Το φάρμακο, που ονομάζεται RGX-314 , είναι μια πιθανή εφάπαξ θεραπεία για την υγρή AMD, τη διαβητική αμφιβληστροειδοπάθεια και άλλες χρόνιες ασθένειες του αμφιβληστροειδούς. Το RGX-314 αποτελείται από τον φορέα NAV AAV8, ο οποίος μπορεί να δημιουργήσει ένα αντίσωμα που αναστέλλει τον αγγειακό ενδοθηλιακό αυξητικό παράγοντα (VEGF), μια πρωτεΐνη που σηματοδοτεί και προάγει τη δημιουργία νέων αιμοφόρων αγγείων. Το RGX314 θα αναστείλει την οδό VEGF όπου το υγρό από τα διαρρέοντα αιμοφόρα αγγεία περνά για να συσσωρευτεί τελικά στον αμφιβληστροειδή.

Η υγρή AMD χαρακτηρίζεται από απώλεια όρασης λόγω συσσώρευσης διαρροών αιμοφόρων αγγείων στον αμφιβληστροειδή. Είναι μια σημαντική αιτία απώλειας όρασης που επηρεάζει έως και δύο εκατομμύρια ανθρώπους στις ΗΠΑ, την Ιαπωνία και την Ευρώπη.

Οι τρέχουσες θεραπείες έχουν βοηθήσει στη βελτίωση της ζωής των ανθρώπων που διαγιγνώσκονται με υγρό AMD, αλλά απαιτούν δια βίου επαναλαμβανόμενες ενδοφθάλμιες ενέσεις για να παραμείνουν αποτελεσματικές. Αυτό το βάρος της θεραπείας είναι αυτό που ελπίζει να αντιμετωπίσει το RGX-314, μια εφάπαξ θεραπεία.

Η διαβητική αμφιβληστροειδοπάθεια επηρεάζει περίπου οκτώ εκατομμύρια ανθρώπους στις ΗΠΑ μόνο. Καθώς η ασθένεια εξελίσσεται, οι ασθενείς απειλούνται με προβλήματα όρασης και άλλες επιπλοκές, συμπεριλαμβανομένης της νεοαγγείωσης και του διαβητικού οιδήματος της ωχράς κηλίδας, τα οποία μπορούν και τα δύο να οδηγήσουν σε τύφλωση. Οι τρέχουσες θεραπείες για DR περιλαμβάνουν χειρουργική επέμβαση, λέιζερ αμφιβληστροειδούς και αντι-VEGF.

Οι όροι της συμφωνίας

Βάσει της συμφωνίας, το REGENXBIO θα ολοκληρώσει τις δύο δοκιμές του για το φάρμακο που βρίσκονται σε εξέλιξη. Η AbbVie θα συνεργαστεί με το REGENXBIO και θα μοιραστεί το κόστος πρόσθετων δοκιμών στο RGX-314. Αυτό περιλαμβάνει την προγραμματισμένη δεύτερη δοκιμή για την αξιολόγηση του φαρμάκου εάν η παράδοση του υπο -αμφιβληστροειδούς θα λειτουργούσε για τη θεραπεία της υγρής AMD.

Η AbbVie θα ηγηθεί της κλινικής ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης του φαρμάκου παγκοσμίως, ενώ το REGENXBIO θα συμβάλει στις ίδιες προσπάθειες στις ΗΠΑ

Όσον αφορά τους οικονομικούς όρους της συμφωνίας, η AbbVie θα πληρώσει στην REGENXBIO 370 εκατομμύρια δολάρια εκ των προτέρων και θα μπορούσε να πληρώσει περαιτέρω έως και 1,38 δισεκατομμύρια δολάρια στο μέλλον για επιπλέον αναπτυξιακά, κανονιστικά και εμπορικά ορόσημα. Και οι δύο εταιρείες θα μοιράζονται τα κέρδη εξίσου από τις καθαρές πωλήσεις RGX-314 στις ΗΠΑ, ενώ η AbbVie θα πληρώνει δικαιώματα REGENXBIO για πωλήσεις εκτός των ΗΠΑ

Η συμφωνία αναμένεται να κλείσει μέχρι το τέλος του 2021, υπό την επιφύλαξη των απαραίτητων εγκρίσεων.

ΠΗΓΗ: Biospace