Η πρωτοβουλία «Rare Disease Moonshot» είναι μια δέσμευση και μια συνεργασία μεταξύ επτά οργανισμών για την κατάργηση των φραγμών στην εύρεση νέων θεραπειώνγια τις πιο σπάνιες και σοβαρές παθήσεις στον κόσμο.

Στοχεύει στην επιτάχυνση της έρευνας για περισσότερες από 7.000 εντοπισμένες σπάνιες ασθένειες, εκ των οποίων το εντυπωσιακό 95% δεν έχει θεραπεία.

Ο συνασπισμός θα συνεργαστεί για να συγκεντρώσει εμπειρογνωμοσύνη, να μειώσει τον κατακερματισμό στην έρευνα και να ενισχύσει τη μεγαλύτερη συνεργασία μεταξύ των οργανισμών.

Οι «7» που θα συνεργαστούν

Οι επτά οργανισμοί είναι το Critical Path Institute (C-Path), η European Infrastructure for Translational Medicine (EATRIS), το European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), η Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακευτικών Βιομηχανιών και Ενώσεων (EFPIA), η Ευρωπαϊκή Συνομοσπονδία Pharmaceutical Entrepreneurs (EUCOPE), EuropaBio και EURORDIS-Σπάνιες Παθήσεις Ευρώπης.

Για δεκαετίες, η καινοτομία έχει προχωρήσει σημαντικά, με την εμφάνιση νέων τεχνολογιών όπως η επεξεργασία κυττάρων και οι γονιδιακές θεραπείες.

Μεταξύ 2000 και 2021, περισσότερα από 200 νέα ορφανά φάρμακα εγκρίθηκαν από τον EMA, καλύπτοντας τις ανάγκες έως και 6,3 εκατομμυρίων ασθενών με σπάνιες νόσους. Ωστόσο, παραμένουν σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες.

Το Rare Disease Moonshot είναι επίσης μια απάντηση στο κάλεσμα της Ευρωπαϊκής Επιτροπής να αντιμετωπίσει τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες – και την πεποίθηση ότι το χάσμα της επιστήμης και της μεταφραστικής ικανότητας στις σπάνιες ασθένειες δεν μπορεί να αντιμετωπιστεί μόνο από ένα μέρος ή ακόμη και από έναν τομέα.

ΠΗΓΗ: ddw-online.com