ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

ΔΟΘ: Ιστορική η απόφαση της Βρετανίας για τη γονιδιακή θεραπεία CRISPR σε ασθενείς με θαλασσαιμία

Υγεία
PEXELS
Με μια ανακοίνωση-ορόσημο οι ρυθμιστικές αρχές του Ηνωμένου Βασιλείου ενέκριναν χθες Πέμπτη το προϊόν Casgevy για τη θεραπεία τόσο της β-θαλασσαιμίας όσο και της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.
Παρασκευή, 17/11/2023 - 13:33
— Photo: PEXELS
News4Health Team News4Health Team

Το σκεύασμα στην ουσία καθίσταται ως η πρώτη θεραπεία στον κόσμο που βασίζεται στην επαναστατική τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR-Cas9 και εγκαινιάζοντας μια νέα εποχή στη γενετική ιατρική και επιστήμη.

Η β-θαλασσαιμία και η δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι χρόνιες γενετικές παθήσεις που προκαλούνται από ανωμαλίες στο γονίδιο παραγωγής της αιμοσφαιρίνης, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια προκειμένου να μεταφέρουν το απαραίτητο οξυγόνο σε όλο τον οργανισμό.

Η έγκριση της θεραπείας, η οποία αναπτύχθηκε από τις Vertex Pharmaceuticals και CRISPR Therapeutics, προέκυψε μετά από κλινικές δοκιμές πολλών ετών που κατέδειξαν ότι η θεραπεία Casgevy αποκαθιστά την παραγωγή υγιούς αιμοσφαιρίνης στην πλειονότητα των συμμετεχόντων, απαλλάσσοντας τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία από τις τακτικές, δια βίου μεταγγίσεις αίματος που έχουν ανάγκη για να επιβιώσουν και τους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο από τις εξουθενωτικές κρίσεις πόνου, αντίστοιχα.

Το σπουδαίο αυτό επίτευγμα έρχεται λίγο περισσότερο από μια δεκαετία μετά τη δημοσίευση των πρώτων και θεμελιωδών εργαστηριακών πειραμάτων που έδειξαν τις δυνατότητες της μεθόδου CRISPR-Cas9 ως εργαλείου γονιδιακής επεξεργασίας, στις εφευρέτριες του οποίου, τη Γαλλίδα Emmanuelle Charpentier και την Αμερικανίδα Jennifer Doudna, απονεμήθηκε το βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020.

Η θεραπεία συνίσταται στην αφαίρεση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων από τον μυελό των οστών του ασθενή και στη διόρθωση ενός γονιδίου στο εργαστήριο, με τα τροποποιημένα κύτταρα να εισάγονται και πάλι στον οργανισμό του ασθενή έπειτα από θεραπεία προσαρμογής.

Χορηγώντας έγκριση στο Casgevy, γνωστό και ως exa-cel, ο Οργανισμός Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA), προηγήθηκε των ομολόγων του στις ΗΠΑ και την Ευρώπη, που επίσης εξετάζουν τη θεραπεία και αναμένεται σύντομα να λάβουν ανάλογες θετικές αποφάσεις για την αδειοδότησή της.

«Πρόκειται για μια ιστορική απόφαση για τα άτομα που πάσχουν από θαλασσαιμία και δρεπανοκυτταρική αναιμία που ανοίγει νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση αυτών των σοβαρών κληρονομικών ασθενειών», δήλωσε η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Εκτελεστική Διευθύντρια της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ). «Συγχαίρουμε τη Μ. Βρετανία που αναγνώρισε το θεραπευτικό όφελος της θεραπείας και προχώρησε στην έγκρισή της, ενώ είμαστε βέβαιοι πως και οι ρυθμιστικοί οργανισμοί σε Ευρώπη και Αμερική θα ακολουθήσουν σύντομα αυτό το παράδειγμα. Ως Ομοσπονδία, θα εργαστούμε με όλες μας τις δυνάμεις για να προωθήσουμε την πρόσβαση όσο το δυνατόν περισσότερων ασθενών σε τέτοιες καινοτόμες θεραπείες και να τους εξασφαλίσουμε την καλύτερη ποιότητα ζωής που δικαιούνται», προσέθεσε.

Οι επιστήμονες αισιοδοξούν πως αυτή αποτελεί μόλις την πρώτη από τις πολλές δυνητικά εφαρμογές αυτής της βραβευμένης τεχνολογίας προς όφελος πολλών επιλέξιμων ατόμων με σοβαρές κληρονομικές ασθένειες. Η ΔΟΘ παρακολουθεί στενά τις εξελίξεις γύρω από την εν λόγω θεραπεία και θα ενημερώσει το κοινό με σχετικό ανακοινωθέν μόλις υπάρξουν νεότερες πληροφορίες.

  • ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑ
  • ΓΟΝΙΔΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • ΒΡΕΤΑΝΙΑ
  • ΔΟΘ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

ΠΙΣ: Αντιβιοτικά μόνο με συνταγή ιατρού και μόνο για βακτηριακές λοιμώξεις
ΠΙΣ: Αντιβιοτικά μόνο με συνταγή ιατρού και μόνο για βακτηριακές λοιμώξεις 17 Νοεμβρίου 2023
Πρόοδος και προκλήσεις στην παγκόσμια μάχη κατά του καρκίνου του τραχήλου της μήτρας 17 Νοεμβρίου 2023
Πρόοδος και προκλήσεις στην παγκόσμια μάχη κατά του καρκίνου του τραχήλου της μήτρας

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Η γονιδιακή θεραπεία αποκατέστησε την ακοή σε πάσχοντες από κώφωση και βαρηκοΐα
Υγεία
03/07/2025 - 14:04

Η γονιδιακή θεραπεία αποκατέστησε την ακοή σε πάσχοντες από κώφωση και βαρηκοΐα

Η πριγκίπισσα Κέιτ προσποιήθηκε τη «γενναία» κατά τη διάρκεια της μάχης της με τον καρκίνο
Επικαιρότητα
02/07/2025 - 19:26

Η πριγκίπισσα Κέιτ προσποιήθηκε τη «γενναία» κατά τη διάρκεια της μάχης της με τον καρκίνο

Σε διαδικασία έγκρισης νέα γονιδιακή θεραπεία για την αμφιβληστροειδοπάθεια XLRP
Patient Talk
01/07/2025 - 20:47

Σε διαδικασία έγκρισης νέα γονιδιακή θεραπεία για την αμφιβληστροειδοπάθεια XLRP

Ιστορικό βήμα στη Βρετανία - Το Κοινοβούλιο ψήφισε υπέρ της υποβοηθούμενης αυτοκτονίας
Επικαιρότητα
20/06/2025 - 17:16

Ιστορικό βήμα στη Βρετανία - Το Κοινοβούλιο ψήφισε υπέρ της υποβοηθούμενης αυτοκτονίας

Νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να στοχεύσει τους αεραγωγούς και τους πνεύμονες μέσω ρινικού σπρέι
Υγεία
27/05/2025 - 14:00

Νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να στοχεύσει τους αεραγωγούς και τους πνεύμονες μέσω ρινικού σπρέι

Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας: «Ενώνουμε κοινότητες, δίνουμε προτεραιότητα στους ασθενείς»
Patient Talk
08/05/2025 - 08:17

Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας: «Ενώνουμε κοινότητες, δίνουμε προτεραιότητα στους ασθενείς»

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Εξαγορά του κλάδου οδοντιατρικών προϊόντων της ΑBC Kinitron από την ΠΕΤΣΙΑΒΑΣ Α.Ε
Pharma News
10/07/2025 - 20:00
Αντιμετώπιση παθήσεων εγκεφάλου, σπονδυλικής στήλης και αρθρώσεων στο Metropolitan General
Υπηρεσίες Υγείας
10/07/2025 - 19:00
Καρκίνος του πνεύμονα και διατροφή: 7 ωφέλιμες τροφές για τους ασθενείς
Διατροφή
10/07/2025 - 18:00
Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία: Βελτίωση της κινητικής λειτουργίας με αυξημένη δόση νουσινερσένης
Pharma News
10/07/2025 - 17:00
AIDS: Οι περικοπές της διεθνούς βοήθειας από τις ΗΠΑ απειλούν να γυρίσουν τον κόσμο 20 χρόνια πίσω
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 16:00
Gwada αρνητικό: η πιο σπάνια ομάδα αίματος στον κόσμο
Υγεία
10/07/2025 - 15:00
Πολλαπλό μυέλωμα: Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για διάγνωση και θεραπεία
Health Talk
10/07/2025 - 14:00
Γεωργιάδης για Τζάνειο: Ο ΟΔΙΠΥ είχε κάνει ελέγχους νωρίτερα - Ντρέπομαι για τον εκτυπωτή χωρίς μελάνι
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 13:18
Merck: Δυνατή προσθήκη σκευάσματος για τη ΧΑΠ στο πορτφόλιο της με την εξαγορά έναντι 10 δισ. της Verona
Pharma News
10/07/2025 - 13:00
Γεωργιάδης: Σ' ένα 10ήμερο η κατ' οίκον παράδοση φαρμάκων θα έχει ομαλοποιηθεί
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 12:47
Νέα θεραπεία μπορεί να καθυστερήσει τον διαβήτη τύπου 1 για χρόνια αν χορηγηθεί εγκαίρως
Pharma News
10/07/2025 - 12:00
Ρομπότ πραγματοποίησε επέμβαση χωρίς ανθρώπινη βοήθεια με 100% ακρίβεια
Digital Health
10/07/2025 - 11:00
Σε αναστολή τέθηκε η ιατροδικαστική υπηρεσία της Πάτρας
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 10:31
Στάση εργασίας του Συλλόγου Εργαζομένων 1ης και 2ης Υγειονομικής Περιφέρειας από τις 12:00 μέχρι τις 15:00
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 10:30
Χημειοθεραπεία χωρίς απώλεια μαλλιών χάρη στην ψύξη και τα αντιοξειδωτικά των σταφυλιών
Υγεία
10/07/2025 - 10:08
Η 11η «Βιβλιοθήκη Ανάσας» παραδόθηκε στο Ιπποκράτειο Νοσοκομείο Θεσσαλονίκης
Υγεία
10/07/2025 - 09:14
ECDC: Η διφθερίτιδα εξαπλώνεται - Μέτρα προστασίας των ευάλωτων πληθυσμών
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 09:00
Υγεία - Μητέρα: Ενοποίηση των δύο κτιριακών συγκροτημάτων και δημιουργία ενιαίου κήπου 12.500 τ.μ
Υπηρεσίες Υγείας
10/07/2025 - 07:55
Το «προΣfΕΕρουμε» στη Μυτιλήνη: Στήριξη σε ευάλωτους συνανθρώπους μας σε δομές
Pharma Policy
10/07/2025 - 06:04
Η Ελλάδα ως κόμβος καινοτομίας στις βιοεπιστήμες
Pharma Policy
09/07/2025 - 21:00
ΙΣΑ και φορείς ΠΦΥ ζητούν αύξηση της αμοιβής της ιατρικής επίσκεψης από τον ΕΟΠΥΥ
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 20:00
Ο σχεδιασμός και η υλοποίηση του νέου υγειονομικού χάρτη της χώρας στο τραπέζι της συνάντησης της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας με τον Υφυπουργό Υγείας
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 19:00
Οι ειδικοί προειδοποιούν ότι πολλές διαγνώσεις ΔΕΠΥ μπορεί να είναι ανακριβείς
Ψυχική Υγεία
09/07/2025 - 19:00
ΕΟΔΥ: 4 κρούσματα λοίμωξης ιού του Δυτικού Νείλου στην Αττική - Κάθε Τετάρτη η ενημέρωση
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 18:21
Η περιφέρεια της μέσης εργαλείο για την πρόβλεψη του προσδόκιμου ζωής
Υγεία
09/07/2025 - 18:00
Τηλεφωνική γραμμή ενημέρωσης και υποστήριξης για ζητήματα γονιμότητας
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 17:05
Κυκλοφόρησε η πρώτη Barbie με διαβήτη τύπου 1
Επικαιρότητα
09/07/2025 - 16:01
Έρευνα καταγράφει διπλασιασμό της ερωτικής συχνότητας σε περιόδους κρίσης και πολέμου
Ψυχική Υγεία
09/07/2025 - 15:00
Αξιολόγηση δημόσιων νοσοκομείων: Οι 38 ερωτήσεις στις οποίες θα απαντούν οι ασθενείς
Digital Health
09/07/2025 - 14:40
Ξεκινάει την Τρίτη η λειτουργία του δωρεάν αριθμού 1566 του ΕΟΠΥΥ για ενημέρωση σε όλα τα θέματα υγείας
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 14:00

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Παγκόσμια Ημέρα Αλλεργίας: Τα τρόφιμα που πυροδοτούν τροφική αλλεργία
Διατροφή
08/07/2025 - 11:58
ΠΡΟΛΑΜΒΑΝΩ: Ήδη έχουν συμμετάσχει 3,5 εκατομμύρια πολίτες
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 08:08
Επέκταση της DEMO στη Γαλλία με την ίδρυση θυγατρικής εταιρείας
Pharma News
08/07/2025 - 09:10
Φάρμακο για τον βήχα φαίνεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της άνοιας της νόσου Πάρκινσον
Pharma News
08/07/2025 - 13:00
Μ. Θεμιστοκλέους: 300 νέοι διασώστες του ΕΚΑΒ φέτος το καλοκαίρι σε όλη τη χώρα
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 11:55
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo