Η έκθεση είναι διαθέσιμη αποκλειστικά στα μέλη της ένωσης, ωστόσο η Δανική Ένωση Φαρμακευτικής Βιομηχανίας (Lif) δημοσίευσε τα κύρια δεδομένα για τον αριθμό των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών που είχαν πλήρη ή περιορισμένη πρόσβαση στις 31 Δεκεμβρίου 2023 όπως θα δείτε και στο παρακάτω διάγραμμα.
Πρόκειται για
- δύο ογκολογικά φάρμακα για τον πολλαπλό μυέλωμα (idecabtagene vicleucel, ciltacabtagene autoleucel)
- φάρμακο για τη νόσο Chron (darvadstrocel)
- φάρμακο για την αντιμετώπιση καρκίνου σε άτομα που έχουν υποβληθεί σε μεταμόσχευση (tabelecleucel)
- τρια ογκολογικά φάρμακα για αιματολογικούς καρκίνους (lisocabtagene maraleucel, tisagenlecleucel, axicabtagene ciloleucel)
- φάρμακο για την αιμορροφιλία Β (etranacogene dezaparvovec)
- οφθαλμολογική θεραπεία με τη χρήση βλαστοκυττάρων
- ογκολογικό φάρμακο κατά του μελανώματος (talimogene laherparepvec)
- παιδιατρικό φάρμακο για τη μεταχρωματική λευκοδυστροφία (Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene)
- οφθαλμολογικό φάρμακο μια σπάνια γενετική διαταρραχή του αμφιβληστροειδούς χειτώνα(voretigene neparvovec)
- φάρμακο για σοβαρή μορφή αιμορροφιλία Α (Valoctocogene roxaparvovec)
- φάρμακο για την αποκατάσταση ζημιών στο χόνδρο του γόνατος
- φάρμακο για τη θεραπεία της σοβαρής συνδυασμένης ανοσοανεπάρκειας λόγω ανεπάρκειας της αδενοσινοδεαμινάσης
- αντικαρκινικό φάρμακο για το λέμφωμα από κύτταρα του Μανδύα και οξείας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας
- γενετική θεραπεία για ενήλικες και παιδιά με σοβαρή νευρολογική νόσο (eladocagene exuparvovec)
- Γενετική θεραπεία για τη νωτιαία μυική ατροφία
Η Γερμανία αποζημίωσε μακράν τον μεγαλύτερο αριθμό ATMPs—16 από τα 18 φάρμακα. Το Ηνωμένο Βασίλειο κατέλαβε τη δεύτερη θέση: οκτώ θεραπείες είχαν πλήρη πρόσβαση και άλλες τρεις περιορισμένη πρόσβαση.
Σε όλες τις άλλες χώρες που περιλαμβάνονται στη μελέτη, λιγότερα από τα μισά ATMP είχαν πρόσβαση. Η Ολλανδία παραχώρησε σε οκτώ ATMP πλήρη πρόσβαση, ενώ το Βέλγιο παραχώρησε σε τρία προϊόντα πλήρη πρόσβαση και σε πέντε περιορισμένη πρόσβαση.
Η Ελλάδα είχε μακράν τη χαμηλότερη κάλυψη ATMP μεταξύ των 11 χωρών, με μόνο ένα προϊόν να έχει πλήρη πρόσβαση και ένα δεύτερο να έχει περιορισμένη πρόσβαση.
Στη Δανία, μόνο δύο κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες είχαν πλήρη πρόσβαση και τρεις περιορισμένη πρόσβαση. Κατά μέσο όρο, ο χρόνος από την άδεια κυκλοφορίας έως τη σύσταση από το Danish Medicines Council ήταν 807 ημέρες.
Η Camilla Lund-Cramer, Chief Consultant της Lif, δήλωσε: «Ανησυχούμε που η Δανία υιοθετεί μια φιλόδοξη και εθνική προσέγγιση στη θεραπεία με προηγμένες θεραπείες. Ένα ATMP μπορεί να θεωρηθεί ως το απόλυτο προσωπικό φάρμακο. Τα ATMP αποτελούν μια αλλαγή παραδείγματος, καθώς η θεραπεία έχει θεραπευτικό στόχο και μπορεί ενδεχομένως να αντικαταστήσει την ανάγκη του ασθενούς για δια βίου συνεχή θεραπεία».
Κοιτάζοντας το μέλλον, η Lund-Cramer προέβλεψε: «Μέσα σε λίγα χρόνια, η EMA αναμένει 10-20 εφαρμογές ATMP ετησίως. Αυτό σημαίνει ότι υπάρχει σημαντική ανάπτυξη στον τομέα, για την οποία πρέπει να διασφαλίσουμε ότι το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης της Δανίας είναι έτοιμο. Έχουμε μια ισχυρή επαγγελματική βάση στη Δανία και καλά δεδομένα υγείας. Αλλά η ανάπτυξη στην περιοχή προχωρά γρήγορα, επομένως είναι σημαντικό να δράσουμε έγκαιρα και να δημιουργήσουμε το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης έτσι ώστε η υιοθέτηση νέων θεραπειών να γίνει όσο το δυνατόν πιο αποτελεσματικά».
Η Δανία δεν είναι σε καμία περίπτωση η μόνη αγορά για την οποία ο κλάδος έχει εκφράσει ανησυχίες σε σχέση με την πρόσβαση. Θα είναι ενδιαφέρον να δούμε πώς ανταποκρίνονται οι υπεύθυνοι χάραξης πολιτικής και οι πληρωτές στην προβλεπόμενη αύξηση του αριθμού των νέων ATMP που θα φτάσουν στην αγορά τα επόμενα χρόνια.
