Οι ρυθμιστικές αρχές στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) έχουν αναλάβει αρκετές πρωτοβουλίες τα τελευταία τέσσερα χρόνια για να αυξήσουν την αποτελεσματικότητα των ρυθμιστικών διαδικασιών και να τονώσουν την ανάπτυξη φαρμάκων για παιδιά.
Αυτά τα επιτεύγματα επισημαίνονται στην τελική έκθεση του σχεδίου δράσης του EMA και της Ευρωπαϊκής Επιτροπής (EC) για την παιδιατρική.
Μερικές από τις βασικές βελτιώσεις που επιφέρει το παιδιατρικό σχέδιο δράσης περιλαμβάνουν:
- Ενισχυμένη εστίαση σε ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες: τα τελευταία τέσσερα χρόνια, ο EMA και οι σχετικοί φορείς συναντήθηκαν συστηματικά για να προσδιορίσουν καλύτερα και να ευαισθητοποιήσουν τους τομείς όπου τα φάρμακα για παιδιά χρειάζονται ιδιαίτερα, με στόχο να μετατοπιστεί η ερευνητική ατζέντα σε αυτούς τους τομείς.
Για παράδειγμα, έχουν πραγματοποιηθεί φόρουμ στρατηγικής πολλών ενδιαφερομένων για να συζητηθούν και να συμφωνηθούν οι ανάγκες των παιδιών με καρκίνο και των παιδιών με φλεγμονώδη νόσο του εντέρου.
Τα διδάγματα από αυτές τις συναντήσεις στις οποίες συμμετέχουν κλινικοί ιατροί, παιδιατρικοί ασθενείς και οι εκπρόσωποί τους, ακαδημαϊκοί, ρυθμιστικοί φορείς, φορείς HTAs και προγραμματιστές λαμβάνονται υπόψη από τον EMA κατά τη συζήτηση των σχεδίων παιδιατρικής έρευνας (PIPs) για νέα φάρμακα.
- Προσαρμογή των ρυθμιστικών διαδικασιών για την καλύτερη υποστήριξη της καινοτομίας: για τη διευκόλυνση της θέσπισης ΣΔΤ, οι κανονιστικές διαδικασίες έχουν προσαρμοστεί και οι διαδικασίες έχουν απλοποιηθεί συνολικά.
Ένα σημαντικό αποτέλεσμα αυτής της εργασίας είναι η έναρξη μιας πιλοτικής φάσης για μια «σταδιακή συμφωνία ΣΔΙΤ».
Βάσει αυτού του πλαισίου, θα είναι δυνατό σε ορισμένες περιπτώσεις να συμφωνηθεί ένα πρόγραμμα μερικής ανάπτυξης, υπό τον όρο της ανάπτυξης πλήρους ΣΔΙΤ εφόσον αποδεικνύονται γίνεται διαθέσιμο με την πάροδο του χρόνου.
Αυτό θα επιτρέψει τη συμφωνία για PIP για καινοτόμα φάρμακα όπου δεν υπάρχουν ακόμη διαθέσιμες κρίσιμες πληροφορίες που απαιτούνται για τον καθορισμό ορισμένων τμημάτων του σχεδίου, ενώ παράλληλα θα σχεδιαστούν οι προϋποθέσεις και τα ορόσημα για τις εταιρείες να επιστρέψουν στην παιδιατρική επιτροπή του EMA ( PDCO) και συζητήστε τις αβεβαιότητες μόλις υπάρξουν περισσότερα δεδομένα.
- Αυξημένη ευθυγράμμιση των απαιτήσεων δεδομένων μεταξύ των υπευθύνων λήψης αποφάσεων: για να διευκολυνθεί η συμβατότητα των παιδιατρικών απαιτήσεων μεταξύ των ρυθμιστικών αρχών, ο EMA ενίσχυσε τη συνεργασία του με διεθνείς εταίρους, και κυρίως στο πλαίσιο του παιδιατρικού συμπλέγματος με την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και άλλες διεθνείς ρυθμιστικές αρχές.
Πραγματοποιήθηκαν επίσης εργασίες μέσω του ευρωπαϊκού δικτύου παιδιατρικής έρευνας στον EMA (Enpr-EMA) για την ευθυγράμμιση των διεθνών απαιτήσεων για την έγκριση και τα πρότυπα παιδιατρικών κλινικών δοκιμών .
Το 2017, η EC δημοσίευσε μια δεκαετή έκθεση σχετικά με την εφαρμογή του κανονισμού για την παιδιατρική . Αυτή η έκθεση έδειξε μια συνολική επιτυχία του κανονισμού με αύξηση των εγκεκριμένων φαρμάκων για παιδιά, αλλά εντόπισε επίσης ορισμένες προκλήσεις, σημειώνοντας ιδίως ότι ορισμένοι θεραπευτικοί τομείς (π.χ. ογκολογία, νεογνολογία) εξακολουθούν να στερούνται επαρκών εξελίξεων για τα παιδιά.
Βάσει αυτής της έκθεσης, ο EMA μαζί με την EC διοργάνωσαν ένα εργαστήριο πολλών ενδιαφερομένων το 2018 για τον εντοπισμό τρόπων βελτίωσης της εφαρμογής του Παιδιατρικού Κανονισμού.
Ως αποτέλεσμα αυτού του εργαστηρίου, αναπτύχθηκε το παιδιατρικό σχέδιο δράσης για την παροχή άμεσων λύσεων σε αυτές τις προκλήσεις στο πλαίσιο του ισχύοντος κανονιστικού πλαισίου.
Το έργο αυτό θα συμβάλει στην εφαρμογή του κανονισμού για την παιδιατρική, ενώ η ΕΚ ολοκληρώνει επί του παρόντος πρόταση για αναθεώρηση της φαρμακευτικής νομοθεσίας της ΕΕ, η οποία θα περιλαμβάνει αναθεώρηση του νομοθετικού πλαισίου που ισχύει για τα φάρμακα για παιδιά.
Η έγκριση της πρότασης αναμένεται τον επόμενο μήνα.
