Στόχος του προγράμματος είναι να καθοδηγήσει τους μη εμπορικούς προγραμματιστές πολλά υποσχόμενων ΑΤΜΡ που απευθύνονται σε ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες μέσω των κανονιστικών και επιστημονικών απαιτήσεων στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) και να κατανοήσει καλύτερα τις ανάγκες τους, ώστε να μπορέσουν να προωθήσουν την ανάπτυξη των φαρμάκων τους και τελικά να φθάσουν στο στάδιο της αίτησης χορήγησης άδειας κυκλοφορίας. Ο EMA επιδιώκει να προσθέσει άλλους δύο προγραμματιστές μέχρι το τέλος του 2024.
Ο πρώτος συμμετέχων που επιλέχθηκε να συμμετάσχει κατά την έναρξη του πιλοτικού προγράμματος είναι το Hospital Clínic de Barcelona, το οποίο αναπτύσσει το ARI-0001, ένα προϊόν με χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα (CAR) που βασίζεται σε Τ-κύτταρα των ίδιων των ασθενών. Το φάρμακο προορίζεται για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας άνω των 25 ετών με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, έναν τύπο καρκίνου του αίματος. Τον Δεκέμβριο του 2021, του χορηγήθηκε επιλεξιμότητα στο PRIME, το πρόγραμμα του EMA για τη στήριξη της ανάπτυξης φαρμάκων που στοχεύουν σε μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.
Σε έναν δεύτερο γύρο που ολοκληρώθηκε τον Δεκέμβριο του 2023, συνολικά 11 υποψήφιοι είχαν εκδηλώσει ενδιαφέρον να συμμετάσχουν στο πιλοτικό πρόγραμμα. Ο EMA επέλεξε δύο νέους συμμετέχοντες, οι οποίοι αναπτύσσουν φάρμακα γονιδιακής θεραπείας. Το TregTacRes, ένα φάρμακο που βασίζεται σε τροποποιημένα Τ-κύτταρα, το οποίο προορίζεται για χρήση ως πρόσθετη θεραπεία μετά από μεταμόσχευση, αναπτύσσεται από το Κέντρο Προηγμένων Θεραπειών του Βερολίνου (BeCAT) - Charité.
Το Telethon 003 (Etuvetidigene autotemcel) αναπτύσσεται από το Fondazione Telethon και προορίζεται για τη θεραπεία του συνδρόμου Wiskott-Aldrich, μιας σπάνιας, απειλητικής για τη ζωή ανοσοανεπάρκειας.
Οι μη κερδοσκοπικοί ακαδημαϊκοί προγραμματιστές συμβάλλουν σημαντικά στην ανάπτυξη των ΑΤΜΡ, αλλά η εμπειρία έχει δείξει ότι η πλοήγηση στις κανονιστικές απαιτήσεις μπορεί να αποτελέσει πρόκληση. Παρόλο που η πιλοτική εφαρμογή δεν εισάγει νέα ρυθμιστικά εργαλεία, ο EMA δεσμεύεται να υποστηρίξει τους συμμετέχοντες στην αξιοποίηση της χρήσης των υφιστάμενων ρυθμιστικών εργαλείων και των μέτρων υποστήριξης της ανάπτυξης. Οι επιλεγμένοι πιλοτικοί συμμετέχοντες θα επωφεληθούν από μειώσεις και απαλλαγές τελών, όπως αναφέρεται στην απόφαση του Εκτελεστικού Διευθυντή του Οργανισμού σχετικά με τα κίνητρα τελών για τις επιστημονικές συμβουλές, τις αιτήσεις χορήγησης άδειας κυκλοφορίας και τις επιθεωρήσεις πριν από την έγκριση.
Τα πρώτα αποτελέσματα του πιλοτικού προγράμματος αναμένονται το 2025. Μετά την ολοκλήρωση του προγράμματος, θα δημοσιευθεί έκθεση σχετικά με τα διδάγματα που αντλήθηκαν από την πρωτοβουλία αυτή και τους τομείς που χρήζουν βελτίωσης όσον αφορά την υποστήριξη των ακαδημαϊκών προγραμματιστών.
Οι δυνητικοί υποψήφιοι προγραμματιστές μπορούν να υποβάλουν αίτηση συμπληρώνοντας το έντυπο αίτησης που διατίθεται στον δικτυακό τόπο του ΕΜΑ ή να επικοινωνήσουν με τον Οργανισμό μέσω της διεύθυνσης Αυτή η διεύθυνση ηλεκτρονικού ταχυδρομείου προστατεύεται από τους αυτοματισμούς αποστολέων ανεπιθύμητων μηνυμάτων. Χρειάζεται να ενεργοποιήσετε τη JavaScript για να μπορέσετε να τη δείτε. για να εκδηλώσουν το ενδιαφέρον τους για συμμετοχή στην πιλοτική εφαρμογή ή για να λάβουν περισσότερες πληροφορίες. Ένα επικαιροποιημένο έγγραφο ερωτήσεων και απαντήσεων είναι επίσης διαθέσιμο.
