ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Ο FDA ενέκρινε δυο γονιδιακές θεραπείες-ορόσημο για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία

Πολιτική Υγείας
ΑΠΕ-ΜΠΕ
Σε μια πρωτοφανή κίνηση προχώρησε ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) με την ταυτόχρονη αδειοδότηση δύο καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών για άτομα με δρεπανοκυτταρική αναιμία.
Δευτέρα, 11/12/2023 - 15:14
— Photo: ΑΠΕ-ΜΠΕ
News4Health Team News4Health Team

Με αυτές τις εγκρίσεις ο FDA δημιούργησε για πρώτη φορά στη σύγχρονη ιστορία βάσιμες ελπίδες ριζικής αντιμετώπισης της σοβαρής αυτής αιματολογικής νόσου.

Πρόκειται για τις θεραπείες Casgevy (exa-cel) των Vertex Pharmaceuticals και CRISPR Therapeutics, το πρώτο φάρμακο που εγκρίνεται στον κόσμο και χρησιμοποιεί το επαναστατικό σύστημα επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, το οποίο χάρισε στους εφευρέτες του το Νόμπελ Χημείας το 2020, και Lyfgenia (lovo-cel) της εταιρείας bluebird bio, για τη θεραπεία ασθενών 12 ετών και άνω με ιστορικό αγγειοαποφρακτικών επεισοδίων, το κυριότερο και ιδιαίτερα επώδυνο σύμπτωμα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.

Και οι δύο θεραπείες, αν και διαθέτουν διαφορετικό μηχανισμό δράσης, περιλαμβάνουν την τροποποίηση των βλαστικών κυττάρων του αίματος των ίδιων των ασθενών και τη χορήγησή τους ως εφάπαξ έγχυση μίας δόσης, με στόχο να αρχίσει ο οργανισμός να παράγει υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια.

Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μια χρόνια κληρονομική αιματολογική διαταραχή όπου τα ερυθρά αιμοσφαίρια αναπτύσσονται ανώμαλα και αποκτούν δύσκαμπτο, δρεπανοειδές σχήμα, με αποτέλεσμα την παρεμπόδιση της ομαλής ροής του αίματος και τη μειωμένη ικανότητα μεταφοράς οξυγόνου στους ιστούς και τα όργανα. Επηρεάζει τουλάχιστον 100.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως, συμπεριλαμβανομένης της Κύπρου. Η συχνότητα του γενετικού ελλείμματος που είναι υπεύθυνο για αυτή τη χρόνια αναιμία είναι υψηλότερη σε άτομα αφρικανικής και μεσογειακής καταγωγής.

Η έγκριση του Casgevy στην Αμερική έρχεται δύο εβδομάδες αφότου το Ηνωμένο Βασίλειο έγινε η πρώτη χώρα που έδωσε το «πράσινο φως» στη θεραπεία, τόσο για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και για τη β-θαλασσαιμία, ενώ μια εβδομάδα αργότερα η εν λόγω θεραπεία έλαβε άδεια κυκλοφορίας και από το Μπαχρέιν. Το Casgevy παραμένει ακόμη υπό τυπική εξέταση στις ΗΠΑ για τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, με την τελική απόφαση να αναμένεται τον Μάρτιο του 2024, ενώ εντός της ερχόμενης χρονιάς θα αποφανθεί επί της χρήσης ή μη της θεραπείας και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων.

«Ζούμε πραγματικά ιστορικές στιγμές, αφού αυτές οι εγκρίσεις όχι μόνο αντιπροσωπεύουν μια σπουδαία πρόοδο για τα άτομα που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο, αλλά σηματοδοτούν την έλευση μιας καθόλα νέας εποχής στη θεραπεία πολλών εξουθενωτικών γενετικών παθήσεων», σημειώνει η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Εκτελεστική Διευθύντρια της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), συμπληρώνοντας, ωστόσο, πως «τα επαναστατικά αυτά προϊόντα δεν έρχονται χωρίς προκλήσεις, αφού η υλικοτεχνική πολυπλοκότητα των γονιδιακών θεραπειών, οι υψηλές τους τιμές και η γραφειοκρατική δυσκαμψία και ανετοιμότητα αρκετών εθνικών συστημάτων υγείας για την ένταξη και αποζημίωσή τους ενδέχεται να δημιουργήσουν προσκόμματα μέχρι να καταστεί εφικτό να διατεθούν τελικά σε όσους τις έχουν ανάγκη».

Η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας, ως οργανισμός που ΔΟΘ εργάζεται άοκνα για τη στήριξη, επιμόρφωση και προώθηση των δικαιωμάτων και των αναγκών των ασθενών με θαλασσαιμία και αιμοσφαιρινοπάθειες σε ολόκληρο τον πλανήτη, επαναλαμβάνει την πάγια θέση της οι ασθενείς πρέπει να έχουν πρόσβαση σε όλες τις διαθέσιμες, εγκεκριμένες και ελεγμένες για την ασφάλειά τους θεραπευτικές επιλογές, ανεξαρτήτως του κόστους τους, για να διαφυλαχθεί το δικαίωμα των πασχόντων στη ζωή και την αξιοπρεπή διαβίωση. Είναι επιτακτική, πλέον, ανάγκη να εγκύψουν οι κυβερνήσεις στα θέματα που αφορούν τη διάθεσιμότητα και την προσβασιμότητα των ασθενών στις νέες, καινοτόμες θεραπείες.

Η χάραξη πολιτικών υγείας χωρίς αποκλεισμούς, η προληπτική ανάπτυξη υποδομών και πιο ώριμων ρυθμιστικών περιβαλλόντων καθώς και ο καθορισμός νέων, ευέλικτων μοντέλων χρηματοδότησης και στρατηγικών αποζημίωσης θα διαδραματίσουν κρίσιμο ρόλο στην αύξηση της πρόσβασης σε πρωτοπόρες, σωτήριες θεραπείες.

  • FDA
  • ΓΟΝΙΔΙΑΚΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ
  • ΔΡΕΠΑΝΟΚΥΤΤΑΡΙΚΗ ΑΝΑΙΜΙΑ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Χρυσοχοΐδης: «Θα καλυφθούν οι κενές θέσεις στα δύο νοσοκομεία των Ιωαννίνων»
Χρυσοχοΐδης: «Θα καλυφθούν οι κενές θέσεις στα δύο νοσοκομεία των Ιωαννίνων» 08 Δεκεμβρίου 2023
ΕΚΑΒ: Τι ισχύει με την υλοποίηση προγράμματος του Ευρωπαϊκού Κοινωνικού Ταμείου 12 Δεκεμβρίου 2023
ΕΚΑΒ: Τι ισχύει με την υλοποίηση προγράμματος του Ευρωπαϊκού Κοινωνικού Ταμείου

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Το φάρμακο "που θα εξαλείψει τον HIV" πήρε το πράσινο φως από τον FDA
Pharma News
19/06/2025 - 12:00

Το φάρμακο "που θα εξαλείψει τον HIV" πήρε το πράσινο φως από τον FDA

O FDA διόρισε τον πρώτο διευθυντή τεχνητής νοημοσύνης, με στόχο την επιτάχυνση των αξιολογήσεων
Πολιτική Υγείας
13/05/2025 - 10:00

O FDA διόρισε τον πρώτο διευθυντή τεχνητής νοημοσύνης, με στόχο την επιτάχυνση των αξιολογήσεων

H Novo Nordisk πιο κοντά στο να κυκλοφορήσει το πρώτο χάπι απώλειας βάρους GLP-1 με έγκριση από τον FDA
Pharma Policy
06/05/2025 - 10:30

H Novo Nordisk πιο κοντά στο να κυκλοφορήσει το πρώτο χάπι απώλειας βάρους GLP-1 με έγκριση από τον FDA

Νέα δεδομένα από τη σταδιακή κατάργηση των δοκιμών σε πειραματόζωα για την παρασκευή φαρμάκων
Pharma Policy
17/04/2025 - 17:48

Νέα δεδομένα από τη σταδιακή κατάργηση των δοκιμών σε πειραματόζωα για την παρασκευή φαρμάκων

Πράσινο φως από τον FDA σε νέο φάρμακο που υπόσχεται τέλος στις επαναλαμβανόμενες ουρολοιμώξεις
Pharma News
26/03/2025 - 14:00

Πράσινο φως από τον FDA σε νέο φάρμακο που υπόσχεται τέλος στις επαναλαμβανόμενες ουρολοιμώξεις

Aquablation: Ριζική θεραπεία με ριπές νερού για την καλοήθη υπερπλασία προστάτη
Health Talk
17/03/2025 - 14:31

Aquablation: Ριζική θεραπεία με ριπές νερού για την καλοήθη υπερπλασία προστάτη

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Τι είναι η χρόνια φλεβική ανεπάρκεια με την οποία διαγνώστηκε ο Ντόναλντ Τραμπ
Επικαιρότητα
18/07/2025 - 08:03
Η Chiesi Hellas βραβεύθηκε για πρωτοβουλίες που προασπίζουν την ισότητα και την καινοτομία
Pharma News
18/07/2025 - 06:54
Γνωστή δικηγορική εταιρεία δώρισε βιβλία σε θεραπευτική κοινότητα του ΕΟΠΑΕ
Ψυχική Υγεία
18/07/2025 - 03:27
Ο ΠΟΥ ζητεί να υποδεχθούν και άλλες χώρες ασθενείς από τη Γάζα για νοσηλεία
Επικαιρότητα
18/07/2025 - 00:03
Ο John Nason διαδέχεται τον Δημήτρη Καδή στη θέση του Διευθύνοντος Συμβούλου του Ομίλου Pharmathen
Pharma News
17/07/2025 - 19:19
«Παγώνοντας» τον χρόνο: Πώς τα «μαγικά μανιτάρια» μπορούν να καθυστερήσουν το γήρας
Υγεία
17/07/2025 - 18:57
EIFO και Novo Nordisk επενδύουν 80 εκατ. ευρώ στον ισχυρότερο κβαντικό υπολογιστή παγκοσμίως
Pharma News
17/07/2025 - 17:17
Πάρκινσον: Τα σκυλιά ανιχνεύουν την νόσο χρόνια πριν εμφανιστούν τα συμπτώματα με ακρίβεια 98%
Υγεία
17/07/2025 - 16:49
Θεσσαλονίκη: Τα δύο κλειδιά για την προστασία των ζώων από την ευλογιά των προβάτων
Επικαιρότητα
17/07/2025 - 16:38
Mediterraneo Hospital: Παγκόσμια πρωτιά στην ενδοσκοπική μαστεκτομή με το ρομποτικό σύστημα HandX
Υπηρεσίες Υγείας
17/07/2025 - 16:21
Ξεκινάει ο ψηφιακός μετασχηματισμός των ιδιωτικών κλινικών - Τι αλλάζει στη φροντίδα των ασθενών
Υπηρεσίες Υγείας
17/07/2025 - 15:47
Διαθέσιμη παντού η Ναλοξόνη για την αντιμετώπιση της θνησιμότητας από υπερβολική δόση οπιοειδών
Πολιτική Υγείας
17/07/2025 - 15:22
Τα 30 ινομυώματα που αφαιρέθηκαν από Οσκαρική ηθοποιό και η δύσκολη καθημερινότητα εκατομμυρίων γυναικών
Υγεία
17/07/2025 - 15:03
Ακούστε την καρδιά σας: Τι προκαλεί τις αρρυθμίες και πως προλαμβάνονται
Health Talk
17/07/2025 - 14:41
Θαλάσσια σπορ και τραυματισμοί: Πώς μπορείτε να προστατευθείτε
Fitness
