Ειδικότερα, εγκρίθηκε σύσταση για άδεια κυκλοφορίας για το eptacog beta (ενεργοποιημένο) για τη θεραπεία αιμορραγικών επεισοδίων σε ασθενείς με συγγενή αιμορροφιλία.

Η CHMP εξέδωσε θετική γνώμη υπό εξαιρετικές συνθήκες για μια νέα γονιδιακή θεραπεία, eladocagene exuparvovec. Είναι το πρώτο φάρμακο που προορίζεται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με ανεπάρκεια αρωματικής αποκαρβοξυλάσης L-αμινοξέος (AADC), μια εξαιρετικά σπάνια γενετική διαταραχή που επηρεάζει το νευρικό σύστημα.

Η ολιπουδάση άλφα έλαβε θετική γνώμη για τη θεραπεία δύο τύπων νόσου Niemann-Pick, μιας σπάνιας μεταβολικής διαταραχής που προκαλείται από ανεπάρκεια όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD).

Το συγκεκριμένο φάρμακο είναι η πρώτη θεραπεία ειδική για ASMD και υποστηρίχθηκε μέσω του προγράμματος PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, της πλατφόρμας του EMA για πρώιμο και ενισχυμένο διάλογο με τους προγραμματιστές πολλά υποσχόμενων νέων φαρμάκων που αντιμετωπίζουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.

Μία θετική γνώμη υπό εξαιρετικές συνθήκες υιοθετήθηκε, επίσης, για το ionafarnib, την πρώτη θεραπεία για παιδιά με προγεροειδή σύνδρομα, μια εξαιρετικά σπάνια γενετική ασθένεια που προκαλεί πρόωρη γήρανση και θάνατο.

Η βουδεσονίδη, ένα υβριδικό φάρμακο που ενδείκνυται για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς νεφροπάθειας της ανοσοσφαιρίνης Α σε ενήλικες, έλαβε θετική γνώμη από την CHMP .

Τα υβριδικά φάρμακα βασίζονται εν μέρει στα αποτελέσματα προκλινικών δοκιμών και κλινικών δοκιμών ενός ήδη εγκεκριμένου προϊόντος αναφοράς και εν μέρει σε νέα δεδομένα.

Τέσσερα γενόσημα φάρμακα έλαβαν θετική γνώμη από την επιτροπή:

Το ertapenem, που προορίζεται για τη θεραπεία της ευαίσθητης στο ertapenem βακτηριακής λοίμωξης. Το Ganirelix για την πρόληψη της πρόωρης ωορρηξίας σε γυναίκες που λαμβάνουν θεραπεία γονιμότητας και υποβάλλονται σε διέγερση των ωοθηκών. Τη σιταγλιπτίνη / υδροχλωρική μετφορμίνη, μια θεραπεία για τον σακχαρώδη διαβήτη τύπου 2 και το sugammadex, ένα φάρμακο που προορίζεται για την αναστροφή του νευρομυϊκού αποκλεισμού που προκαλείται από το ροκουρόνιο ή το βεκουρόνιο.

Αρνητικές απόψεις για δύο νέα βιοομοειδή φάρμακα

Η CHMP συνέστησε την απόρριψη αδειών κυκλοφορίας για το trastuzumab, ένα βιοομοειδές φάρμακο που προορίζεται για τη θεραπεία ορισμένων μορφών καρκίνου του μαστού και του καρκίνου του στομάχου και για το αντίγραφό του trastuzumab.

Συστάσεις για επεκτάσεις θεραπευτικής ένδειξης για έξι φάρμακα

Η επιτροπή συνέστησε έξι επεκτάσεις της ένδειξης για φάρμακα που έχουν ήδη εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση: σεκουκινουμάμπη, πεμπρολιζουμάμπη, σελινεξόρη, μπαρισιτινίμπη , Upadacitinib και τοφασιτινίμπη.