ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

VERTEX: Άδεια κυκλοφορίας από την ΕΕ για πρώτη γονιδιακή θεραπεία τεχνολογίας CRISPR Cas9

Pharma Policy
ΑΠΕ-ΜΠΕ
Περισσότεροι από 8.000 ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο ή εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία μπορεί να είναι επιλέξιμοι για θεραπεία
Τρίτη, 13/02/2024 - 17:58
— Photo: ΑΠΕ-ΜΠΕ
News4Health Team News4Health Team

Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated ανακοίνωσε σήμερα, Τρίτη, 13 Φεβρουαρίου, ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στο CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9. Το CASGEVY® έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) είτε με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT), για τους οποίους ενδείκνυται η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSC) και δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων (HLA).

Το CASGEVY® είναι η μόνη γονιδιακή θεραπεία που έχει εγκριθεί για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) και με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT) στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) και με αυτή την έγκριση, υπάρχουν πλέον περισσότεροι από 8.000 ασθενείς στην ΕΕ, που είναι δυνητικά επιλέξιμοι για θεραπεία.

«Το CASGEVY® είναι πλέον εγκεκριμένο για τη δρεπανοκυτταρική νόσο και την εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία σε πολλές γεωγραφικές περιοχές, καθιστώντας δεκάδες χιλιάδες ασθενείς επιλέξιμους για αυτή τη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας», δήλωσε ο Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer, and President of Vertex. «O στόχος μας πλέον είναι η μετατροπή αυτών των εγκρίσεων σε πραγματικό όφελος για τους ασθενείς και στη διασφάλιση της πρόσβασης και της αποζημίωσης σε όλο τον κόσμο».

«Η δρεπανοκυτταρική νόσος και η εξαρτώμενη από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμία είναι εξουθενωτικές ασθένειες που μειώνουν το προσδόκιμο ζωής και συνδέονται με σημαντική επιβάρυνση για τους ασθενείς, τις οικογένειες και τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης», δήλωσε ο Δρ Franco Locatelli, κύριος ερευνητής στις μελέτες CLIMB-111 και CLIMB-121, Καθηγητής Παιδιατρικής στο Catholic University of the Sacred Heart στη Ρώμη και Διευθυντής του Τμήματος Παιδιατρικής Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Νοσοκομείο Παίδων Bambino Gesù. «Το CASGEVY® έχει τη δυνατότητα να μεταμορφώσει τις ζωές των ατόμων που πάσχουν από αυτές τις ασθένειες και θα είναι σημαντικό να προσφέρουμε αυτή τη θεραπευτική επιλογή στους επιλέξιμους ασθενείς το συντομότερο δυνατό».

Η Vertex συνεργάζεται ήδη στενά με τις εθνικές υγειονομικές αρχές για να εξασφαλίσει την πρόσβαση των επιλέξιμων ασθενών το συντομότερο δυνατό. Μέσω αυτής της συνεργασίας, η Vertex εξασφάλισε έγκαιρη πρόσβαση για τους επιλέξιμους ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT), στη Γαλλία πριν από την διαδικασία εθνικής αποζημίωσης. Η Vertex συνεχίζει να συνεργάζεται με νοσοκομεία που έχουν εμπειρία στη μεταμόσχευση βλαστοκύτταρων για τη δημιουργία ενός δικτύου ανεξάρτητων εξουσιοδοτημένων κέντρων θεραπείας (ATC) για τη χορήγηση του CASGEVY®. Υπάρχουν μέχρι στιγμής τρία ανεξάρτητα ενεργοποιημένα εξουσιοδοτημένα κέντρα θεραπείας (ATC) στην Ευρωπαϊκή Ένωση και η Vertex σχεδιάζει να ενεργοποιήσει συνολικά περίπου 25 κέντρα σε όλη την Ευρώπη.

  • ΕΥΡΩΠΑΙΚΗ ΕΠΙΤΡΟΠΗ
  • VERTEX
  • ΓΟΝΙΔΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑ
  • ΔΡΕΠΑΝΟΚΥΤΤΑΡΙΚΗ ΝΟΣΟΣ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Κάλεσμα Γεωργιάδη στις φαρμακευτικές για διορθώσεις στο clawback
Κάλεσμα Γεωργιάδη στις φαρμακευτικές για διορθώσεις στο clawback 13 Φεβρουαρίου 2024
Αντίθετος ο ΦΣΑ με το νέο δελτίο τιμών στα φάρμακα: «Ωφελούνται οι εταιρείες με μείωση του clawback» 14 Φεβρουαρίου 2024
Αντίθετος ο ΦΣΑ με το νέο δελτίο τιμών στα φάρμακα: «Ωφελούνται οι εταιρείες με μείωση του clawback»

