«Στην κλινική μου πρακτική, έχω δει τον καταστροφικό αντίκτυπο που έχει η αταξία Friedreich στους ασθενείς και τις οικογένειές τους», δήλωσε η Sylvia Boesch, M.D., MSc, Κύρια Ερευνήτρια της μελέτης MOXIe και Επικεφαλής του Κέντρου Σπάνιων Κινητικών Διαταραχών Innsbruck του τμήματος Νευρολογίας στο Ιατρικό Πανεπιστήμιο Innsbruck, Αυστρία, και συμπληρώνει: «Οι ασθενείς με αταξία Friedreich που έλαβαν θεραπεία με SKYCLARYS στην κλινική δοκιμή παρουσίασαν σημαντικές και κλινικά σημαντικές βελτιώσεις για την καθημερινή τους ζωή. Με αυτή την έγκριση, υπάρχει αισιοδοξία στην κοινότητα ότι το SKYCLARYS έχει τη δυνατότητα να εγκαινιάσει μια νέα εποχή στη διαχείριση της αταξίας Friedreich».
Η αταξία Φρίντριχ είναι η πιο συχνή κληρονομική αταξία. Τα πρώιμα συμπτώματα εμφανίζονται συνήθως στην παιδική ηλικία και περιλαμβάνουν προοδευτική απώλεια συντονισμού, μυϊκή αδυναμία και κόπωση. Καθώς η νόσος εξελίσσεται, τα άτομα που ζουν με αυτή μπορεί επίσης να παρουσιάσουν διαταραχή της όρασης, απώλεια ακοής, προβλήματα με την ομιλία και την κατάποση, διαβήτη, σκολίωση και σοβαρές καρδιακές παθήσεις. Πολλά άτομα με FA χρησιμοποιούν βοηθήματα βάδισης και συχνά χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο μέσα σε 10-20 χρόνια μετά τη διάγνωσή τους. Δυστυχώς, οι επιπλοκές από την FA συμβάλλουν στο προσδόκιμο ζωής που είναι τα 37 έτη κατά μέσο όρο.
«Η Biogen είναι υπερήφανη που προσθέτει το SKYCLARYS στο χαρτοφυλάκιο των φαρμάκων της και αντιμετωπίζει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη φέρνοντας την πρώτη θεραπεία σε άτομα που ζουν με αταξία Friedreich στην Ευρώπη», δήλωσε η Priya Singhal, M.D., M.P.H., επικεφαλής ανάπτυξης της Biogen και προσθέτει: «Η ομάδα μας δεσμεύεται να συνεργαστεί με την ιατρική κοινότητα και τις τοπικές αρχές καθώς εργαζόμαστε για να εξασφαλίσουμε επειγόντως την πρόσβαση των ασθενών. Ευχαριστούμε ειλικρινά την κοινότητα της αταξίας Friedreich για τις συνεισφορές της που επέτρεψαν την ανάπτυξη του SKYCLARYS και κατέστησαν δυνατή τη σημερινή έγκριση».
Η έγκριση που έδωσε η Κομισιόν στο SKYCLARYS βασίζεται σε δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη MOXIe Part 2. Στο τέλος της μελέτης διάρκειας 48 εβδομάδων, οι ασθενείς που έλαβαν SKYCLARYS είχαν σημαντικά βελτιωμένες βαθμολογίες στην τροποποιημένη κλίμακα αξιολόγησης της αταξίας Friedreich (mFARS) σε σχέση με το εικονικό φάρμακο. Όλες οι συνιστώσες της αξιολόγησης mFARS, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας κατάποσης, του συντονισμού των άνω άκρων, του συντονισμού των κάτω άκρων και της όρθιας σταθερότητας, ευνοούσαν το SKYCLARYS έναντι του εικονικού φαρμάκου. Πρόσθετα διερευνητικά δεδομένα παρασχέθηκαν από μια post hoc, προσαρμοσμένη κατά προτίμηση ανάλυση στην οποία οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με SKYCLARYS στο MOXIe (επέκταση) είχαν χαμηλότερες βαθμολογίες mFARS στα τρία έτη, σε σύγκριση με μια αντίστοιχη ομάδα φυσικής ιστορίας. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι αυξημένα ηπατικά ένζυμα, μειωμένο βάρος και όρεξη, ναυτία, έμετος, διάρροια, πονοκέφαλος, κόπωση, στοματοφαρυγγικός πόνος και πόνος στην πλάτη, μυϊκοί σπασμοί και γρίπη.
«Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το SKYCLARYS αποτελεί σημαντικό ορόσημο για την επέκταση της παγκόσμιας πρόσβασης, φέρνοντας την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία στην κοινότητα της αταξίας Friedreich στην ΕΕ», δήλωσε η κυρία Jennifer Farmer, διευθύνουσα σύμβουλος της Συμμαχίας Έρευνας για την Αταξία Friedreich (FARA) και επιπλέον επισήμανε πως «Η FARA είναι ευγνωμονούσα σε όλους τους ερευνητές, τα κλινικά κέντρα, τα άτομα με αταξία Friedreich και τις οικογένειές τους, τις οργανώσεις ασθενών, τη Biogen και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για τις προσπάθειες έρευνας, ανάπτυξης φαρμάκων και υπεράσπισης που οδήγησαν σε αυτή την έγκριση. Προσβλέπουμε στη συνέχιση της συνεργασίας μας με την κοινότητα της αταξίας Friedreich με στόχο την επέκταση της πρόσβασης όπου χρειάζεται».
Από την πλευρά του ο κ. Andreas Nadke, Πρόεδρος της Euro-ataxia δήλωσε τα εξής: «Εκ μέρους της Euro-ataxia και των μελών της, χαιρετίζω με μεγάλη χαρά την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το SKYCLARYS, ένα φάρμακο που είναι τόσο απαραίτητο για τους ενήλικες με αταξία Friedreich στις χώρες της ΕΕ. Οι ομάδες ασθενών των μελών μας εργάζονται και περιμένουν αυτή τη μέρα εδώ και πολλά χρόνια και πιστεύουμε ακράδαντα ότι αυτή θα είναι μια επιτυχημένη και ευχάριστη αρχή στη θεραπεία της αταξίας Friedreich».
Για λεπτομερείς πληροφορίες σχετικά με το προϊόν, ανατρέξτε στην Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος στον ιστότοπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων στη διεύθυνση www.ema.europa.eu. Η Biogen δεσμεύεται να συνεργαστεί στενά με όλους τους ενδιαφερόμενους φορείς για να διασφαλίσει ότι οι επιλέξιμοι Ευρωπαίοι ασθενείς θα έχουν πρόσβαση σε αυτή τη θεραπεία. Τα προγράμματα πρώιμης πρόσβασης για το SKYCLARYS είναι επί του παρόντος ανοικτά στη Γερμανία και τη Γαλλία, με σχέδια επέκτασης σε πρόσθετες χώρες, όπου αυτό είναι δυνατόν. Το SKYCLARYS έχει επίσης εγκριθεί για χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες και η Biogen βρίσκεται σε συνεργασία με τις ρυθμιστικές αρχές σε άλλες περιοχές.
Το SKYCLARYS (ομαβολοξολόνη) χορηγείται από το στόμα, μία φορά τη μέρα και ενδείκνυται για τη θεραπεία της αταξίας Friedreich (FA) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω στις ΗΠΑ και την Ευρωπαϊκή Ένωση.
Λίγα λόγια για την Αταξία Friedreich
Η αταξία Friedreich (FA) είναι μια σπάνια, γενετική, εξουθενωτική και εκφυλιστική νευρομυϊκή διαταραχή με μειωμένο προσδόκιμο ζωής για τους ασθενείς. Είναι η πιο συχνή κληρονομική αταξία. Τα πρώιμα συμπτώματα της FA, όπως η προοδευτική απώλεια συντονισμού, η μυϊκή αδυναμία και η κόπωση, εμφανίζονται συνήθως στην παιδική ηλικία και μπορεί να επικαλύπτονται με άλλες ασθένειες. Τα περισσότερα άτομα που ζουν με FA θα χρειαστεί να χρησιμοποιήσουν αναπηρικό καροτσάκι μέσα σε 10-20 χρόνια από τα πρώτα τους συμπτώματα. Η αναφερόμενη μέση ηλικία θανάτου για τους ασθενείς με FA είναι μόλις 37 ετών, αν και με την κατάλληλη και στοχευμένη φροντίδα, τα άτομα μπορεί να ζήσουν πολλά χρόνια μετά τον περιορισμό τους σε αναπηρικό καροτσάκι.
