ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

EMA: Έγκριση θεραπείας σπάνιας διαταραχής του γενετικού νευρικού συστήματος

Pharma News
EMA: Έγκριση θεραπείας σπάνιας διαταραχής του γενετικού νευρικού συστήματος
Ο Eυρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία μίας σπάνιας διαταραχής του γενετικού νευρικού συστήματος (AADC).
Σάββατο, 21/05/2022 - 22:00
News4Health Team News4Health Team

Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για το Upstaza (eladocagene exuparvovec), ένα φάρμακο για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με σοβαρή ανεπάρκεια αρωματικής αποκαρβοξυλάσης L-αμινοξέος (AADC) με γενετικά επιβεβαιωμένη διάγνωση.

Η ανεπάρκεια AADC είναι μια εξαιρετικά σπάνια, κληρονομική γενετική ασθένεια που συνήθως εκδηλώνεται μέσα στο πρώτο έτος της ζωής. Προκαλείται από αλλαγές στο γονίδιο που παράγει το ένζυμο AADC το οποίο είναι απαραίτητο για την παραγωγή ορισμένων ουσιών ζωτικής σημασίας για την κανονική λειτουργία του εγκεφάλου και των νεύρων, συμπεριλαμβανομένης της ντοπαμίνης και της σεροτονίνης. Αυτές οι ουσίες χρησιμοποιούνται από τα κύτταρα του εγκεφάλου και του νευρικού συστήματος για την αποστολή σημάτων και είναι ζωτικής σημασίας για την ανάπτυξη των κινητικών λειτουργιών.

Οι ασθενείς με AADC παρουσιάζουν συνήθως αναπτυξιακές καθυστερήσεις, αδύναμο μυϊκό τόνο και αδυναμία ελέγχου της κίνησης των άκρων. Η ανεπάρκεια AADC είναι μια μακροχρόνια, εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή κατάσταση, επειδή μπορεί να οδηγήσει σε πολλαπλή ανεπάρκεια οργάνων. Οι ασθενείς εμφανίζουν επίσης νοητική αναπηρία, παρουσιάζουν ευερεθιστότητα και κινδυνεύουν να πεθάνουν την πρώτη δεκαετία της ζωής τους.

Σύμφωνα με πρόσφατους υπολογισμούς, αυτή η πάθηση επηρεάζει 1 στους 118.000 ανθρώπους στην ΕΕ. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για τη θεραπεία της ανεπάρκειας AADC. Στους ασθενείς προσφέρονται υποστηρικτικές θεραπείες για τη διαχείριση των συμπτωμάτων χωρίς την αντιμετώπιση της υποκείμενης αιτίας της νόσου. Επομένως, υπάρχει μια ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη για αυτούς τους ασθενείς.

Το φάρμακο αποτελείται από έναν τροποποιημένο ιό (αδενο-σχετιζόμενος ιικός φορέας) που περιέχει μια λειτουργική έκδοση του γονιδίου AADC. Όταν χορηγείται στον ασθενή με έγχυση στον εγκέφαλο, αναμένεται ότι ο ιός θα μεταφέρει το γονίδιο AADC στα νευρικά κύτταρα επιτρέποντάς τους να παράγουν το ένζυμο που λείπει. Αυτό με τη σειρά του αναμένεται να επιτρέψει στα κύτταρα να παράγουν τις ουσίες που χρειάζονται για να λειτουργήσουν σωστά (όπως ντοπαμίνη και σεροτονίνη), βελτιώνοντας έτσι τα συμπτώματα της πάθησης. Ο ιός που χρησιμοποιείται σε αυτό το φάρμακο δεν προκαλεί ασθένεια στον άνθρωπο.

Η σύσταση του EMA βασίζεται στα αποτελέσματα τριών δοκιμών που περιλαμβάνουν 28 παιδιά ηλικίας μεταξύ 18 μηνών και 8 ετών και 6 μηνών με σοβαρή ανεπάρκεια AADC επιβεβαιωμένη από γενετική διάγνωση. Όλες οι δοκιμές διεξήχθησαν με ένα μη τυφλό σκέλος και χρησιμοποιήθηκαν δεδομένα ιστορικού ελέγχου από δημοσιευμένες μελέτες ως σύγκριση.

Τα κύρια ευνοϊκά αποτελέσματα που πέτυχαν οι συμμετέχοντες ήταν ο έλεγχος του κεφαλιού και η ικανότητα να κάθονται χωρίς βοήθεια. Ζητήθηκε η γνώμη μιας ad-hoc ομάδας ειδικών για να συζητηθεί η κλινική συνάφεια των κινητικών οφελών της θεραπείας και κατέληξε στο συμπέρασμα ότι η αποτελεσματικότητα είχε αποδειχθεί και είναι κλινικά σημαντική.

Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η αύξηση της θερμοκρασίας του σώματος (πυρεξία) και οι ακούσιες, ακανόνιστες κινήσεις (δυσκινησία). Η πλειονότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν ήταν ήπιες ή μέτριες.

