Την οριστική έγκρισή του πρώτου φαρμάκου που επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ έδωσε σήμερα ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Πρόκειται για το φάρμακο Lecanemab -το οποίο παρασκευάζεται από την ιαπωνική εταιρεία Eisai και την αμερικανική Biogen- το πρώτο που εστιάζει σε μια πρωτεΐνη στον εγκέφαλο, το β-αμυλοειδές, που αποτελεί μια από τις κύριες αιτίες της νόσου.
Όλες οι άλλες θεραπείες που έχουν εγκριθεί μέχρι σήμερα, αντιμετωπίζουν τα συμπτώματα της νόσου και όχι την αιτία.
Σε μια κλινική δοκιμή φάσης 3 με 1.795 ασθενείς με νόσο σε πρώιμο στάδιο, η εξέλιξή της επιβραδύνθηκε κατά 27% σε μια περίοδο 18 μηνών.
Το συγκεκριμένο φάρμακο είχε εγκριθεί τον Ιανουάριο από τον FDA με επιταχυμένη διαδικασία.
Χορηγείται ενδοφλεβίως κάθε δύο εβδομάδες και αναπτύχθηκε από την ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία Eisai και την αμερικανική Biogen.
«Νομίζω ότι είναι μια σημαντική ανακάλυψη», δήλωσε στο BioSpace ο Howard Fillit, συνιδρυτής και επικεφαλής επιστήμης στο Ίδρυμα Alzheimer's Drug Discovery Foundation, πριν από την ανακοίνωση του FDA.
«Αποδεικνύει ότι μπορούμε να δημιουργήσουμε φάρμακα που είναι αποτελεσματικά κατά της νόσου του Αλτσχάιμερ που μπορούν να βγουν στην αγορά και να επιβραδύνουν τη νόσο κατά περίπου 30%» πρόσθεσε.
Πώς βοηθά τους ασθενείς με Αλτσχάιμερ
Στην κλινική δοκιμή φάσης 3, οι ερευνητές μέτρησαν τη γνωστική εξασθένηση των ασθενών χρησιμοποιώντας μια κλίμακα που εστίαζε στο πόσο καλά τα πήγαν σε έξι κατηγορίες: μνήμη, προσανατολισμός, κρίση και επίλυση προβλημάτων, κοινοτικές υποθέσεις, σπίτι και χόμπι και προσωπική φροντίδα.
Για κάθε κατηγορία, οι ασθενείς βαθμολογήθηκαν σε μια κλίμακα 5 βαθμών:
Το 0 είναι φυσιολογικό, το 0,5 είναι αμφίβολη άνοια και το 1, 2 και 3 είναι ήπια, μέτρια και σοβαρά στάδια άνοιας, αντίστοιχα.
Οι ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε το εικονικό φάρμακο βαθμολογήθηκαν, κατά μέσο όρο με 1,66 στην κλίμακα μετά από 18 μήνες. Εκείνοι που έλαβαν το Leqembi βαθμολογήθηκαν κατά μέσο όρο με 1,21, με μια διαφορά 0,45 μονάδων ή 27% βραδύτερο ρυθμό εμφάνισης σοβαρότερης μορφής άνοιας, όπως σημειώνει το NBC.
Άλλοι, ωστόσο, ήταν λιγότερο αισιόδοξοι για τα οφέλη του Leqembi.
Ο δρ Alberto Espay, νευρολόγος στο Ιατρικό Κολέγιο του Πανεπιστημίου του Σινσινάτι, δήλωσε ότι η επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου κατά 27% υπολείπεται του ορίου που θα ήταν "αισθητό" για έναν ασθενή.
«Οι πιθανότητες για εγκεφαλικό οίδημα και αιμορραγία είναι πολύ υψηλότερες από οποιαδήποτε πραγματική βελτίωση», δήλωσε ο Espay, ο οποίος ξεκίνησε τον Ιούνιο μια αίτηση με την οποία ζητούσε να μην λάβει πλήρη έγκριση η θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ.
Στην έγκρισή του, ο FDA συμπεριέλαβε την αυστηρότερη προειδοποιητική ετικέτα του -που ονομάζεται προειδοποιητικό πλαίσιο- σχετικά με αυτές τις συγκεκριμένες παρενέργειες, σημειώνοντας ότι μπορεί να οδηγήσουν σε επιληπτικές κρίσεις και θάνατο.
Επιπλέον, πριν από την έναρξη του φαρμάκου, οι ασθενείς θα πρέπει να υποβληθούν σε γενετικές εξετάσεις για να κατανοήσουν καλύτερα τον κίνδυνο για αυτές τις παρενέργειες.
Περίπου το 12,6% των ασθενών που έλαβαν το Leqembi στη δοκιμή εμφάνισαν οίδημα στον εγκέφαλο, σε σύγκριση με το 1,7% των ασθενών στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
Περίπου το 17% της ομάδας όπου χορηγήθηκLeqembi εμφάνισε εγκεφαλικές αιμορραγίες, σε σύγκριση με το 9 % στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Η παρενέργεια παρατηρείται επίσης με ένα άλλο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ, το Aduhelm της Biogen, το οποίο επίσης δρα στοχεύοντας το αμυλοειδές στον εγκέφαλο.
Πληροφορίες από biospace
