Αυτά είναι τα 7 νέα φάρμακα- «όπλα» για σπάνιες και σοβαρές ασθένειες που αναμένεται να εγκριθούν σύντομα, σύμφωνα με τον ΕΜΑ.
1. Οξική αμπιρατερόνη (niraparib) - Καρκίνος του προστάτη
Η επιτροπή φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση του EMA ( CHMP ) συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το φάρμακο με niraparib/οξική αμπιρατερόνη για τη θεραπεία του καρκίνου του προστάτη ανθεκτικού στον μεταστατικό ευνουχισμό με μεταλλάξεις BRCA 1/BRCA 2 .
2. Pegunigalsidase alfa - Νόσος Fabry
Η επιτροπή ενέκρινε θετική γνώμη για το φάρμακο με pegunigalsidase alfa για τη θεραπεία της νόσου Fabry, μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής που προκύπτει από τη συσσώρευση ενός τύπου λίπους στα κύτταρα του σώματος.
3. Σιρόλιμους - Αγγειοϊνωμα του προσώπου
Το φάρμακο με σιρόλιμους έλαβε θετική γνώμη από την CHMP για τη θεραπεία του αγγειοϊνώματος του προσώπου, μιας καλοήθους αγγειακής δερματικής βλάβης που αποτελείται από δερματικό ινώδη ιστό και αιμοφόρα αγγεία. Το Hyftor ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ηλικίας άνω των έξι ετών.
4. Ρουξολιτινίμπη - Λεύκη
Η CHMP ενέκρινε θετική γνώμη για το φάρμακο με ρουξολιτινίμπη για τη θεραπεία της μη-τμηματικής λεύκης, μιας δερματικής διαταραχής που χαρακτηρίζεται από αποχρωματισμένα έμπλαστρα δέρματος. Το φάρμακο ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων και εφήβων από την ηλικία των 12 ετών.
5. ivosidenib - Λευχαιμία
Η επιτροπή ενέκρινε θετική γνώμη για το φάρμακο με ivosidenib, για τη θεραπεία της νεοδιαγνωσθείσας οξείας μυελογενούς λευχαιμίας, ενός καρκίνου του αίματος και του μυελού των οστών και για τη θεραπεία του τοπικά προχωρημένου ή μεταστατικού χολαγγειοκαρκίνου, ενός τύπου καρκίνου που σχηματίζεται στο χοληφόρους πόρους.
Η επιτροπή ενέκρινε επίσης θετική γνώμη για το αντίγραφο φάρμακο με ivosidenib για τη θεραπεία της πρόσφατα διαγνωσθείσας οξείας μυελογενούς λευχαιμίας.
6. Vadadustat - Αναιμία
Η CHMP εξέδωσε θετική γνώμη στο φάρμακο με vadadustat για τη θεραπεία της συμπτωματικής αναιμίας σε ενήλικες με χρόνια νεφρική νόσο που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση συντήρησης.
7. Eculizumab - Παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία
Το βιοομοειδές φάρμακο με eculizumab έλαβε θετική γνώμη για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας σε ενήλικες και παιδιά.
Η παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία είναι μια απειλητική για τη ζωή γενετική ασθένεια που προκαλεί τη διάσπαση των ερυθρών αιμοσφαιρίων με αποτέλεσμα διάφορες ιατρικές επιπλοκές.
Το φάρμακο με eculizumab είναι το πρώτο βιο-ομοειδές εγκεκριμένο για αυτή τη δραστική ουσία .
Σε αντίθεση με το προϊόν αναφοράς, το φάρμακο με eculizumab αντενδείκνυται σε ασθενείς με κληρονομική δυσανεξία στη φρουκτόζη και σε παιδιά ηλικίας κάτω των δύο ετών.
