ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Ο FDA ενέκρινε δυο γονιδιακές θεραπείες-ορόσημο για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία

Πολιτική Υγείας
ΑΠΕ-ΜΠΕ
Σε μια πρωτοφανή κίνηση προχώρησε ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) με την ταυτόχρονη αδειοδότηση δύο καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών για άτομα με δρεπανοκυτταρική αναιμία.
Δευτέρα, 11/12/2023 - 15:14
— Photo: ΑΠΕ-ΜΠΕ
News4Health Team News4Health Team

Με αυτές τις εγκρίσεις ο FDA δημιούργησε για πρώτη φορά στη σύγχρονη ιστορία βάσιμες ελπίδες ριζικής αντιμετώπισης της σοβαρής αυτής αιματολογικής νόσου.

Πρόκειται για τις θεραπείες Casgevy (exa-cel) των Vertex Pharmaceuticals και CRISPR Therapeutics, το πρώτο φάρμακο που εγκρίνεται στον κόσμο και χρησιμοποιεί το επαναστατικό σύστημα επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, το οποίο χάρισε στους εφευρέτες του το Νόμπελ Χημείας το 2020, και Lyfgenia (lovo-cel) της εταιρείας bluebird bio, για τη θεραπεία ασθενών 12 ετών και άνω με ιστορικό αγγειοαποφρακτικών επεισοδίων, το κυριότερο και ιδιαίτερα επώδυνο σύμπτωμα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.

Και οι δύο θεραπείες, αν και διαθέτουν διαφορετικό μηχανισμό δράσης, περιλαμβάνουν την τροποποίηση των βλαστικών κυττάρων του αίματος των ίδιων των ασθενών και τη χορήγησή τους ως εφάπαξ έγχυση μίας δόσης, με στόχο να αρχίσει ο οργανισμός να παράγει υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια.

Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μια χρόνια κληρονομική αιματολογική διαταραχή όπου τα ερυθρά αιμοσφαίρια αναπτύσσονται ανώμαλα και αποκτούν δύσκαμπτο, δρεπανοειδές σχήμα, με αποτέλεσμα την παρεμπόδιση της ομαλής ροής του αίματος και τη μειωμένη ικανότητα μεταφοράς οξυγόνου στους ιστούς και τα όργανα. Επηρεάζει τουλάχιστον 100.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως, συμπεριλαμβανομένης της Κύπρου. Η συχνότητα του γενετικού ελλείμματος που είναι υπεύθυνο για αυτή τη χρόνια αναιμία είναι υψηλότερη σε άτομα αφρικανικής και μεσογειακής καταγωγής.

Η έγκριση του Casgevy στην Αμερική έρχεται δύο εβδομάδες αφότου το Ηνωμένο Βασίλειο έγινε η πρώτη χώρα που έδωσε το «πράσινο φως» στη θεραπεία, τόσο για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και για τη β-θαλασσαιμία, ενώ μια εβδομάδα αργότερα η εν λόγω θεραπεία έλαβε άδεια κυκλοφορίας και από το Μπαχρέιν. Το Casgevy παραμένει ακόμη υπό τυπική εξέταση στις ΗΠΑ για τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, με την τελική απόφαση να αναμένεται τον Μάρτιο του 2024, ενώ εντός της ερχόμενης χρονιάς θα αποφανθεί επί της χρήσης ή μη της θεραπείας και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων.

«Ζούμε πραγματικά ιστορικές στιγμές, αφού αυτές οι εγκρίσεις όχι μόνο αντιπροσωπεύουν μια σπουδαία πρόοδο για τα άτομα που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο, αλλά σηματοδοτούν την έλευση μιας καθόλα νέας εποχής στη θεραπεία πολλών εξουθενωτικών γενετικών παθήσεων», σημειώνει η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Εκτελεστική Διευθύντρια της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), συμπληρώνοντας, ωστόσο, πως «τα επαναστατικά αυτά προϊόντα δεν έρχονται χωρίς προκλήσεις, αφού η υλικοτεχνική πολυπλοκότητα των γονιδιακών θεραπειών, οι υψηλές τους τιμές και η γραφειοκρατική δυσκαμψία και ανετοιμότητα αρκετών εθνικών συστημάτων υγείας για την ένταξη και αποζημίωσή τους ενδέχεται να δημιουργήσουν προσκόμματα μέχρι να καταστεί εφικτό να διατεθούν τελικά σε όσους τις έχουν ανάγκη».