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Η Περιφέρεια Κεντρικής Μακεδονίας διακρίθηκε στις ψηφιακές εφαρμογές για ασθενείς με χρόνια καρδιακή ανεπάρκεια
Digital Health
16/09/2025 - 19:06

Η Περιφέρεια Κεντρικής Μακεδονίας διακρίθηκε στις ψηφιακές εφαρμογές για ασθενείς με χρόνια καρδιακή ανεπάρκεια

Έγκριση λενακαπαβίρης από την Κομισιόν: Ένα βήμα πιο κοντά στον έλεγχο του HIV/AIDS
Pharma Policy
27/08/2025 - 13:37

Έγκριση λενακαπαβίρης από την Κομισιόν: Ένα βήμα πιο κοντά στον έλεγχο του HIV/AIDS

Νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλό μυέλωμα υψηλού κινδύνου
Υγεία
30/07/2025 - 06:44

Νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλό μυέλωμα υψηλού κινδύνου

Αμερικανικοί δασμοί στα φάρμακα: Πότε θα επιβληθούν και τι αναμένει η Ευρωπαϊκή Ένωση
Πολιτική Υγείας
28/07/2025 - 13:09

Αμερικανικοί δασμοί στα φάρμακα: Πότε θα επιβληθούν και τι αναμένει η Ευρωπαϊκή Ένωση

Αμερικανικοί δασμοί στα φάρμακα: Πότε θα επιβληθούν και τι αναμένει η Ευρωπαϊκή Ένωση
Πολιτική Υγείας
28/07/2025 - 13:09

Αμερικανικοί δασμοί στα φάρμακα: Πότε θα επιβληθούν και τι αναμένει η Ευρωπαϊκή Ένωση

Νέος oδηγός από τη Διεθνή Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας για τις αιμοσφαιρινοπάθειες
Patient Talk
24/07/2025 - 17:46

Νέος oδηγός από τη Διεθνή Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας για τις αιμοσφαιρινοπάθειες

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Hope Blooms: Εισαγωγή στη διαχείριση της απώλειας στις Σπάνιες Παθήσεις
Patient Talk
18/09/2025 - 03:24
Διακεκριμένοι επιστήμονες στο Πανελλήνιο Συνέδριο «Ημέρες Καρδιολογίας: Τελευταίες Εξελίξεις»
Health Talk
18/09/2025 - 00:06
«Μαύρο καλοκαίρι» για την Ευρώπη με χιλιάδες θανάτους που προκάλεσε η κλιματική αλλαγή
Επικαιρότητα
17/09/2025 - 23:23
Γάζα: Οργισμένοι και σοκαρισμένοι οι Γιατροί Χωρίς Σύνορα για τον θάνατο νοσηλευτή τους από ισραηλινά πυρά!
Επικαιρότητα
17/09/2025 - 22:33
Εταιρεία έφτιαξε ρομπότ που καταστρέφει καρκινώματα με υπέρηχους
Digital Health
17/09/2025 - 22:04
Κύβος εμβύθισης: Βιωματική εμπειρία χειρουργείου σε φοιτητές ιατρικής του ΑΠΘ μέσω εικονικής πραγματικότητας
Υγεία
17/09/2025 - 21:17
Βροχή μηνύσεων κατά της Character.AI για αυτοκτονίες εφήβων και απόπειρες
Ψυχική Υγεία
17/09/2025 - 20:14
Ασφαλής και για τους εφήβους η χειρουργική επέμβαση με λέιζερ με μυωπία
Υγεία
17/09/2025 - 19:17
Ιδιοπαθής Πνευμονική Ίνωση: «ΖΩντας με μία χρόνια νόσο – Κάθε ανάσα, μια ιστορία»
Υγεία
17/09/2025 - 18:49
Το θρεπτικό συστατικό των λαχανικών που υψώνει ασπίδα προστασίας κατά του καρκίνου
Υγεία
17/09/2025 - 18:24
Διαμαρτυρία κτηνοτρόφων στην Περιφέρεια Θεσσαλίας για την ευλογιά των αιγοπροβάτων
Επικαιρότητα
17/09/2025 - 18:02
Η «μάχη» της ρυτίδας: Φυσικά υλικά και συνήθειες που υπόσχονται θαύματα
Ομορφιά
17/09/2025 - 17:46
Εργαζόμενοι στο «Αττικό»: «Απλήρωτοι εννέα μήνες οι υγειονομικοί που συμμετείχαν σε απογευματινά χειρουργεία»
Πολιτική Υγείας
17/09/2025 - 17:23
Θεμιστοκλέους: «Με νέο σύστημα θα κλείνονται τα ραντεβού στα νοσοκομεία από την 1η Οκτωβρίου»
Πολιτική Υγείας
17/09/2025 - 16:57
Δύο ακόμη νεκροί από τον ιό του Δυτικού Νείλου και οκτώ νέα κρούσματα σε μία εβδομάδα
Υγεία
17/09/2025 - 16:33
Φαινόμενο Rumpelstiltskin: Τι είναι και πώς επιδρά στη διαχείριση ενός προβλήματος υγείας
Ψυχική Υγεία
17/09/2025 - 16:16
Άσθμα: Συμπτώματα, παράγοντες κινδύνου και αντιμετώπιση της πάθησης
Health Talk
17/09/2025 - 15:47
Τα ενέσιμα φάρμακα αδυνατίσματος έχουν μειωμένη αποτελεσματικότητα σε ανθρώπους με συναισθηματική υπερφαγία
Υγεία
17/09/2025 - 15:21
Βραδιά υπέρ της Breathe Hellas και της ψυχικής υγείας με οικοδέσποινα την Τατιάνα Μπλάτνικ
Ψυχική Υγεία
17/09/2025 - 14:49
ΕΟΠΥΥ: «Καμπανάκι» για πρακτικές phising - Τι πρέπει να γνωρίζουν οι πολίτες και πως θα προστατευθούν
Πολιτική Υγείας
17/09/2025 - 14:19
Ερευνητές ζητούν διεύρυνση της λίστας με τα αλλεργιογόνα τρόφιμα - Οι νέες προσθήκες
Διατροφή
17/09/2025 - 14:00
Υγειονομική βόμβα στα Καμένα Βούρλα τα λύματα - Περισσότερα από 2 εκατ. κολοβακτηρίδια σε 100 ml νερού
Επικαιρότητα
17/09/2025 - 13:39
Η σεμαγλουτίδη φαίνεται να προστατεύει από τη διαβητική αμφιβληστροειδοπάθεια
Υγεία
17/09/2025 - 13:22
Μαστογραφία: "Δύο σε ένα" εξέταση για καρκίνο του μαστού και καρδιοπάθεια με την βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης
Υγεία
17/09/2025 - 13:00
Κυστίτιδα: Προγνωστικός δείκτης για καρκίνο του ουρογεννητικού συστήματος σε γυναίκες και άνδρες μετά τα 50
Υγεία
17/09/2025 - 12:00
Η πρώτη εγκυμοσύνη με εξωσωματική γονιμοποίηση μετά από καρκίνο του ενδομητρίου στην Ελλάδα
Επικαιρότητα
17/09/2025 - 11:00
Η μακροχρόνια Covid συνδέεται με πιο βαριά έμμηνο ρύση και κίνδυνο έλλειψης σιδήρου
Υγεία
17/09/2025 - 10:00
Η βρετανική GSK ανακοίνωσε πως επενδύει 30 δισεκατομμύρια δολάρια στις Ηνωμένες Πολιτείες
Pharma Policy
17/09/2025 - 08:34
Εργαζόμενοι νοσοκομείου Κιλκίς κατά Γεωργιάδη: «Ήλθε, είδε (όσους ήθελε), έταξε και απήλθε»
Πολιτική Υγείας
17/09/2025 - 06:53
Συνάντηση Κεφαλογιάννη-Αυγερινού για την ένταξη του ΕΕΣ στο ΜΕΟΠΠ
Επικαιρότητα
17/09/2025 - 03:27

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

To «Σύνδρομο της ραγισμένης καρδιάς»: Είναι πραγματικό και μπορεί να είναι και θανατηφόρο
Υγεία
15/09/2025 - 12:20
Η άνοια σε ηλικίες κάτω των 60: Τα συμπτώματα στην γκρίζα ζώνη και οι παράγοντες κινδύνου
Υγεία
16/09/2025 - 14:00
Το πολύ χαμηλό βάρος είναι πιο απειλητικό για τη ζωή απ' ό,τι τα περιττά κιλά
Υγεία
16/09/2025 - 13:00
Εκτελεστική δυσλειτουργία: Ειδικοί εξηγούν τι είναι και πως μπορεί να τη διαχειριστεί κανείς
Ψυχική Υγεία
15/09/2025 - 14:00
Η ΠΟΕΡΓΙ καταγγέλλει την αντιπαράθεση για το clawback - «Θλιβερός καυγάς με ψεύδη και μισές αλήθειες»
Πολιτική Υγείας
15/09/2025 - 18:17
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo