Η GRIN Therapeutics, Inc., εταιρεία με ηγετική παρουσία στην ανάπτυξη θεραπειών για την αντιμετώπιση σοβαρών νευροαναπτυξιακών διαταραχών, και η Angelini Pharma, μέλος της ιδιόκτητης Angelini Industries, ανακοίνωσαν σήμερα μια συνεργασία για την ανάπτυξη και τα εμπορικά δικαιώματα εκτός της Βόρειας Αμερικής του radiprodil, ενός υπό έρευνα φαρμάκου της GRIN Therapeutics, που επί του παρόντος αποτελεί αντικείμενο μελέτης για πολλές σπάνιες, γενετικής αιτιολογίας επιληψίες και νευροαναπτυξιακές διαταραχές.

Χρηματοδότηση επενδύσεων

Η GRIN Therapeutics ανακοίνωσε επίσης το κλείσιμο της συμφωνίας για τον 4ο κύκλο χρηματοδότησης ύψους 140 εκατ. δολαρίων με επενδύσεις από την Angelini Pharma και τη Blackstone Life Sciences. Συνδυαστικά, οι δύο συναλλαγές αναδεικνύουν μια σημαντική συνολική βραχυπρόθεσμη δέσμευση ύψους 115 εκατομμυρίων δολαρίων από την Angelini Pharma, η οποία περιλαμβάνει μια στρατηγική επένδυση ίδιων κεφαλαίων ύψους 65 εκατομμυρίων δολαρίων – και μια προκαταβολή ύψους 50 εκατομμυρίων δολαρίων που σχετίζεται με τη συνεργασία. Ο υφιστάμενος επενδυτής της GRIN Therapeutics, η Blackstone Life Sciences, συνέβαλε στον 4ο κύκλο χρηματοδότησης με 75 εκατ. δολάρια. Ο Jacopo Andreose, κάτοχος διδακτορικού διπλώματος και Διευθύνων Σύμβουλος της Angelini Pharma, θα αποτελέσει μέλος του διοικητικού συμβουλίου της GRIN.

«Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι με το κλείσιμο της συμφωνίας για αυτόν τον γύρο χρηματοδότησης και καλωσορίζουμε την Angelini Pharma – έναν ιδανικό εταίρο η συμμετοχή του οποίου αποτυπώνει τη σημαντική αξία που προσδώσαμε στο πρόγραμμα ανάπτυξης του radiprodil σε σχετικά σύντομο χρονικό διάστημα», δήλωσε ο Bruce Leuchter, MD, Πρόεδρος & Διευθύνων Σύμβουλος της Neurvati Neurosciences και της GRIN Therapeutics. «Αυτή η στρατηγική συνεργασία σηματοδοτεί μια σημαντική αναγνώριση της GRIN Therapeutics, των κλινικών δεδομένων που έχουν παραχθεί μέχρι σήμερα και των δυνατοτήτων του radiprodil ως της πρώτης εγκεκριμένης θεραπείας για ασθενείς με νευροαναπτυξιακή διαταραχή που σχετίζεται με την οικογένεια γονιδίων GRIN (GRIN-NDD) – ένας πληθυσμός ασθενών με επείγουσες ανεκπλήρωτες ανάγκες. Είμαστε επίσης βαθιά ευγνώμονες για τη συνεχή υποστήριξη και δέσμευση της Blackstone Life Sciences· η συνεργασία μας έχει καίρια σημασία για τη συνέχιση των προσπαθειών μας. Με αυτή τη δυναμική, είμαστε κάλλιστα σε θέση να προωθήσουμε το radiprodil σε βασικές κλινικές δοκιμές και να κάνουμε ένα σημαντικό βήμα προς τη διάθεση μιας νέας θεραπευτικής επιλογής στους ασθενείς και στις οικογένειές τους».

«Η στρατηγική μας συνεργασία με την GRIN Therapeutics, συμπεριλαμβανομένης της συμμετοχής μας σε αυτόν τον 4ο κύκλο χρηματοδότησης και της συμφωνίας αδειοδότησης για το radiprodil, αποτυπώνει τη δέσμευσή μας στην προαγωγή άκρως καινοτόμων θεραπειών για την υγεία του εγκεφάλου, αξιοποιώντας τη σημαντική τεχνογνωσία μας στις θεραπείες στον χώρο της νευρολογίας και της ψυχιατρικής», δήλωσε ο Jacopo Andreose, κάτοχος διδακτορικού διπλώματος και Διευθύνων Σύμβουλος της Angelini Pharma. «Αντιμετωπίζουμε το radiprodil ως μια ευκαιρία να καλύψουμε σαφώς ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες των ατόμων που ζουν με τη διαταραχή GRIN-NDD και ενδεχομένως να αντιμετωπίσουμε και άλλες σπάνιες παιδιατρικές νευρολογικές νόσους. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε στενά με την ομάδα της GRIN Therapeutics, ώστε να συμβάλλουμε στη διάθεση αυτής της πολλά υποσχόμενης θεραπείας σε ολόκληρο τον κόσμο».

«Η Angelini Pharma αποτελεί μια κορυφαία φαρμακευτική εταιρεία, και είναι συναρπαστικό να έχουμε εξασφαλίσει την υποστήριξη, τη συνεργασία και τη δέσμευσή της για την περαιτέρω ανάπτυξη της GRIN Therapeutics, καθώς και την ανάπτυξη του radiprodil», δήλωσε ο Kiran Reddy, MD, Ανώτερος Γενικός Διευθυντής στη Blackstone Life Sciences.

«Η ταχεία πρόοδος που σημείωσε η ομάδα όσον αφορά το radiprodil –η εξασφάλιση μιας σειράς χαρακτηρισμών από τις ρυθμιστικές αρχές και η πρόοδος προς τη βασική μελέτη Φάσης 3– αποτελούν πολλά υποσχόμενες εξελίξεις, και το σημερινό ορόσημο επιβεβαιώνει επίσης την ικανότητα του μοντέλου της Neurvati να εξασφαλίσει την αποτελεσματική ανάπτυξη θεραπειών με ευρύ αντίκτυπο στον χώρο της νευροεπιστήμης».
Το radiprodil είναι ένας στοχευμένος, επιλεκτικός και ισχυρός αρνητικός αλλοστερικός τροποποιητής της υπομονάδας GluN2B του υποδοχέα της Ν-μεθυλ-D-ασπαρτάμης (NMDA). Οι υποδοχείς της NMDA παίζουν κομβικό ρόλο στη μετάδοση της ηλεκτρικής ώσης στη συναπτική σχισμή, και γενικότερα στη νόηση και στις επιληπτικές κρίσεις. Διάφορες νευροαναπτυξιακές διαταραχές και διάφορα σύνδρομα επιληψίας σχετίζονται είτε με γενετικές μεταλλάξεις είτε με υπερβολική ενεργοποίηση των υποδοχέων της NMDA.

Οι χαρακτηρισμοί των ρυθμιστικών αρχών

Το radiprodil έχει λάβει μια σειρά χαρακτηρισμών από τις ρυθμιστικές αρχές, όπως τον χαρακτηρισμό Πρωτοποριακής Θεραπείας από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία των επιληπτικών κρίσεων που οφείλονται σε GRIN-NDD με γενετικές παραλλαγές αυξημένης λειτουργικότητας (gain-of-function). Επιπλέον, το radiprodil έχει λάβει τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου από τον FDA, τον χαρακτηρισμό φαρμάκου για Σπάνια Παιδιατρική Νόσο, τον χαρακτηρισμό Φαρμάκου Προτεραιότητας (Priority Medicines – PRIME) από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), καθώς και θετική γνωμοδότηση για τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου από την Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA για τη θεραπεία της GRIN-NDD. Η εταιρεία πρόκειται να ξεκινήσει μια παγκόσμια βασική κλινική δοκιμή Φάσης 3 για το radiprodil για τη θεραπεία της GRIN-NDD το τρίτο τρίμηνο του 2025. Επιπλέον, μια συνεχιζόμενη ανοιχτή μελέτη Φάσης 1b/2a, γνωστή ως δοκιμή Astroscape, αξιολογεί τη ραδιπροδίλη σε ασθενείς με σύμπλεγμα οζώδους σκλήρυνσης (TSC) και εστιακή φλοιώδη δυσπλασία (FCD) τύπου II.

Σύμφωνα με τους όρους της συμφωνίας, η GRIN θα συνεχίσει να ηγείται της παγκόσμιας ανάπτυξης και διατηρεί τα αποκλειστικά δικαιώματα για το radiprodil στις Ηνωμένες Πολιτείες, στον Καναδά και στο Μεξικό. Η Angelini Pharma θα λάβει τα αποκλειστικά δικαιώματα για την εμπορική εκμετάλλευση του radiprodil στον υπόλοιπο κόσμο. Η GRIN Therapeutics θα λάβει προκαταβολικά το ποσό των 50 εκατ. δολαρίων, και τα μέρη της συμφωνίας θα μοιραστούν συγκεκριμένες δαπάνες για την κλινική ανάπτυξη του radiprodil. Επίσης, η GRIN Therapeutics δύναται να λάβει επιπλέον 520 εκατ. δολάρια ανάλογα με την επίτευξη συγκεκριμένων οροσήμων όσον αφορά την ανάπτυξη, τις ρυθμιστικές διαδικασίες και τις πωλήσεις. Η GRIN Therapeutics δικαιούται επίσης να λάβει κλιμακωτά δικαιώματα με βάση τις παγκόσμιες πωλήσεις, καθώς και πληρωμές από τυχόν μελλοντικές συναλλαγές υποαδειοδότησης εκτός Ευρώπης.

«Η στρατηγική μας συνεργασία με την Angelini Pharma δείχνει πώς οι παγκόσμιες συνεργασίες μπορούν να διαδραματίσουν σημαντικό ρόλο στην προαγωγή της επιχειρηματικής μας στρατηγικής στη Neurvati, η οποία έχει σχεδιαστεί για να εντοπίζει πολλά υποσχόμενους πόρους στο πεδίο της νευροεπιστήμης, να τους αναδεικνύει και να ξεκλειδώνει τη δυναμική τους εστιάζοντας στην ανάπτυξη σε μεσαίο έως προχωρημένο στάδιο», δήλωσε ο δρ Leuchter προσθέτοντας το εξής: «Με χαρά καλωσορίζουμε επίσης τον Jacopo Andreose στο διοικητικό μας συμβούλιο. Η ευρεία τεχνογνωσία του στην παγκόσμια ανάπτυξη και εμπορική εκμετάλλευση φαρμάκων θα αποτελέσει σημαντικό πλεονέκτημα για εμάς, καθώς προχωρούμε στην ανάπτυξη του radiprodil μέσω της δοκιμής Φάσης 3 και προετοιμαζόμαστε για πιθανές εγκρίσεις από τις ρυθμιστικές αρχές σε παγκόσμιο επίπεδο».

Τι είναι το radiprodil

Το radiprodil είναι ένας υπό έρευνα, ισχυρός αρνητικός αλλοστερικός τροποποιητής που στοχεύει επιλεκτικά την υπομονάδα GluN2B του υποδοχέα της N-μεθυλ-D-ασπαρτάμης (NMDA), για τη θεραπεία της νευροαναπτυξιακής διαταραχής που σχετίζεται με την οικογένεια γονιδίων GRIN (GRIN-NDD).Έχει λάβει τους χαρακτηρισμούς του ως Πρωτοποριακή Θεραπεία, Ορφανό Φάρμακο και Σπάνιες Παιδιατρικές Παθήσεις από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, καθώς και τον χαρακτηρισμό Φαρμάκων Προτεραιότητας (PRIME) από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και θετική γνώμη για τον χαρακτηρισμό ορφανού από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA. Σκοπός της προγραμματισμένης παγκόσμιας δοκιμής Φάσης 3 για το radiprodil για τη θεραπεία της GRIN-NDD είναι η αξιολόγηση του αντίκτυπου μιας στοχευμένης θεραπείας στις βασικές πτυχές της νόσου, όπως οι επιληπτικές κρίσεις, οι συμπεριφορικές ανωμαλίες και οι λειτουργικές εκβάσεις. Το radiprodil αναπτύσσεται επίσης για τη θεραπεία της οζώδους σκλήρυνσης και της εστιακής φλοιϊκής δυσπλασίας τύπου II. Η δοκιμή Astroscape (αναγνωριστικό ClinicalTrials.gov: NCT06392009) είναι μια συνεχιζόμενη κλινική δοκιμή ανοικτής ετικέτας Φάσης 1b/2a που αξιολογεί την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική και τη δυνητική αποτελεσματικότητα του radiprodil σε ασθενείς με οζώδη σκλήρυνση ή εστιακή φλοιϊκή δυσπλασία τύπου II.