Η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας, ως οργανισμός που ΔΟΘ εργάζεται άοκνα για τη στήριξη, επιμόρφωση και προώθηση των δικαιωμάτων και των αναγκών των ασθενών με θαλασσαιμία και αιμοσφαιρινοπάθειες σε ολόκληρο τον πλανήτη, επαναλαμβάνει την πάγια θέση της οι ασθενείς πρέπει να έχουν πρόσβαση σε όλες τις διαθέσιμες, εγκεκριμένες και ελεγμένες για την ασφάλειά τους θεραπευτικές επιλογές, ανεξαρτήτως του κόστους τους, για να διαφυλαχθεί το δικαίωμα των πασχόντων στη ζωή και την αξιοπρεπή διαβίωση. Είναι επιτακτική, πλέον, ανάγκη να εγκύψουν οι κυβερνήσεις στα θέματα που αφορούν τη διάθεσιμότητα και την προσβασιμότητα των ασθενών στις νέες, καινοτόμες θεραπείες.

Η χάραξη πολιτικών υγείας χωρίς αποκλεισμούς, η προληπτική ανάπτυξη υποδομών και πιο ώριμων ρυθμιστικών περιβαλλόντων καθώς και ο καθορισμός νέων, ευέλικτων μοντέλων χρηματοδότησης και στρατηγικών αποζημίωσης θα διαδραματίσουν κρίσιμο ρόλο στην αύξηση της πρόσβασης σε πρωτοπόρες, σωτήριες θεραπείες.

  • FDA
  • ΓΟΝΙΔΙΑΚΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ
  • ΔΡΕΠΑΝΟΚΥΤΤΑΡΙΚΗ ΑΝΑΙΜΙΑ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Χρυσοχοΐδης: «Θα καλυφθούν οι κενές θέσεις στα δύο νοσοκομεία των Ιωαννίνων»
Χρυσοχοΐδης: «Θα καλυφθούν οι κενές θέσεις στα δύο νοσοκομεία των Ιωαννίνων» 08 Δεκεμβρίου 2023
ΕΚΑΒ: Τι ισχύει με την υλοποίηση προγράμματος του Ευρωπαϊκού Κοινωνικού Ταμείου 12 Δεκεμβρίου 2023
ΕΚΑΒ: Τι ισχύει με την υλοποίηση προγράμματος του Ευρωπαϊκού Κοινωνικού Ταμείου

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Το φάρμακο "που θα εξαλείψει τον HIV" πήρε το πράσινο φως από τον FDA
Pharma News
19/06/2025 - 12:00

Το φάρμακο "που θα εξαλείψει τον HIV" πήρε το πράσινο φως από τον FDA

O FDA διόρισε τον πρώτο διευθυντή τεχνητής νοημοσύνης, με στόχο την επιτάχυνση των αξιολογήσεων
Πολιτική Υγείας
13/05/2025 - 10:00

O FDA διόρισε τον πρώτο διευθυντή τεχνητής νοημοσύνης, με στόχο την επιτάχυνση των αξιολογήσεων

H Novo Nordisk πιο κοντά στο να κυκλοφορήσει το πρώτο χάπι απώλειας βάρους GLP-1 με έγκριση από τον FDA
Pharma Policy
06/05/2025 - 10:30

H Novo Nordisk πιο κοντά στο να κυκλοφορήσει το πρώτο χάπι απώλειας βάρους GLP-1 με έγκριση από τον FDA

Νέα δεδομένα από τη σταδιακή κατάργηση των δοκιμών σε πειραματόζωα για την παρασκευή φαρμάκων
Pharma Policy
17/04/2025 - 17:48

Νέα δεδομένα από τη σταδιακή κατάργηση των δοκιμών σε πειραματόζωα για την παρασκευή φαρμάκων

Πράσινο φως από τον FDA σε νέο φάρμακο που υπόσχεται τέλος στις επαναλαμβανόμενες ουρολοιμώξεις
Pharma News
26/03/2025 - 14:00

Πράσινο φως από τον FDA σε νέο φάρμακο που υπόσχεται τέλος στις επαναλαμβανόμενες ουρολοιμώξεις

Aquablation: Ριζική θεραπεία με ριπές νερού για την καλοήθη υπερπλασία προστάτη
Health Talk
17/03/2025 - 14:31

Aquablation: Ριζική θεραπεία με ριπές νερού για την καλοήθη υπερπλασία προστάτη

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

EFPIA:Η Κίνα ξεπερνά για πρώτη φορά τις ΗΠΑ και την ΕΕ ως ηγέτης στην ανακάλυψη φαρμάκων
Pharma Policy
08/07/2025 - 11:00
Η εξέταση για ελικοβακτηρίδιο του πυλωρού μπορεί να μειώσει τα ποσοστά καρκίνου του στομάχου κατά 75%
Υγεία
08/07/2025 - 10:00
Επέκταση της DEMO στη Γαλλία με την ίδρυση θυγατρικής εταιρείας
Pharma News
08/07/2025 - 09:10
ΠΡΟΛΑΜΒΑΝΩ: Ήδη έχουν συμμετάσχει 3,5 εκατομμύρια πολίτες
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 08:08
Υπουργείο Υγείας για καύσωνα: Οδηγίες προφύλαξης και πρώτες βοήθειες
Επικαιρότητα
08/07/2025 - 07:10
Metropolitan General: Η τεχνητή νοημοσύνη ανιχνεύει και χαρακτηρίζει πολύποδες στο παχύ έντερο σε πραγματικό χρόνο
Digital Health
07/07/2025 - 20:18
Johnson & Johnson: Στηρίζοντας τη νεανική επιχειρηματικότητα και καινοτομία στον Ευρωπαϊκό Διαγωνισμό Gen-E
Pharma News
07/07/2025 - 19:00
Δεν αντέχετε συγκεκριμένους ήχους; Μπορεί να υποφέρετε από μισοφωνία!
Υγεία
07/07/2025 - 18:00
Ελληνικός Ερυθρός Σταυρός: Έκτακτη δράση υποστήριξης των επισκεπτών της Ακρόπολης λόγω καύσωνα
Υγεία
07/07/2025 - 17:14
HPV: Μύθοι και αλήθειες για τις μυρμηγκιές και τα κονδυλώματα
Health Talk
07/07/2025 - 17:00
Έχετε σκύλο ή γάτα; Οι εγκεφαλικές σας λειτουργίες είναι πιο θωρακισμένες απέναντι στη γήρανση!
Ψυχική Υγεία
07/07/2025 - 16:00
Πρωτοβουλία για την Ψυχική Υγεία Παιδιών & Εφήβων: Ενίσχυση της συνεργασίας με τις Υγειονομικές Περιφέρειες
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 15:37
Ήπαρ: Οι πέντε εχθροί της υγείας ενός από τα πιο σκληρά εργαζόμενα όργανα
Υγεία
07/07/2025 - 15:00
Οι προγραμματισμένες καισαρικές αυξάνουν τον κίνδυνο συγκεκριμένων καρκίνων της παιδικής ηλικίας
Υγεία
07/07/2025 - 14:00
Γιατί πρέπει να αλλάξουμε τον τρόπο που βλέπουμε την παχυσαρκία
Health Talk
07/07/2025 - 13:00
Τρικάκια και μπογιές στο γραφείο του Δ. Βαρτζόπουλου από τον Ρουβίκωνα
Επικαιρότητα
