Το πολλαπλό μυέλωμα είναι μια πλασματοκυτταρική δυσκρασία στην οποία ένας κλώνος πλασματοκυττάρων πολλαπλασιάζεται αυτόνομα και παράγει μεγάλες ποσότητες μιας συγκεκριμένης ανοσοσφαιρίνης (μονοκλωνική ανοσοσφαιρίνη). Η διήθηση του μυελού των οστών από τα μονοκλωνικά πλασματοκύτταρα έχει ως αποτέλεσμα την εμφάνιση αναιμίας. Τα μονοκλωνικά πλασματοκύτταρα έχουν την ιδιότητα να παράγουν ουσίες, οι οποίες καταστρέφουν τα οστά με αποτέλεσμα να δημιουργούνται οστικά άλγη και κατάγματα, καθώς και να αυξάνουν τα επίπεδα ασβεστίου στο αίμα. Επιπλέον, η μονοκλωνική πρωτεΐνη που παράγεται μπορεί να προκαλέσει νεφρική ανεπάρκεια.
Σε πολλά άτομα σήμερα η διάγνωση του πολλαπλού μυελώματος τίθεται στο πλαίσιο αιματολογικών εξετάσεων ρουτίνας, όπου ανευρίσκεται η μονοκλωνική πρωτεΐνη χωρίς όμως άλλα συμπτώματα ή επιπλοκές από τη νόσο. Αυτοί οι ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα, συνήθως δεν λαμβάνουν κάποια θεραπευτική αγωγή αλλά τίθενται σε στενή παρακολούθηση.
Όταν ένας ασθενής με συμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα πρέπει να ξεκινήσει αντι-μυελωματική αγωγή, είναι σημαντικό ο θεράπων ιατρός και ο ασθενής να αποφασίσουν εάν, σε κάποια φάση της νόσου, ο ασθενής είναι υποψήφιος να λάβει υψηλές δόσεις χημειοθεραπείας (μεγαθεραπεία) με υποστήριξη αυτόλογης μεταμόσχευσης αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων από το μυελό των οστών. Τέτοιοι ασθενείς είναι συνήθως άτομα ηλικίας κάτω των 70 ετών χωρίς άλλες παθήσεις από την καρδιά, τους πνεύμονες και το ήπαρ. Ως αρχική (εισαγωγική) θεραπεία σήμερα χρησιμοποιούνται συνδυασμοί με τρία ή τέσσερα φάρμακα που έχουν διαφορετικό μηχανισμό δράσης. Δεν χρησιμοποιείται πλέον η κλασική χημειοθεραπεία για την αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος.
Στόχος της εισαγωγικής θεραπείας είναι η αντιμετώπιση των συμπτωμάτων και των επιπλοκών της νόσου και η επίτευξη όσο δυνατόν βαθύτερης ανταπόκρισης. Μετά την αποτελεσματική εισαγωγική θεραπεία, συλλέγονται τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα από το αίμα του ασθενούς και στη συνέχεια χορηγούνται υψηλές δόσεις χημειοθεραπείας και ακολουθεί επαναχορήγηση των κυττάρων που έχουν συλλεγεί. Μόλις ολοκληρωθεί η διαδικασία της μεταμόσχευσης, οι ασθενείς λαμβάνουν θεραπεία συντήρησης. Ωστόσο, πολλοί ασθενείς δεν είναι υποψήφιοι για αυτόλογη μεταμόσχευση. Οι ασθενείς αυτοί θα λάβουν θεραπευτική αγωγή με συνδυασμούς φαρμάκων με στόχο την επίτευξη βαθιάς ανταπόκρισης η οποία θα καθορίσει την εξέλιξη του νοσήματος τους.
Θα πρέπει να σημειωθεί ότι με την εισαγωγή νεότερων θεραπευτικών παραγόντων την τελευταία εικοσαετία (μπορτεζομίμπη, λεναλιδομίδη, καρφιλζομίμπη, πομαλιδομίδη, δαρατουμουμάμπη, ισατουξιμάμπη, ελοτουζουμάμπη, ιξαζομίμπη, σελινεξόρη, μαφοντοτινική μπελαταμπάμπη) το πολλαπλούν μυέλωμα αποτελεί πλέον μια χρόνια νόσο καθώς μπορεί να τεθεί σε ύφεση για μεγάλα χρονικά διαστήματα. Σε μερικούς μάλιστα ασθενείς η νόσος δεν υποτροπιάζει ποτέ. Αλλά, και μετά την υποτροπή της νόσου, οι περισσότεροι ασθενείς ανταποκρίνονται εκ νέου σε διάφορα θεραπευτικά σχήματα. Σε αρκετούς ασθενείς μετά από πολλαπλές γραμμές αντι-μυελωματικής θεραπείας, η νόσος καθίσταται ανθεκτική, αποτελώντας μια πραγματική πρόκληση. Οι νεότερες ανοσοθεραπείες όπως τα Τ-λεμφοκύτταρα που φέρουν χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα (chimeric antigen receptor – CAR) και τα δι-ειδικά (bispecific) αντισώματα βρίσκονται υπό αξιολόγηση για ασθενείς με υποτροπιάζον ή/και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα τα τελευταία χρόνια.
Συμπερασματικά, οι θεραπευτικές εξελίξεις στο πολλαπλούν μυέλωμα είναι διαρκείς και νέοι θεραπευτικοί συνδυασμοί εντάσσονται στη θεραπευτική φαρέτρα και προσφέρουν νέες επιλογές στους ασθενείς. Ωστόσο, το ερευνητικό ενδιαφέρον παραμένει έκδηλο με απώτερο στόχο την επίτευξη βαθιάς ύφεσης του νοσήματος και πιθανώς της ίασης.
