Διεθνής ομάδα ερευνητών με επικεφαλής ομάδα από το Mount Sinai, δημοσίευσε τα αποτελέσματα της φάσης 3 των κλινικών δοκιμών του rocatinlimab, μιας νέας θεραπείας για μέτρια έως σοβαρή ατοπική δερματίτιδα (έκζεμα). Τα σημαντικά ευρήματα των μελετών ROCKET-IGNITE και ROCKET-HORIZON δημοσιεύθηκαν σήμερα στο The Lancet.

Το έκζεμα επηρεάζει εκατοντάδες εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο και είναι γνωστό ότι είναι δύσκολο να θεραπευτεί λόγω των πολύπλοκων και χρόνιων φλεγμονωδών οδών του. Τα τρέχοντα βιολογικά φάρμακα επικεντρώνονται στην αναστολή των κυτοκινών «αλλεργίας», αλλά δεν αντιμετωπίζουν τα Τ κύτταρα μνήμης που διατηρούν τη δραστηριότητα της νόσου. Το rocatinlimab είναι το πρώτο αντίσωμα που αναστέλλει επιλεκτικά τον υποδοχέα OX40 στα Τ κύτταρα μνήμης και στα δραστικά Τ κύτταρα, εξισορροπώντας το ανοσοποιητικό σύστημα και μεταβάλλοντας τη μακροπρόθεσμη πορεία της νόσου.

Στις δύο παγκόσμιες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο, τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές φάσης 3, παρακολουθήθηκαν σχεδόν 1.500 ασθενείς για 24 εβδομάδες και το rocatinlimab έδειξε ισχυρά και διαρκή οφέλη.

Οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία είχαν τρεις φορές περισσότερες πιθανότητες να επιτύχουν σημαντική βελτίωση στη σοβαρότητα του εκζέματος, όπως μετρήθηκε με τις βαθμολογίες EASI και vIGA-AD, σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Η βελτίωση συνεχίστηκε και μετά την 24η εβδομάδα, γεγονός που δείχνει ότι τα οφέλη ενισχύονται με την πάροδο του χρόνου. Η θεραπεία οδήγησε επίσης σε σημαντική μείωση του κνησμού, του πόνου και των διαταραχών του ύπνου, βελτιώνοντας τη συνολική ποιότητα ζωής.

Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι το rocatinlimab ήταν καλά ανεκτό, με ανεπιθύμητες ενέργειες συγκρίσιμες με αυτές του εικονικού φαρμάκου, και έδειξε υψηλή επιλεκτικότητα, μειώνοντας μόνο τα OX40R+ CD4+ Τ κύτταρα που είναι υπεύθυνα για την επιμονή του εκζέματος, χωρίς παρενέργειες εκτός στόχου.

«Αυτά τα ευρήματα αντιπροσωπεύουν μια σημαντική πρόοδο για τους ασθενείς που ζουν με έκζεμα, οι οποίοι συχνά αντιμετωπίζουν χρόνια ανεξέλεγκτων συμπτωμάτων και λίγες αποτελεσματικές επιλογές», δήλωσε ο Δρ Guttman-Yassky, κύριος συγγραφέας της μελέτης.

«Στοχεύοντας τα Τ κύτταρα μνήμης μέσω του OX40, το rocatinlimab όχι μόνο καθαρίζει το δέρμα και ανακουφίζει τον κνησμό, αλλά συνεχίζει να βελτιώνει τη ζωή των ασθενών με την πάροδο του χρόνου με ένα ισχυρό προφίλ ασφάλειας. Αυτή είναι η πρώτη απόδειξη φάσης 3 ότι η εξισορρόπηση αυτών των ανοσοκυττάρων μπορεί να μεταμορφώσει τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε την ατοπική δερματίτιδα».

Τα αποτελέσματα καθιστούν το OX40 ως επικυρωμένο θεραπευτικό στόχο για το έκζεμα και τοποθετούν το rocatinlimab ως πιθανή πρώτη θεραπεία στην κατηγορία του. Οι ασθενείς από τις δοκιμές φάσης 3 παρακολουθούνται τώρα στην επέκταση της μελέτης ROCKET-ASCEND, η οποία θα παρακολουθεί τα αποτελέσματα για έως και δύο χρόνια. Πρόσθετη έρευνα θα διερευνήσει τον ρόλο του σε παιδιατρικούς ασθενείς, σε συνδυασμό με άλλες θεραπείες, και σε άμεσες συγκρίσεις με υπάρχουσες συστηματικές θεραπείες.

Οι μελέτες διεξήχθησαν με διεθνείς συνεργάτες και χρηματοδοτήθηκαν από την Amgen Inc. και την Kyowa Kirin Co.