07/07/2025 - 12:23
Επιτροπή Διαχείρισης Κινδύνων και Κρίσεων του ΕΚΠΑ: Οδηγίες για πρόληψη της θερμικής καταπόνησης
Επικαιρότητα
07/07/2025 - 12:00
ΙΣΑ: Ζητά από τον ΕΟΠΥΥ την αποπληρωμή του clawback σε 120 δόσεις για τους γιατρούς
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 11:32
Καύσωνας: Πώς θα καταλάβετε ότι έχετε πάθει θερμοπληξία - Οι σωτήριες αντιδράσεις
Health Talk
07/07/2025 - 11:02
Θεμιστοκλέους: Περισσότερες από 3.000 αιτήσεις τη μέρα για κατ’ οίκον διανομή φαρμάκων από τον ΕΟΠΥΥ
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 09:52
«Καμπανάκι» για όσους έχουν κιρσούς: 3,5 φορές πιο συχνή η θρόμβωση από φλεβική ανεπάρκεια το καλοκαίρι
Health Talk
07/07/2025 - 09:00
Η SkinCeuticals παρουσιάζει καινότομο προϊόν για επαναστατική ανόρθωση και σύσφιξη
Pharma News
05/07/2025 - 06:52
ΟΕΝΓΕ: «Η αστυνομία σε ρόλο γιατρού κάνει ιατρικές γνωματεύσεις»
Επικαιρότητα
05/07/2025 - 03:24
ΕΕΣ και ΣΦΕΕ υποστηρίζουν ευάλωτους συνανθρώπους μας στη Μυτιλήνη
Επικαιρότητα
05/07/2025 - 00:04
UCB: Δεδομένα τριετίας για φάρμακο κατά της ψωριασικής αρθρίτιδας και της αξονικής σπονδυλαρθρίτιδας
Pharma News
04/07/2025 - 17:54
Επίσκεψη εργασίας κλιμακίου εμπειρογνωμόνων του ECDC στην Ελλάδα
Πολιτική Υγείας
04/07/2025 - 17:36
Θεσσαλονίκη: Η ατμοσφαιρική ρύπανση δεύτερη σημαντικότερη αιτία καρκίνου του πνεύμονα παγκοσμίως
Υγεία
04/07/2025 - 17:02
Επτά απλά κόλπα για να πίνουμε -μικροί και μεγάλοι- όσο νερό χρειαζόμαστε καθημερινά
Διατροφή
04/07/2025 - 15:51
Γάζα: Ο ΟΗΕ έχει καταγράψει 613 φόνους Παλαιστίνιων σε σημεία διανομής ανθρωπιστικής βοήθειας
Επικαιρότητα
04/07/2025 - 15:27
Εμμηνόπαυση και υγεία των οστών: Οι πέντε αλλαγές στη ζωή κάθε γυναίκας
Health Talk
04/07/2025 - 15:04

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Θεμιστοκλέους: Περισσότερες από 3.000 αιτήσεις τη μέρα για κατ’ οίκον διανομή φαρμάκων από τον ΕΟΠΥΥ
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 09:52
ΙΣΑ: Ζητά από τον ΕΟΠΥΥ την αποπληρωμή του clawback σε 120 δόσεις για τους γιατρούς
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 11:32
Πρωτοβουλία για την Ψυχική Υγεία Παιδιών & Εφήβων: Ενίσχυση της συνεργασίας με τις Υγειονομικές Περιφέρειες
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 15:37
Johnson & Johnson: Στηρίζοντας τη νεανική επιχειρηματικότητα και καινοτομία στον Ευρωπαϊκό Διαγωνισμό Gen-E
Pharma News
07/07/2025 - 19:00
«Καμπανάκι» για όσους έχουν κιρσούς: 3,5 φορές πιο συχνή η θρόμβωση από φλεβική ανεπάρκεια το καλοκαίρι
Health Talk
07/07/2025 - 09:00
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo