Η σχιστοσωμίαση είναι μια παραμελημένη τροπική ασθένεια που προκαλείται από παράσιτα του αίματος (τρηματοειδή σκουλήκια) τα οποία μπορούν να παραμείνουν στο σώμα για πολλά χρόνια και να προκαλέσουν βλάβες σε όργανα όπως η ουροδόχος κύστη, τα νεφρά και το ήπαρ. Το παράσιτο ζει στο γλυκό νερό σε τροπικές και υποτροπικές περιοχές. Η ασθένεια πλήττει κυρίως κοινότητες χωρίς πρόσβαση σε ασφαλές πόσιμο νερό και επαρκείς συνθήκες υγιεινής. Βρίσκεται σε ολόκληρη την Αφρική, καθώς και σε τμήματα της Νότιας Αμερικής, της Καραϊβικής, της Μέσης Ανατολής και της Ασίας.
Σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας (ΠΟΥ), περισσότεροι από 250 εκατομμύρια άνθρωποι χρειάστηκαν προληπτική θεραπεία για τη σχιστοσωμίαση το 2021. Τουλάχιστον 20.000 άνθρωποι πεθαίνουν από τη μόλυνση ετησίως. Έχει επισημανθεί ευρέως ότι η έλλειψη ενός παιδιατρικού σκευάσματος κατάλληλου για μικρά παιδιά, τα οποία ανέρχονται σε περίπου 50 εκατομμύρια ασθενείς, έχει περιορίσει τη δυνατότητα ελέγχου της νόσου. Στα παιδιά, η σχιστοσωμίαση μπορεί να έχει σοβαρές συνέπειες, συμπεριλαμβανομένης της εξασθένησης της σωματικής και γνωστικής ανάπτυξης.
Το Arpraziquantel είναι το πρώτο φάρμακο που έχει συνταχθεί για να καλύπτει τις ανάγκες των παιδιών προσχολικής ηλικίας. Προέρχεται από την πραζικουαντέλα, την καθιερωμένη θεραπεία για τη σχιστοσωμίαση που αναπτύχθηκε τη δεκαετία του 1970. Το arpraziquantel προκαλεί μυϊκή παράλυση στα σκουλήκια του σχιστοσώματος, γεγονός που τα αναγκάζει να χαλαρώσουν τη λαβή τους στο τοίχωμα των μεσεντέριων φλεβών. Αντ' αυτού, μεταναστεύουν στο ήπαρ όπου τελικά καταστρέφονται και αποβάλλονται.
Το φάρμακο θα διατίθεται ως διασπειρόμενο δισκίο των 150 mg. Εγκρίνεται για παιδιά που ζυγίζουν τουλάχιστον 5 kg και πρέπει να λαμβάνεται πλήρως διασκορπισμένο σε νερό με τη χρήση φλιτζανιού ή σύριγγας. Το φάρμακο έχει γεύση αποδεκτή για τα μικρά παιδιά και αντέχει στο θερμό περιβάλλον του τροπικού κλίματος.
Τα οφέλη και η ασφάλεια του φαρμάκου έχουν αξιολογηθεί με βάση τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών φάσης ΙΙ και φάσης ΙΙΙ στις οποίες 442 παιδιά ηλικίας 3 μηνών έως 6 ετών έλαβαν Arpraziquantel. Κατά τη διάρκεια των δοκιμών, αναφέρθηκαν πολύ υψηλά ποσοστά ίασης, καθώς δεν παρατηρήθηκαν αυγά παρασίτων στα κόπρανα ή στα ούρα εβδομάδες μετά τη θεραπεία.
Οι πιο συχνά αναφερόμενες ύποπτες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν κοιλιακό άλγος, διάρροια και έμετος.
Η ανάπτυξη του Arpraziquantel καθοδηγήθηκε από την Κοινοπραξία Παιδιατρικής Praziquantel, μια σύμπραξη δημόσιου και ιδιωτικού τομέα αφιερωμένη στην ανάπτυξη αυτού του φαρμάκου ως παιδιατρική θεραπεία για τη σχιστοσωμίαση σε παιδιά προσχολικής ηλικίας. Το έργο χρηματοδοτείται μέσω της Σύμπραξης Ευρωπαϊκών και Αναπτυσσόμενων Χωρών για τις Κλινικές Δοκιμές (EDCTP) μεταξύ ευρωπαϊκών και αφρικανικών χωρών, η οποία υποστηρίζει συνεργατικές κλινικές δοκιμές και κλινικές μελέτες σχετικά με μολυσματικές ασθένειες που σχετίζονται με τη φτώχεια στην Αφρική, καθώς και από το Ταμείο Καινοτόμων Τεχνολογιών Παγκόσμιας Υγείας (GHIT) με έδρα την Ιαπωνία.
Η Merck Europe B.V. υπέβαλε την αίτηση στο πλαίσιο της διαδικασίας EU-M4all για φάρμακα υψηλής προτεραιότητας για ανθρώπινη χρήση που προορίζονται για αγορές εκτός της Ευρωπαϊκής Ένωσης (ΕΕ) για λογαριασμό της Κοινοπραξίας Παιδιατρικής Πραζικουαντέλας. Η θετική επιστημονική γνωμοδότηση του EMA θα εξορθολογήσει την προεπιλογή του ΠΟΥ και θα διευκολύνει την εθνική καταχώριση του Arpraziquantel για χρήση σε προγράμματα δημόσιας υγείας σε χώρες όπου ενδημεί η νόσος.
Τα φάρμακα που υποβάλλονται στο πλαίσιο του προγράμματος EU-M4all αξιολογούνται από την CHMP σε συνεργασία με τον ΠΟΥ και τις χώρες-στόχους, συνδυάζοντας τις δυνατότητες επιστημονικής αξιολόγησης του EMA με την επιδημιολογία και την εμπειρογνωμοσύνη της τοπικής νόσου του ΠΟΥ και των εμπειρογνωμόνων και των εθνικών ρυθμιστικών αρχών στις χώρες-στόχους. Η επιστημονική γνωμοδότηση της CHMP στο πλαίσιο της διαδικασίας EU-M4All υποστηρίζει τη δημιουργία παγκόσμιας ρυθμιστικής ικανότητας και συμβάλλει στην προστασία και προαγωγή της δημόσιας υγείας πέραν της ΕΕ, αξιολογώντας φάρμακα για χώρες όπου η ρυθμιστική ικανότητα μπορεί να είναι περιορισμένη. Οι εθνικές ρυθμιστικές αρχές μπορούν να βασίζονται στην επιστημονική αξιολόγηση της CHMP για να αποφασίσουν σχετικά με τη χρήση του φαρμάκου στις χώρες τους.
