδιου του ασθενούς για τη θεραπεία του καρκίνου του.
Για να δημιουργηθεί κάθε δόση Breyanzi, το αίμα του ασθενούς εξάγεται και τα Τ-κύτταρά του, ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων που βοηθά τον οργανισμό να καταπολεμήσει τις λοιμώξεις, συλλέγονται και τροποποιούνται γενετικά ώστε να έχει μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη (χιμαιρικός υποδοχέας αντιγόνου, CAR) που βοηθά το σώμα αναγνωρίζει και εξαλείφει τα καρκινικά Β-κύτταρα. Αυτά τα τροποποιημένα ανοσοκύτταρα στη συνέχεια εγχέονται πίσω στον ασθενή. Η ασφάλεια του Breyanzi μελετήθηκε σε τέσσερις μελέτες στις οποίες συμμετείχαν πάνω από τριακόσιους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία και η αποτελεσματικότητα σε δύο μελέτες που συγκεντρώνουν περίπου τριακόσιους πενήντα εγγεγραμμένους ασθενείς. Οι μελέτες αποτελεσματικότητας κατέληξαν στο συμπέρασμα ότι το κλινικό όφελος θα αναμενόταν με έναν ουσιαστικό έλεγχο της νόσου σε σημαντικό ποσοστό ασθενών.
Αν και το Breyanzi είναι συνολικά καλά ανεκτό, μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες, ιδιαίτερα το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης (CRS). Αυτή είναι μια συστηματική απόκριση στην ενεργοποίηση και τον πολλαπλασιασμό των κυττάρων CAR-T που προκαλούν υψηλό πυρετό και συμπτώματα που μοιάζουν με γρίπη, λοιμώξεις και εγκεφαλοπάθεια, δηλαδή μια διαταραχή του εγκεφάλου.
