Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση για το φάρμακο Emcitate με δραστική ουσία την τιτρατρικόλη (tiratricol), μια από του στόματος θεραπεία για την περιφερική θυρεοτοξίκωση (ακατάλληλα υψηλά επίπεδα κυκλοφορούντων θυρεοειδικών ορμονών) σε ασθενείς με ανεπάρκεια του μονοκαρβοξυλικού μεταφορέα 8 (MCT8).

Η ανεπάρκεια MCT8, γνωστή επίσης ως σύνδρομο Allan-Herndon-Dudley (AHDS), είναι μια εξαιρετικά σπάνια, χρόνια και σοβαρά εξουθενωτική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο που κωδικοποιεί την πρωτεΐνη MCT8 του μεταφορέα θυρεοειδικών ορμονών. Αυτό εμποδίζει την είσοδο των θυρεοειδικών ορμονών στα κύτταρα του εγκεφάλου και καθυστερεί την ανάπτυξη του εγκεφάλου στα άτομα με AHDS. Αυτή η έλλειψη θυρεοειδικών ορμονών στον εγκέφαλο οδηγεί σε σοβαρή διανοητική και κινητική αναπηρία. Οι ασθενείς μόνο σπάνια επιτυγχάνουν ανεξάρτητο κάθισμα και οι περισσότεροι δεν θα μπορέσουν να διατηρήσουν τον έλεγχο του κεφαλιού τους.

Ταυτόχρονα, υπάρχει συσσώρευση θυρεοειδικών ορμονών σε άλλα μέρη του σώματος, η οποία μπορεί να προκαλέσει περιφερική θυρεοτοξίκωση που εκδηλώνεται με συμπτώματα χαμηλού σωματικού βάρους, ταχυκαρδίας και μυϊκής εξασθένησης. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές επιπλοκές όπως η καρδιακή ανεπάρκεια και ο θάνατος.

Δεδομένου ότι η μετάλλαξη βρίσκεται στο χρωμόσωμα Χ, η πάθηση εμφανίζεται σχεδόν αποκλειστικά σε άνδρες.

Υπάρχει ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για θεραπείες του AHDS, καθώς δεν υπάρχουν επί του παρόντος φάρμακα εγκεκριμένα στην ΕΕ για τη θεραπεία αυτής της νόσου.

Η δραστική ουσία του Emcitate είναι η τιτραρικόλη, ένα ανάλογο της θυρεοειδικής ορμόνης Τ3, της πιο σημαντικής δραστικής θυρεοειδικής ορμόνης. Η τιτραρικόλη συνδέεται με υψηλή συγγένεια με τους υποδοχείς του θυρεοειδούς και δεν απαιτεί MCT8 για να εισέλθει στα κύτταρα. Ασκεί παρόμοιες βιολογικές επιδράσεις με την Τ3 και μπορεί να αποκαταστήσει τη φυσιολογική δραστηριότητα της θυρεοειδικής ορμόνης σε ιστούς που εξαρτώνται από την MCT8.

Η σύσταση του EMA για το Emcitate ως θεραπεία για την περιφερική θυρεοτοξίκωση βασίζεται στα αποτελέσματα μιας κεντρικής μελέτης ενός σκέλους και ανοικτής επισήμανσης η οποία διεξήχθη σε παιδιά και ενήλικες που έλαβαν θεραπεία με ατομικά προσαρμοσμένη δόση τιτραρικόλης για χρνικό διάστημα έως και 12 μήνες. Η τιτραρικόλη μείωσε τη μέση συγκέντρωση της Τ3 στον ορό κατά περισσότερο από 63% τον 12ο μήνα. Όλοι οι ασθενείς βελτίωσαν τουλάχιστον ένα από τα τελικά σημεία της μελέτης: το σωματικό βάρος, τον καρδιακό ρυθμό ηρεμίας ή τη συστολική αρτηριακή πίεση. Ο μέσος αριθμός των πρόωρων κολπικών συστολών (επιπλέον καρδιακοί παλμοί) μειώθηκε επίσης. Ωστόσο το Emcitate δεν βελτίωσε τη νευροαναπτυξιακή καθυστέρηση.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Emcitate ήταν η υπερβολική εφίδρωση, η ευερεθιστότητα, το άγχος και οι εφιάλτες. Αυτές οι αντιδράσεις εμφανίστηκαν συνήθως κατά την έναρξη της θεραπείας ή/και όταν αυξήθηκε η δόση και γενικά υποχώρησαν κατά τη διάρκεια της θεραπείας.

Η γνώμη που εγκρίθηκε από την CHMP αποτελεί ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του Emcitate προς την πρόσβαση των ασθενών. Η γνωμοδότηση θα αποσταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ. Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα ληφθούν από τα κράτη-μέλη, λαμβάνοντας υπόψη τον δυνητικό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εκάστοτε εθνικού συστήματος υγείας.