ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

VERTEX: Άδεια κυκλοφορίας από την ΕΕ για πρώτη γονιδιακή θεραπεία τεχνολογίας CRISPR Cas9

Pharma Policy
ΑΠΕ-ΜΠΕ
Περισσότεροι από 8.000 ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο ή εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία μπορεί να είναι επιλέξιμοι για θεραπεία
Τρίτη, 13/02/2024 - 17:58
— Photo: ΑΠΕ-ΜΠΕ
News4Health Team News4Health Team

Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated ανακοίνωσε σήμερα, Τρίτη, 13 Φεβρουαρίου, ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στο CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9. Το CASGEVY® έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) είτε με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT), για τους οποίους ενδείκνυται η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSC) και δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων (HLA).

Το CASGEVY® είναι η μόνη γονιδιακή θεραπεία που έχει εγκριθεί για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) και με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT) στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) και με αυτή την έγκριση, υπάρχουν πλέον περισσότεροι από 8.000 ασθενείς στην ΕΕ, που είναι δυνητικά επιλέξιμοι για θεραπεία.

«Το CASGEVY® είναι πλέον εγκεκριμένο για τη δρεπανοκυτταρική νόσο και την εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία σε πολλές γεωγραφικές περιοχές, καθιστώντας δεκάδες χιλιάδες ασθενείς επιλέξιμους για αυτή τη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας», δήλωσε ο Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer, and President of Vertex. «O στόχος μας πλέον είναι η μετατροπή αυτών των εγκρίσεων σε πραγματικό όφελος για τους ασθενείς και στη διασφάλιση της πρόσβασης και της αποζημίωσης σε όλο τον κόσμο».

«Η δρεπανοκυτταρική νόσος και η εξαρτώμενη από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμία είναι εξουθενωτικές ασθένειες που μειώνουν το προσδόκιμο ζωής και συνδέονται με σημαντική επιβάρυνση για τους ασθενείς, τις οικογένειες και τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης», δήλωσε ο Δρ Franco Locatelli, κύριος ερευνητής στις μελέτες CLIMB-111 και CLIMB-121, Καθηγητής Παιδιατρικής στο Catholic University of the Sacred Heart στη Ρώμη και Διευθυντής του Τμήματος Παιδιατρικής Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Νοσοκομείο Παίδων Bambino Gesù. «Το CASGEVY® έχει τη δυνατότητα να μεταμορφώσει τις ζωές των ατόμων που πάσχουν από αυτές τις ασθένειες και θα είναι σημαντικό να προσφέρουμε αυτή τη θεραπευτική επιλογή στους επιλέξιμους ασθενείς το συντομότερο δυνατό».

Η Vertex συνεργάζεται ήδη στενά με τις εθνικές υγειονομικές αρχές για να εξασφαλίσει την πρόσβαση των επιλέξιμων ασθενών το συντομότερο δυνατό. Μέσω αυτής της συνεργασίας, η Vertex εξασφάλισε έγκαιρη πρόσβαση για τους επιλέξιμους ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT), στη Γαλλία πριν από την διαδικασία εθνικής αποζημίωσης. Η Vertex συνεχίζει να συνεργάζεται με νοσοκομεία που έχουν εμπειρία στη μεταμόσχευση βλαστοκύτταρων για τη δημιουργία ενός δικτύου ανεξάρτητων εξουσιοδοτημένων κέντρων θεραπείας (ATC) για τη χορήγηση του CASGEVY®. Υπάρχουν μέχρι στιγμής τρία ανεξάρτητα ενεργοποιημένα εξουσιοδοτημένα κέντρα θεραπείας (ATC) στην Ευρωπαϊκή Ένωση και η Vertex σχεδιάζει να ενεργοποιήσει συνολικά περίπου 25 κέντρα σε όλη την Ευρώπη.

  • ΕΥΡΩΠΑΙΚΗ ΕΠΙΤΡΟΠΗ
  • VERTEX
  • ΓΟΝΙΔΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑ
  • ΔΡΕΠΑΝΟΚΥΤΤΑΡΙΚΗ ΝΟΣΟΣ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Κάλεσμα Γεωργιάδη στις φαρμακευτικές για διορθώσεις στο clawback
Κάλεσμα Γεωργιάδη στις φαρμακευτικές για διορθώσεις στο clawback 13 Φεβρουαρίου 2024
Αντίθετος ο ΦΣΑ με το νέο δελτίο τιμών στα φάρμακα: «Ωφελούνται οι εταιρείες με μείωση του clawback» 14 Φεβρουαρίου 2024
Αντίθετος ο ΦΣΑ με το νέο δελτίο τιμών στα φάρμακα: «Ωφελούνται οι εταιρείες με μείωση του clawback»

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Έγκριση λενακαπαβίρης από την Κομισιόν: Ένα βήμα πιο κοντά στον έλεγχο του HIV/AIDS
Pharma Policy
27/08/2025 - 13:37

Έγκριση λενακαπαβίρης από την Κομισιόν: Ένα βήμα πιο κοντά στον έλεγχο του HIV/AIDS

Νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλό μυέλωμα υψηλού κινδύνου
Υγεία
30/07/2025 - 06:44

Νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλό μυέλωμα υψηλού κινδύνου

Αμερικανικοί δασμοί στα φάρμακα: Πότε θα επιβληθούν και τι αναμένει η Ευρωπαϊκή Ένωση
Πολιτική Υγείας
28/07/2025 - 13:09

Αμερικανικοί δασμοί στα φάρμακα: Πότε θα επιβληθούν και τι αναμένει η Ευρωπαϊκή Ένωση

Αμερικανικοί δασμοί στα φάρμακα: Πότε θα επιβληθούν και τι αναμένει η Ευρωπαϊκή Ένωση
Πολιτική Υγείας
28/07/2025 - 13:09

Αμερικανικοί δασμοί στα φάρμακα: Πότε θα επιβληθούν και τι αναμένει η Ευρωπαϊκή Ένωση

Νέος oδηγός από τη Διεθνή Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας για τις αιμοσφαιρινοπάθειες
Patient Talk
24/07/2025 - 17:46

Νέος oδηγός από τη Διεθνή Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας για τις αιμοσφαιρινοπάθειες

Roche: Προσωρινή αναστολή αποστολών γονιδιακής θεραπείας εκτός ΗΠΑ
Pharma Policy
23/07/2025 - 15:13

Roche: Προσωρινή αναστολή αποστολών γονιδιακής θεραπείας εκτός ΗΠΑ

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Έρευνα ΠΟΕΔΗΝ: Με προβλήματα σε προσωπικό και υποδομές 28 νοσοκομεία και 4 κέντρα υγείας της Βορείου Ελλάδας
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 15:00
Επίσκεψη Γεωργιάδη στο Νοσοκομείο Αλεξανδρούπολης εν μέσω διαμαρτυριών: "Για τους ασθενείς είμαστε εδώ όχι για φασαρίες"
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 14:33
Οι κοινές ψυχικές διαταραχές φέρνουν τους ανθρώπους πιο κοντά!
Ψυχική Υγεία
02/09/2025 - 14:00
Χάος στο αμερικανικό CDC: Οι κίνδυνοι για την παγκόσμια υγεία από τη σύγκρουση πολιτικής και επιστήμης
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 13:00
«Ειδήσεις; Ευχαριστώ δεν θα πάρω!» -Γιατί αυξάνονται οι «αρνητές» της ενημέρωσης
Ψυχική Υγεία
02/09/2025 - 12:00
Τεστ διάρκειας τριών μόλις λεπτών βοηθά στον εντοπισμό ατόμων με αυξημένο κίνδυνο Αλτσχάιμερ
Υγεία
02/09/2025 - 11:00
Ελληνικός Ερυθρός Σταυρός: 10ήμερο Ενημέρωσης για την Πρόληψη του Καρκίνου του Μαστού στην Κρήτη
Health Talk
02/09/2025 - 10:32
Πρωϊνό: Είναι τελικά το πιο σημαντικό γεύμα της ημέρας; Τι απαντά η έρευνα
Health Talk
02/09/2025 - 10:00
Περιοδεία Γεωργιάδη στη Βόρεια Ελλάδα ενόψει ΔΕΘ
Πολιτική Υγείας
02/09/2025 - 08:30
Ένωση Ασθενών Ελλάδας: Συμμετοχή στο UNCAN-Connect για την προώθηση της έρευνας και καινοτομίας στον καρκίνο
Patient Talk
02/09/2025 - 08:00
ΙΑΣΩ Γενική Κλινική: Προσφορά Ελέγχου ΣΜΝ με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Σεξουαλικής Υγείας
Υπηρεσίες Υγείας
02/09/2025 - 03:37
Αθηναϊκή Κλινική: Νέος αξονικός τομογράφος RevolutionMaxima -Υψηλή ευκρίνεια, ελαχιστοποιημένη ακτινοβολία
Υπηρεσίες Υγείας
01/09/2025 - 21:01
Τοποθέτηση οπλίτη γιατρού στο πολυδύναμο περιφερειακό ιατρείο Ψαρών
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 19:30
BAT Hellas: Η τεχνητή νοημοσύνη στην υπηρεσία της προστασίας των ανηλίκων από αλκοολούχα και νικοτίνη
Digital Health
01/09/2025 - 19:00
Τριχόπτωση: Ο ρόλος της ζάχαρης και του αλκοόλ
Ομορφιά
01/09/2025 - 18:00
Ε.Σ.Α.μεΑ.: Άτομα με αναπηρία στην Γάζα- Μια τραγωδία μέσα στην τραγωδία
Patient Talk
01/09/2025 - 17:00
Το καλοκαίρι προκάλεσε έξαρση της ακμή σας; Αιτίες και θεραπεία
Health Talk
01/09/2025 - 16:00
Πόση ώρα πρέπει να κρατάει ένα φιλί στο στόμα για να αποτρέψει την τερηδόνα;
Υγεία
01/09/2025 - 15:30
Παπαστράτος και Πολιτεία ενώνουν δυνάμεις για την αποτροπή διάθεσης καπνικών προϊόντων σε ανηλίκους
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 15:11
Η θεραπεία ορμονικής υποκατάστασης αυξάνει τον κίνδυνο απώλειας ακοής
Υγεία
01/09/2025 - 14:30
Νέο φάρμακο υπόσχεται επιτυχή αντιμετώπιση της επίμονης υπέρτασης
Pharma News
01/09/2025 - 13:36
Τελικά η ασπιρίνη δεν είναι το καλύτερο φάρμακο στην πρόληψη των καρδιαγγειακών επεισοδίων
Pharma News
01/09/2025 - 12:30
Αλλαγή στην ηγεσία της GSK Ελλάδος: Η Lizzie Champion νέα Πρόεδρος ΔΣ και Διευθύνουσα Σύμβουλος
Pharma News
01/09/2025 - 11:25
Η δυσμηνόρροια στην εφηβεία προάγγελος χρόνιων πόνων στην ενήλικη ζωή
Υγεία
01/09/2025 - 11:20
Αγαπηδάκη: Η Ελλάδα δείχνει τον δρόμο στην πρόληψη καρδιαγγειακών νοσημάτων- Συγχαρητήρια από την Κομισιόν
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 10:10
Δασκαλάκης (CDC) για πολιτική κυβέρνησης Τραμπ: Κατάρρευση του τείχους προστασίας μεταξύ επιστήμης και ιδεολογίας0
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 09:00
Η Ελλάδα το 2050: Το 33% του πληθυσμού θα είναι άνω των 65 - Η «βόμβα» της δημόσιας υγείας
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 08:48
Γεωργιάδης: Τρία ψέματα και μισή αλήθεια για το ΕΣΥ
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:32
Ένας μήνας αξιολόγησης των νοσοκομείων του ΕΣΥ - Ποιοι τομείς έχουν υψηλές και ποιοι χαμηλές βαθμολογίες
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:22
Πώς το hair styling με θερμότητα επιβαρύνει τους πνεύμονες όσο η παραμονή στην μποτιλιαρισμένη Κηφισίας
Ομορφιά
30/08/2025 - 08:53

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Πόση ώρα πρέπει να κρατάει ένα φιλί στο στόμα για να αποτρέψει την τερηδόνα;
Υγεία
01/09/2025 - 15:30
Η Ελλάδα το 2050: Το 33% του πληθυσμού θα είναι άνω των 65 - Η «βόμβα» της δημόσιας υγείας
Πολιτική Υγείας
01/09/2025 - 08:48
Γεωργιάδης: Τρία ψέματα και μισή αλήθεια για το ΕΣΥ
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:32
Ένας μήνας αξιολόγησης των νοσοκομείων του ΕΣΥ - Ποιοι τομείς έχουν υψηλές και ποιοι χαμηλές βαθμολογίες
Πολιτική Υγείας
31/08/2025 - 08:22
BAT Hellas: Η τεχνητή νοημοσύνη στην υπηρεσία της προστασίας των ανηλίκων από αλκοολούχα και νικοτίνη
Digital Health
01/09/2025 - 19:00
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo