Η Amryt (Nasdaq: AMYT), μια παγκόσμια βιο-φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην απόκτηση, ανάπτυξη και εμπορία νέων θεραπειών για σπάνιες παθήσεις, ανακοίνωσε την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το φάρμακο αυτό, το λεγόμενο Filsuvez® στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με τη δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΠΕ) σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω.

Η δραστική ουσία του Filsuvez είναι από εκχύλισμα φλοιού σημύδας( μπετούλας) γνωστό και ως Betula pendula Roth/Betula pubescens Ehrh. (ισοδύναμο με 0,5-1,0 g φλοιού σημύδας)

Θεωρείται ότι λειτουργεί ρυθμίζοντας τους φλεγμονώδεις μεσολαβητές και διεγείροντας τη διαφοροποίηση και τη μετανάστευση των κερατινοκυττάρων, προάγοντας έτσι την επούλωση και το κλείσιμο των πληγών, σύμφωνα με όσα αναφέρει ο ΕΜΑ. 

Τι είναι η πομφολυγώδης επιδερμόλυση

Η πομφολυγώδης επιδερμόλυση (ΠΕ) είναι σπάνια ομάδα κληρονομικών δερματοπαθειών που χαρακτηρίζεται από ευθραυστότητα δέρματος και σχηματισμό πομφόλυγων μετά από ελάσσονα μηχανικό τραυματισμό. Συνήθως χωρίζεται σε 4 τύπους.  Η ΠΕ είναι μια σπάνια και επώδυνη γενετική διαταραχή του δέρματος και προσβάλλει μικρά παιδιά και ενήλικες και για την οποία δεν υπάρχει προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία. Η έγκριση αδείας με κεντρική διαδικασία θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.

Η έγκριση του νέου φαρμακευτικού σκευάσματος στην Ευρωπαϊκή Ένωση παρέχει έναν ρυθμιστικό βασικό φάκελο που μπορεί να αποτελέσει τη βάση για μελλοντικές ρυθμιστικές υποβολές στις χώρες της Λατινικής Αμερικής και της Μέσης Ανατολής.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε στα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρισήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με Πομφολυγώδη Επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες.

Ο Δρ.JoeWiley, Διευθύνων Σύμβουλος της AmrytPharma, σχολίασε: «Η έγκριση του Filsuvez®στην Ευρώπη αποτελεί μια σημαντική θετική εξέλιξη για τους Ευρωπαίους ασθενείς που πάσχουν από αυτή την εξουθενωτική πάθηση».

Και συμπλήρωσε: «Το Filsuvez® θα είναι το τέταρτο εμπορικό μας προϊόν για σπάνιες παθήσεις. Διαθέτουμε την ομάδα, την οικονομική ευελιξία και την παγκόσμια υποδομή για να το διαθέσουμε ταχέως στην αγορά και να φέρουμε εις πέρας τα σημαντικά σχέδια της ανάπτυξής μας. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που θα ξεκινήσουμε τη διάθεση του στους Ευρωπαίους ασθενείς που το έχουν ανάγκη το συντομότερο δυνατό».

*Ορφανά φάρμακα: Τα «ορφανά φάρμακα» είναι φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών. Προορίζονται για τη διάγνωση, την πρόληψη ή την θεραπεία παθήσεων που συνεπάγονται κίνδυνο για τη ζωή ή είναι πολύ σοβαρές, είναι σπάνιες και ο επιπολασμός τους στην Ευρωπαϊκή Ένωση είναι χαμηλότερος από 5 κρούσματα ανά 10.000 άτομα. Οι φαρμακευτικές εταιρείες συνήθως δεν είναι πρόθυμες να αναπτύξουν τέτοια φάρμακα υπό συνήθεις συνθήκες αγοράς, καθώς το κόστος παραγωγής και εμπορίας τους δεν θα μπορούσε να καλυφθεί από τις αναμενόμενες πωλήσεις των φαρμάκων χωρίς την παροχή κινήτρων.