17/07/2025 - 14:17
Η υπερβολική κατανάλωση κρέατος σε μια μέρα μπορεί να έχει σοβαρές επιπτώσεις στην καρδιά
Διατροφή
17/07/2025 - 13:58
Δύο νέες δομές για την αντιμετώπιση των εξαρτήσεων στην Κρήτη
Ψυχική Υγεία
17/07/2025 - 13:38
Επαναλειτουργεί στις 21 Ιουλίου η Ιατροδικαστική Υπηρεσία της Πάτρας με νέους ιατροδικαστές
Επικαιρότητα
17/07/2025 - 13:21
Το να παίζεις ένα μουσικό όργανο μπορεί να βοηθήσει στην προστασία του εγκεφάλου από τη γήρανση
Υγεία
17/07/2025 - 13:04
ΕΙΝΑΠ: «Εργαλείο συγκάλυψης και εκφοβισμού το μέτρο της αξιολόγησης από τους πολίτες»
Πολιτική Υγείας
17/07/2025 - 12:36
Μύκητες ποδιών και νυχιών: 11+1 συμβουλές για να τους αποφύγετε το καλοκαίρι
Health Talk
17/07/2025 - 12:00
Ασβεστοποιός Τενοντίτιδα: Αιτίες και διάγνωση
Health Talk
17/07/2025 - 11:42
Γεωργιάδης: Η αρχή της Πλειοψηφίας δεν μπορεί να είναι μαγκιά
Επικαιρότητα
17/07/2025 - 11:13
Ελαιόλαδο: Έλληνες και Τούρκοι επιστήμονες εντόπισαν συστατικό που προστατεύει την καρδιά μέσω εντερικού μικροβιώματος
Διατροφή
17/07/2025 - 10:00
Επιστήμονες βρήκαν την άκρη του νήματος για σπάνια ασθένεια που προκαλεί παράλυση μετά από γρίπη
Υγεία
17/07/2025 - 09:12
Οκτώ μωρά που ήρθαν στον κόσμο με εξωσωματική και DNA τριών διαφορετικών ανθρώπων είναι απολύτως υγιή
Υγεία
17/07/2025 - 07:54
Γαλανόπουλος: «Πρόκληση και εμπαιγμός η αξιολόγηση των υπηρεσιών υγεία μέσω SMS»
Πολιτική Υγείας
17/07/2025 - 06:52
«Όχι» της ΕΙΝΑΠ στην εφαρμογή των DRGs - «Αποτελεί μέτρο εμπορευματοποίησης των νοσοκομείων»
Πολιτική Υγείας
17/07/2025 - 03:24
Δωρεάν σεμινάριο ναυαγοσωστικής στο κολυμβητήριο Γκράβας από τον Δήμο Αθηναίων
Επικαιρότητα
17/07/2025 - 00:09
Πεπόνι: Το φρούτο που προσφέρει ενυδάτωση και ενέργεια με κάθε μπουκιά μετά την προπόνηση
Διατροφή
16/07/2025 - 21:52

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Γεωργιάδης: Όλες οι γραμμές του 1566 κατειλημμένες από τα πρώτα λεπτά λειτουργίας
Πολιτική Υγείας
15/07/2025 - 09:29
Νέα μελέτη: Τα φρούτα και τα λαχανικά μπορούν να βελτιώσουν την ποιότητα του ύπνου
Διατροφή
15/07/2025 - 16:49
Μία δόση, επτά ημέρες: Το μακράς δράσης τζελ λεβοντόπας καταπολεμά το τρέμουλο του Πάρκινσον
Pharma News
15/07/2025 - 15:30
Ανάρτηση Μητσοτάκη για τον νέο 24ωρο τηλεφωνικό αριθμό που καλύπτει όλο τον κλάδο της Υγείας
Πολιτική Υγείας
15/07/2025 - 19:23
Η Περιφέρεια Κεντρικής Μακεδονίας χρηματοδοτεί τρεις νέες ΤΟΜΥ στη Θεσσαλονίκη
Πολιτική Υγείας
15/07/2025 - 17:41
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo