Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε νέο φάρμακο της φαρμακευτικής εταιρείας AbbVie για τη θεραπεία του νεοπλάσματος των βλαστικών πλασμοκυτταροειδών δενδριτικών κυττάρων (BPDCN), ενός εξαιρετικά σπάνιου και επιθετικού τύπου καρκίνου του αίματος.

Το νέο φάρμακο, pivekimab sunirine-pvzy, χορηγείται ενδοφλεβίως μία φορά κάθε τρεις εβδομάδες και προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με περιορισμένες δυνατότητες αντιμετώπισης της νόσου, ιδιαίτερα σε περιπτώσεις όπου ο καρκίνος έχει υποτροπιάσει ή δεν ανταποκρίνεται στις υπάρχουσες θεραπείες.

Η FDA προειδοποιεί ωστόσο ότι η θεραπεία συνοδεύεται από σοβαρούς κινδύνους, μεταξύ των οποίων σοβαρές ηπατικές επιπλοκές, όπως η απόφραξη της αιματικής ροής στο ήπαρ, αντιδράσεις κατά τη διάρκεια της έγχυσης και κατακράτηση υγρών στον οργανισμό.

Η BPDCN ξεκινά από συγκεκριμένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος και μπορεί να εξαπλωθεί στο δέρμα, στο αίμα και στον μυελό των οστών. Πρόκειται για μία ιδιαίτερα επιθετική μορφή καρκίνου, με φτωχή πρόγνωση για πολλούς ασθενείς.

Το pivekimab sunirine-pvzy στοχεύει την πρωτεΐνη CD123, η οποία εντοπίζεται συχνά στα καρκινικά κύτταρα της νόσου, μεταφέροντας απευθείας σε αυτά έναν αντικαρκινικό παράγοντα.

Η έγκριση βασίστηκε σε κλινική μελέτη με 84 ασθενείς. Από τους 33 ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία, οι 23 εμφάνισαν πλήρη εξαφάνιση της νόσου. Αντίστοιχα, 8 από τους 51 ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική νόσο πέτυχαν πλήρη ανταπόκριση στη θεραπεία.

Σύμφωνα με τα στοιχεία της FDA, οι ασθενείς που ανταποκρίθηκαν παρέμειναν χωρίς ενδείξεις νόσου για αρκετούς μήνες, με τη μέση διάρκεια ανταπόκρισης να φτάνει περίπου τους εννέα μήνες και στις δύο ομάδες.

Η θεραπεία αξιολογήθηκε μέσω της διαδικασίας προτεραιότητας της FDA και έλαβε τους χαρακτηρισμούς «πρωτοποριακή θεραπεία» και «ορφανό φάρμακο», καθεστώτα που αποσκοπούν στην επιτάχυνση της ανάπτυξης θεραπειών για σοβαρές και σπάνιες παθήσεις με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.

Πηγή: Reuters