Τα κύτταρα είναι τα βασικά δομικά στοιχεία όλων των έμβιων όντων, ενώ τα γονίδια βρίσκονται βαθιά εντός των κυττάρων. Τα γονίδια είναι μικρά κομμάτια DNA που μεταφέρουν γενετικές πληροφορίες και οδηγίες για την παραγωγή πρωτεϊνών, οι οποίες συμβάλλουν στην ανάπτυξη και τη διατήρηση του οργανισμού.
Τα γενετικά νοσήματα προκύπτουν όταν ένα πολύ σημαντικό κομμάτι ή ολόκληρο τμήμα του DNA υποκαθίσταται, διαγράφεται ή διπλασιάζεται Οι μεταβολές αυτές ονομάζονται γενετικές μεταλλάξεις. Οι γενετικές μεταλλάξεις μπορούν να προκαλέσουν γενετικά νοσήματα. Ορισμένα σοβαρά γενετικά νοσήματα που προκαλούνται από γενετικές μεταλλάξεις μπορούν να μεταδοθούν στις μελλοντικές γενεές.
Με ποιον τροπο οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες βοηθούν στην αντιμετώπιση των γενετικών νοσημάτων;
Η κυτταρική θεραπεία και η γονιδιακή θεραπεία αποτελούν αλληλοεπικαλυπτόμενους τομείς της βιοϊατρικής έρευνας και αντιμετώπισης
.
Και οι δύο θεραπείες έχουν ως στόχο την αντιμετώπιση, την πρόληψη ή τη δυνητική ίαση των νοσημάτων, ενώ και οι δύο προσεγγίσεις έχουν τη δυνατότητα ελάττωσης της υποκείμενης αιτίας των γενετικών νοσημάτων και των επίκτητων νοσημάτων6
Ωστόσο, οι κυτταρικές και οι γονιδιακές θεραπείες λειτουργούν διαφορετικά
Η διαφορά μεταξύ κυτταρικής θεραπείας και γονιδιακής θεραπείας:
Στόχος της κυτταρικής θεραπείας είναι η αντιμετώπιση νοσημάτων με την αποκατάσταση ή την τροποποίηση ορισμένων συνόλων κυττάρων ή με τη χρήση κυττάρων για τη μεταφορά μιας θεραπείας στον
οργανισμό. Με την κυτταρική θεραπεία, τα κύτταρα καλλιεργούνται ή τροποποιούνται εκτός του οργανισμού πριν την έγχυσή τους στον ασθενή. Τα κύτταρα μπορεί να προέρχονται από τον ασθενή (αυτόλογα
κύτταρα) ή από δότη (αλλογενή κύτταρα)6
Στόχος της γονιδιακής θεραπείας είναι η αντιμετώπιση νοσημάτων με την αντικατάσταση, την αδρανοποίηση ή την εισαγωγή γονιδίων στα κύτταρα—είτε εντός του οργανισμού (in vivo) είτε εκτός του οργανισμού (ex vivo)
Κάποιες θεραπείες θεωρούνται κυτταρικές και γονιδιακές ταυτόχρονα. Οι θεραπείες αυτές λειτουργούν με την τροποποίηση γονιδίων σε συγκεκριμένους τύπους κυττάρων και την εισαγωγή τους στον οργανισμό.