Στη συνολική της αξιολόγηση των διαθέσιμων δεδομένων, η Επιτροπή Προηγμένων Θεραπειών ( CAT ), η επιτροπή εμπειρογνωμόνων του EMA για φάρμακα που βασίζονται σε κύτταρα και γονίδια, διαπίστωσε ότι τα οφέλη του φαρμάκου υπερτερούσαν των πιθανών κινδύνων σε ασθενείς με ανεπάρκεια AADC.

Η CHMP , η επιτροπή ανθρώπινων φαρμάκων του EMA, συμφώνησε με την αξιολόγηση και τη θετική γνώμη της CAT και συνέστησε την έγκριση αυτού του φαρμάκου σε εξαιρετικές περιπτώσεις .

  • EMA
  • ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • ΝΕΥΡΙΚΟ ΣΥΣΤΗΜΑ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

ΕΜΑ: Εγκρίθηκε η πρώτη θεραπεία για παιδιά με σπάνια σύνδρομα πρόωρης γήρανσης
ΕΜΑ: Εγκρίθηκε η πρώτη θεραπεία για παιδιά με σπάνια σύνδρομα πρόωρης γήρανσης 22 Μαϊος 2022
Ξεκινούν Σύντομα οι Κλινικές Δοκιμές Εμβολίου για τον ιό Epstein-Barr 23 Μαϊος 2022
Ξεκινούν Σύντομα οι Κλινικές Δοκιμές Εμβολίου για τον ιό Epstein-Barr

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Η Κομισιόν άναψε το πράσινο φως σε νέα θεραπεία για τη φαινυλκετονουρία
Pharma News
30/06/2025 - 14:37

Η Κομισιόν άναψε το πράσινο φως σε νέα θεραπεία για τη φαινυλκετονουρία

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους
Υγεία
20/06/2025 - 19:11

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους

Πρώτη θεραπεία για τις ουλές του ήπατος που προκαλούνται από έναν τύπο στεατοηπατίτιδας
Υγεία
20/06/2025 - 15:49

Πρώτη θεραπεία για τις ουλές του ήπατος που προκαλούνται από έναν τύπο στεατοηπατίτιδας

Νέο θεραπευτικό σχήμα για την αντιμετώπιση του προχωρημένου καρκίνου των ωοθηκών
Υγεία
16/06/2025 - 19:27

Νέο θεραπευτικό σχήμα για την αντιμετώπιση του προχωρημένου καρκίνου των ωοθηκών

Daiichi Sankyo: Ένας χρόνος παρουσίας στην Ελλάδα - Καινοτομία και συνεργασία στη θεραπεία του Καρκίνου
Pharma News
12/06/2025 - 15:56

Daiichi Sankyo: Ένας χρόνος παρουσίας στην Ελλάδα - Καινοτομία και συνεργασία στη θεραπεία του Καρκίνου

Καρκίνος μαστού: Μελέτες και θεραπευτικά σχήματα που ανακοινώθηκαν στο ASCO 2025
Health Talk
06/06/2025 - 09:00

Καρκίνος μαστού: Μελέτες και θεραπευτικά σχήματα που ανακοινώθηκαν στο ASCO 2025

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Παιδοκτονία: Όταν η μητέρα «σκοτώνει» τα ψυχικά της τραύματα στο πρόσωπο του απροστάτευτου παιδιού της
Ψυχική Υγεία
09/07/2025 - 11:54
Ποια μορφή άσκησης ταιριάζει στον τύπο της προσωπικότητας σας
Fitness
09/07/2025 - 11:00
Ούρηση: Ο χρυσός κανόνας των 21 δευτερολέπτων και οι κίνδυνοι όταν δεν τηρείται
Υγεία
09/07/2025 - 10:00
Οι σωστές πρακτικές πεντικιούρ για να μην μπαίνει το νύχι στο δέρμα
Υγεία
09/07/2025 - 10:00
Καρποδίνη εναντίον συλλόγου εργαζομένων στον ΕΟΠΥΥ για "ατεκμηρίωτες" καταγγελίες σχετικά με το πρόγραμμα παράδοσης ΦΥΚ κατ' οίκον
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 09:43
Εγκρίθηκε το πρώτο φάρμακο κατά της ελονοσίας για νεογέννητα
Pharma Policy
09/07/2025 - 09:00
Δημ. Τσιόδρας - Ν. Παπανδρέου: Ενδεχόμενοι δασμοί των ΗΠΑ σε φαρμακευτικά προϊόντα απειλούν την υγεία και τις αλυσίδες εφοδιασμού
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 08:01
AbbVie και «ΑΝΑΣΑ»: Μια εβδομάδα γεμάτη από δράσεις για τα παιδιά και το περιβάλλον
Pharma News
08/07/2025 - 21:39
Δίπλωμα στο Φαρμακευτικό Market Access από την ΕΛ.Ε.Μ.Α και το Πανεπιστήμιο Πειραιώς
Pharma Policy
08/07/2025 - 21:00
ΕΛΕΚΑΠ: Η καμπάνια «Προσοχή στο Κενό» συνεχίζεται με πράξεις ουσίας για την πρόληψη του καρκίνου του πνεύμονα
Υγεία
08/07/2025 - 20:13
Ωνάσειο Νοσοκομείο: Ολοκληρώθηκε διημερίδα εκπαίδευσης για την υποστήριξη βαρέως πασχόντων
Επικαιρότητα
08/07/2025 - 19:00
Μένουμε δροσεροί χωρίς κλιματιστικό...Γίνεται; Συμβουλές για τις μέρες του καύσωνα
Υγεία
08/07/2025 - 18:00
Η ορθοδοντική παρακολούθηση των παιδιών είναι σημαντική για τη συνολική τους υγεία
Health Talk
08/07/2025 - 17:00
Αγωγή γιατρών σε βάρος του Κένεντι τζούνιορ για την πολιτική του έναντι των εμβολιασμών κατά της Covid
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 16:07
Επείγουσα εισαγγελική έρευνα για ραδιενεργά απόβλητα από νοσοκομεία και κλινικές της Θεσσαλονίκης στον ΧΥΤΑ
Επικαιρότητα
08/07/2025 - 16:00
Αργαλαστή: Αναβαθμισμένο Κέντρο Υγείας με σύγχρονες υποδομές και Ιατρείο Χρόνιων Παθήσεων
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 15:46
Όσοι υποβάλλονται σε κοιλιοπλαστική συνεχίζουν να χάνουν βάρος ακόμα και πέντε χρόνια μετά
Υγεία
08/07/2025 - 15:00
Λάθος μετάγγιση αίματος στο Τζάνειο: Γράφτηκε το τέλος για την 62χρονη γυναίκα - Τι αναφέρει ο ΕΟΜ
Επικαιρότητα
08/07/2025 - 14:15
Πώς να προστατέψετε το κατοικίδιο σας εν μέσω καύσωνα
Health Talk
08/07/2025 - 14:00
Φάρμακο για τον βήχα φαίνεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της άνοιας της νόσου Πάρκινσον
Pharma News
08/07/2025 - 13:00
Παγκόσμια Ημέρα Αλλεργίας: Τα τρόφιμα που πυροδοτούν τροφική αλλεργία
Διατροφή
08/07/2025 - 11:58
Μ. Θεμιστοκλέους: 300 νέοι διασώστες του ΕΚΑΒ φέτος το καλοκαίρι σε όλη τη χώρα
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 11:55
EFPIA:Η Κίνα ξεπερνά για πρώτη φορά τις ΗΠΑ και την ΕΕ ως ηγέτης στην ανακάλυψη φαρμάκων
Pharma Policy
08/07/2025 - 11:00
Η εξέταση για ελικοβακτηρίδιο του πυλωρού μπορεί να μειώσει τα ποσοστά καρκίνου του στομάχου κατά 75%
Υγεία
08/07/2025 - 10:00
Επέκταση της DEMO στη Γαλλία με την ίδρυση θυγατρικής εταιρείας
Pharma News
08/07/2025 - 09:10
ΠΡΟΛΑΜΒΑΝΩ: Ήδη έχουν συμμετάσχει 3,5 εκατομμύρια πολίτες
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 08:08
Υπουργείο Υγείας για καύσωνα: Οδηγίες προφύλαξης και πρώτες βοήθειες
Επικαιρότητα
08/07/2025 - 07:10
Metropolitan General: Η τεχνητή νοημοσύνη ανιχνεύει και χαρακτηρίζει πολύποδες στο παχύ έντερο σε πραγματικό χρόνο
Digital Health
07/07/2025 - 20:18
Johnson & Johnson: Στηρίζοντας τη νεανική επιχειρηματικότητα και καινοτομία στον Ευρωπαϊκό Διαγωνισμό Gen-E
Pharma News
07/07/2025 - 19:00
Δεν αντέχετε συγκεκριμένους ήχους; Μπορεί να υποφέρετε από μισοφωνία!
Υγεία
07/07/2025 - 18:00

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Θεμιστοκλέους: Περισσότερες από 3.000 αιτήσεις τη μέρα για κατ’ οίκον διανομή φαρμάκων από τον ΕΟΠΥΥ
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 09:52
ΙΣΑ: Ζητά από τον ΕΟΠΥΥ την αποπληρωμή του clawback σε 120 δόσεις για τους γιατρούς
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 11:32
Πρωτοβουλία για την Ψυχική Υγεία Παιδιών & Εφήβων: Ενίσχυση της συνεργασίας με τις Υγειονομικές Περιφέρειες
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 15:37
Johnson & Johnson: Στηρίζοντας τη νεανική επιχειρηματικότητα και καινοτομία στον Ευρωπαϊκό Διαγωνισμό Gen-E
Pharma News
07/07/2025 - 19:00
Παγκόσμια Ημέρα Αλλεργίας: Τα τρόφιμα που πυροδοτούν τροφική αλλεργία
Διατροφή
08/07/2025 - 11:58
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo