ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Ο FDA ενέκρινε δυο γονιδιακές θεραπείες-ορόσημο για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία

Πολιτική Υγείας
ΑΠΕ-ΜΠΕ
Σε μια πρωτοφανή κίνηση προχώρησε ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) με την ταυτόχρονη αδειοδότηση δύο καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών για άτομα με δρεπανοκυτταρική αναιμία.
Δευτέρα, 11/12/2023 - 15:14
— Photo: ΑΠΕ-ΜΠΕ
News4Health Team News4Health Team

Με αυτές τις εγκρίσεις ο FDA δημιούργησε για πρώτη φορά στη σύγχρονη ιστορία βάσιμες ελπίδες ριζικής αντιμετώπισης της σοβαρής αυτής αιματολογικής νόσου.

Πρόκειται για τις θεραπείες Casgevy (exa-cel) των Vertex Pharmaceuticals και CRISPR Therapeutics, το πρώτο φάρμακο που εγκρίνεται στον κόσμο και χρησιμοποιεί το επαναστατικό σύστημα επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, το οποίο χάρισε στους εφευρέτες του το Νόμπελ Χημείας το 2020, και Lyfgenia (lovo-cel) της εταιρείας bluebird bio, για τη θεραπεία ασθενών 12 ετών και άνω με ιστορικό αγγειοαποφρακτικών επεισοδίων, το κυριότερο και ιδιαίτερα επώδυνο σύμπτωμα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.

Και οι δύο θεραπείες, αν και διαθέτουν διαφορετικό μηχανισμό δράσης, περιλαμβάνουν την τροποποίηση των βλαστικών κυττάρων του αίματος των ίδιων των ασθενών και τη χορήγησή τους ως εφάπαξ έγχυση μίας δόσης, με στόχο να αρχίσει ο οργανισμός να παράγει υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια.

Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μια χρόνια κληρονομική αιματολογική διαταραχή όπου τα ερυθρά αιμοσφαίρια αναπτύσσονται ανώμαλα και αποκτούν δύσκαμπτο, δρεπανοειδές σχήμα, με αποτέλεσμα την παρεμπόδιση της ομαλής ροής του αίματος και τη μειωμένη ικανότητα μεταφοράς οξυγόνου στους ιστούς και τα όργανα. Επηρεάζει τουλάχιστον 100.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως, συμπεριλαμβανομένης της Κύπρου. Η συχνότητα του γενετικού ελλείμματος που είναι υπεύθυνο για αυτή τη χρόνια αναιμία είναι υψηλότερη σε άτομα αφρικανικής και μεσογειακής καταγωγής.

Η έγκριση του Casgevy στην Αμερική έρχεται δύο εβδομάδες αφότου το Ηνωμένο Βασίλειο έγινε η πρώτη χώρα που έδωσε το «πράσινο φως» στη θεραπεία, τόσο για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και για τη β-θαλασσαιμία, ενώ μια εβδομάδα αργότερα η εν λόγω θεραπεία έλαβε άδεια κυκλοφορίας και από το Μπαχρέιν. Το Casgevy παραμένει ακόμη υπό τυπική εξέταση στις ΗΠΑ για τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, με την τελική απόφαση να αναμένεται τον Μάρτιο του 2024, ενώ εντός της ερχόμενης χρονιάς θα αποφανθεί επί της χρήσης ή μη της θεραπείας και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων.

«Ζούμε πραγματικά ιστορικές στιγμές, αφού αυτές οι εγκρίσεις όχι μόνο αντιπροσωπεύουν μια σπουδαία πρόοδο για τα άτομα που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο, αλλά σηματοδοτούν την έλευση μιας καθόλα νέας εποχής στη θεραπεία πολλών εξουθενωτικών γενετικών παθήσεων», σημειώνει η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Εκτελεστική Διευθύντρια της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), συμπληρώνοντας, ωστόσο, πως «τα επαναστατικά αυτά προϊόντα δεν έρχονται χωρίς προκλήσεις, αφού η υλικοτεχνική πολυπλοκότητα των γονιδιακών θεραπειών, οι υψηλές τους τιμές και η γραφειοκρατική δυσκαμψία και ανετοιμότητα αρκετών εθνικών συστημάτων υγείας για την ένταξη και αποζημίωσή τους ενδέχεται να δημιουργήσουν προσκόμματα μέχρι να καταστεί εφικτό να διατεθούν τελικά σε όσους τις έχουν ανάγκη».

Η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας, ως οργανισμός που ΔΟΘ εργάζεται άοκνα για τη στήριξη, επιμόρφωση και προώθηση των δικαιωμάτων και των αναγκών των ασθενών με θαλασσαιμία και αιμοσφαιρινοπάθειες σε ολόκληρο τον πλανήτη, επαναλαμβάνει την πάγια θέση της οι ασθενείς πρέπει να έχουν πρόσβαση σε όλες τις διαθέσιμες, εγκεκριμένες και ελεγμένες για την ασφάλειά τους θεραπευτικές επιλογές, ανεξαρτήτως του κόστους τους, για να διαφυλαχθεί το δικαίωμα των πασχόντων στη ζωή και την αξιοπρεπή διαβίωση. Είναι επιτακτική, πλέον, ανάγκη να εγκύψουν οι κυβερνήσεις στα θέματα που αφορούν τη διάθεσιμότητα και την προσβασιμότητα των ασθενών στις νέες, καινοτόμες θεραπείες.

Η χάραξη πολιτικών υγείας χωρίς αποκλεισμούς, η προληπτική ανάπτυξη υποδομών και πιο ώριμων ρυθμιστικών περιβαλλόντων καθώς και ο καθορισμός νέων, ευέλικτων μοντέλων χρηματοδότησης και στρατηγικών αποζημίωσης θα διαδραματίσουν κρίσιμο ρόλο στην αύξηση της πρόσβασης σε πρωτοπόρες, σωτήριες θεραπείες.

  • FDA
  • ΓΟΝΙΔΙΑΚΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ
  • ΔΡΕΠΑΝΟΚΥΤΤΑΡΙΚΗ ΑΝΑΙΜΙΑ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Χρυσοχοΐδης: «Θα καλυφθούν οι κενές θέσεις στα δύο νοσοκομεία των Ιωαννίνων»
Χρυσοχοΐδης: «Θα καλυφθούν οι κενές θέσεις στα δύο νοσοκομεία των Ιωαννίνων» 08 Δεκεμβρίου 2023
ΕΚΑΒ: Τι ισχύει με την υλοποίηση προγράμματος του Ευρωπαϊκού Κοινωνικού Ταμείου 12 Δεκεμβρίου 2023
ΕΚΑΒ: Τι ισχύει με την υλοποίηση προγράμματος του Ευρωπαϊκού Κοινωνικού Ταμείου

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Πειραματικό ημερήσιο χάπι μειώνει το βάρος κατά 10,5% σε ασθενείς με διαβήτη 2
Pharma News
27/08/2025 - 09:00

Πειραματικό ημερήσιο χάπι μειώνει το βάρος κατά 10,5% σε ασθενείς με διαβήτη 2

Η Novo Nordisk διαβεβαιώνει ότι θα κυκλοφορήσει κανονικά η σεμαγλουτίδη της για λήψη από το στόμα
Pharma News
21/08/2025 - 18:31

Η Novo Nordisk διαβεβαιώνει ότι θα κυκλοφορήσει κανονικά η σεμαγλουτίδη της για λήψη από το στόμα

Επείγουσα έγκριση από την FDA σε φάρμακο απώλειας βάρους για τη θεραπεία της στεατοηπατίτιδας
Pharma News
18/08/2025 - 12:06

Επείγουσα έγκριση από την FDA σε φάρμακο απώλειας βάρους για τη θεραπεία της στεατοηπατίτιδας

Επείγουσα αξιολόγηση από τον FDA αντιβιοτικού για την γονόρροια
Pharma News
11/08/2025 - 13:30

Επείγουσα αξιολόγηση από τον FDA αντιβιοτικού για την γονόρροια

Ο FDA ενέκρινε το πρώτο φάρμακο για συγκεκριμένο τύπο επιθετικού καρκίνου του εγκεφάλου
Pharma News
07/08/2025 - 17:13

Ο FDA ενέκρινε το πρώτο φάρμακο για συγκεκριμένο τύπο επιθετικού καρκίνου του εγκεφάλου

Πράσινο φως από τον FDA σε κολλύριο για τη θεραπεία της πρεσβυωπίας
Pharma Policy
06/08/2025 - 18:34

Πράσινο φως από τον FDA σε κολλύριο για τη θεραπεία της πρεσβυωπίας

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Πουλής για έναν χρόνο από την αθώωση του για την υπόθεση του ΚΕΕΛΠΝΟ: Μια σκευωρία με ενορχηστρωτή τον Πολάκη
Επικαιρότητα
02/09/2025 - 16:00
Αυτοπεποίθηση: Οδηγός βήμα - βήμα για την κατάκτησή της
Health Talk
02/09/2025 - 16:00
Έρευνα ΠΟΕΔΗΝ: Με προβλήματα σε προσωπικό και υποδομές 28 νοσοκομεία και 4 κέντρα υγείας της Βορείου Ελλάδας
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 15:00
Επίσκεψη Γεωργιάδη στο Νοσοκομείο Αλεξανδρούπολης εν μέσω διαμαρτυριών: "Για τους ασθενείς είμαστε εδώ όχι για φασαρίες"
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 14:33
Οι κοινές ψυχικές διαταραχές φέρνουν τους ανθρώπους πιο κοντά!
Ψυχική Υγεία
02/09/2025 - 14:00
Χάος στο αμερικανικό CDC: Οι κίνδυνοι για την παγκόσμια υγεία από τη σύγκρουση πολιτικής και επιστήμης
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 13:00
«Ειδήσεις; Ευχαριστώ δεν θα πάρω!» -Γιατί αυξάνονται οι «αρνητές» της ενημέρωσης
Ψυχική Υγεία
02/09/2025 - 12:00
Τεστ διάρκειας τριών μόλις λεπτών βοηθά στον εντοπισμό ατόμων με αυξημένο κίνδυνο Αλτσχάιμερ
Υγεία
02/09/2025 - 11:00
Ελληνικός Ερυθρός Σταυρός: 10ήμερο Ενημέρωσης για την Πρόληψη του Καρκίνου του Μαστού στην Κρήτη
Health Talk
02/09/2025 - 10:32
Πρωϊνό: Είναι τελικά το πιο σημαντικό γεύμα της ημέρας; Τι απαντά η έρευνα
Health Talk
02/09/2025 - 10:00
Περιοδεία Γεωργιάδη στη Βόρεια Ελλάδα ενόψει ΔΕΘ
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 08:30
Ένωση Ασθενών Ελλάδας: Συμμετοχή στο UNCAN-Connect για την προώθηση της έρευνας και καινοτομίας στον καρκίνο
Patient Talk
02/09/2025 - 08:00
ΙΑΣΩ Γενική Κλινική: Προσφορά Ελέγχου ΣΜΝ με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Σεξουαλικής Υγείας
Υπηρεσίες Υγείας
02/09/2025 - 03:37
Αθηναϊκή Κλινική: Νέος αξονικός τομογράφος RevolutionMaxima -Υψηλή ευκρίνεια, ελαχιστοποιημένη ακτινοβολία
Υπηρεσίες Υγείας
01/09/2025 - 21:01
Τοποθέτηση οπλίτη γιατρού στο πολυδύναμο περιφερειακό ιατρείο Ψαρών
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 19:30
BAT Hellas: Η τεχνητή νοημοσύνη στην υπηρεσία της προστασίας των ανηλίκων από αλκοολούχα και νικοτίνη
Digital Health
01/09/2025 - 19:00
Τριχόπτωση: Ο ρόλος της ζάχαρης και του αλκοόλ
Ομορφιά
01/09/2025 - 18:00
Ε.Σ.Α.μεΑ.: Άτομα με αναπηρία στην Γάζα- Μια τραγωδία μέσα στην τραγωδία
Patient Talk
01/09/2025 - 17:00
Το καλοκαίρι προκάλεσε έξαρση της ακμή σας; Αιτίες και θεραπεία
Health Talk
01/09/2025 - 16:00
Πόση ώρα πρέπει να κρατάει ένα φιλί στο στόμα για να αποτρέψει την τερηδόνα;
Υγεία
01/09/2025 - 15:30
Παπαστράτος και Πολιτεία ενώνουν δυνάμεις για την αποτροπή διάθεσης καπνικών προϊόντων σε ανηλίκους
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 15:11
Η θεραπεία ορμονικής υποκατάστασης αυξάνει τον κίνδυνο απώλειας ακοής
Υγεία
01/09/2025 - 14:30
Νέο φάρμακο υπόσχεται επιτυχή αντιμετώπιση της επίμονης υπέρτασης
Pharma News
01/09/2025 - 13:36
Τελικά η ασπιρίνη δεν είναι το καλύτερο φάρμακο στην πρόληψη των καρδιαγγειακών επεισοδίων
Pharma News
01/09/2025 - 12:30
Αλλαγή στην ηγεσία της GSK Ελλάδος: Η Lizzie Champion νέα Πρόεδρος ΔΣ και Διευθύνουσα Σύμβουλος
Pharma News
01/09/2025 - 11:25
Η δυσμηνόρροια στην εφηβεία προάγγελος χρόνιων πόνων στην ενήλικη ζωή
Υγεία
01/09/2025 - 11:20
Αγαπηδάκη: Η Ελλάδα δείχνει τον δρόμο στην πρόληψη καρδιαγγειακών νοσημάτων- Συγχαρητήρια από την Κομισιόν
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 10:10
Δασκαλάκης (CDC) για πολιτική κυβέρνησης Τραμπ: Κατάρρευση του τείχους προστασίας μεταξύ επιστήμης και ιδεολογίας0
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 09:00
Η Ελλάδα το 2050: Το 33% του πληθυσμού θα είναι άνω των 65 - Η «βόμβα» της δημόσιας υγείας
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 08:48
Γεωργιάδης: Τρία ψέματα και μισή αλήθεια για το ΕΣΥ
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:32

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Πόση ώρα πρέπει να κρατάει ένα φιλί στο στόμα για να αποτρέψει την τερηδόνα;
Υγεία
01/09/2025 - 15:30
Η Ελλάδα το 2050: Το 33% του πληθυσμού θα είναι άνω των 65 - Η «βόμβα» της δημόσιας υγείας
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 08:48
Γεωργιάδης: Τρία ψέματα και μισή αλήθεια για το ΕΣΥ
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:32
Ένας μήνας αξιολόγησης των νοσοκομείων του ΕΣΥ - Ποιοι τομείς έχουν υψηλές και ποιοι χαμηλές βαθμολογίες
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:22
BAT Hellas: Η τεχνητή νοημοσύνη στην υπηρεσία της προστασίας των ανηλίκων από αλκοολούχα και νικοτίνη
Digital Health
01/09/2025 - 19:00
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo